- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05589714
Univerzální studie vzácných genů: Studie registru a přirozené historie retinálních dystrofií spojených se vzácnými genetickými variantami způsobujícími onemocnění (Uni-Rare)
Jedná se o mezinárodní, multicentrickou studii se dvěma komponenty:
Registr
- Standardizovaný genetický screening a prospektivní, standardizovaný, průřezový sběr klinických dat
- Registrace je otevřena pro všechny geny na seznamu vzácných genů RD
Přírodovědné studium
- Prospektivní, standardizovaná, longitudinální přírodovědná studie
- Zápis otevírá gen po genu na základě financování a zápisu do registru v rámci genu Cíle studie jsou následující.
Cíle registru
- Charakterizace genotypu
- Průřezová fenotypová charakterizace (v rámci genu)
- Vytvořit odkaz na My Retina Tracker Registry (MRTR)
- Doplňkové průzkumné studie – sdružování genů
Cíle studia přírodní historie
- Přírodní historie (v rámci genu)
- Vztah struktura-funkce (v rámci genu)
- Rizikové faktory progrese (v rámci genu)
- Doplňkové průzkumné studie – sdružování genů
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Tato studie zahrnuje několik fází.
Screeningová fáze
Bude přezkoumána aktuální genetická zpráva pacienta. V této studii nebudou prováděny genetické testy. Pro screeningovou analýzu bude posouzen předchozí průkazný genetický test. Mít alespoň jeden gen na seznamu vzácných genů RD splňuje jedno ze způsobilých kritérií genetického screeningu a další kritéria způsobilosti mohou být vyhodnocena na základě anamnézy.
Fáze genetického screeningu:
Genetické zprávy pro účastníky zařazené do fáze genetického screeningu budou nahrány na webovou stránku studie ke kontrole a potvrzení centrálním auditorem genetiky (CGA), že splňují kritéria genetického screeningu. Účastníci, u kterých bude potvrzeno splnění těchto kritérií, budou považováni za zapsané do registru.
Fáze registru:
Tok účastníků, kteří jsou zapsáni do registru, závisí na tom, zda je jejich kauzální gen označen jako cílový gen přírodní studie (NHS). Pokud nejsou označeni jako NHS Target Gene, budou dostávat každoroční telefonní hovory po dobu až 48 měsíců od návštěvy Registry/Screeningu nebo dokud gen nebude označen jako NHS Target Gene. Pokud budou označeni jako NHS Target Gene účastníci budou považováni za čekající na zápis do NHS.
Registr vytvoří geneticky a klinicky dobře charakterizované kohorty pacientů napříč stovkami genetických variant spojených s retinální dystrofií (RD). Charakterizace těchto pacientů urychlí screening způsobilosti pro Natural History Study, poskytne průřezová data o asociacích fenotyp-genotyp a přispěje k našim znalostem patogenity těchto vzácných variant způsobujících onemocnění.
- Fáze přírodní historie (NHS).
Účastníci čekající na zápis se vrátí na kliniku k zápisu/základní návštěvě NHS a vrátí se na kliniku k následným návštěvám.
Přírodovědná studie urychlí identifikaci a vývoj citlivých a spolehlivých výsledků pro klinické studie, což usnadní vývoj léčby retinálních dystrofií v důsledku genetických variant způsobujících onemocnění. Očekávaný dopad Natural History Study je následující:
- Popište přirozenou historii degenerace sítnice u pacientů se vzácnými genetickými variantami způsobujícími onemocnění
- Identifikujte citlivý strukturální a funkční výsledek
- Identifikujte dobře definované subpopulace pro budoucí klinické studie investigativní léčby vzácné dědičné degenerace sítnice
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Coordinating Center
- Telefonní číslo: 813-975-8690
- E-mail: ffb@jaeb.org
Studijní místa
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Austrálie
- Nábor
- Centre for Eye Research Australia
-
Kontakt:
- Lauren Ayton, MD, PhD
- Telefonní číslo: 61 3 8344 3441
- E-mail: IRD@groups.unimelb.edu.au
-
-
-
-
-
Ghent, Belgie
- Zatím nenabíráme
- Ghent University
-
Kontakt:
- Bart Leroy, MD, PhD
-
-
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazílie, 30150-270
- Nábor
- INRET Clínica e Centro de Pesquisa
-
Kontakt:
- Fernanda Belga Ottoni Porto, MD, PhD
- Telefonní číslo: 55 31 32264882
- E-mail: fernandabop@gmail.com
-
-
São Paulo Province
-
São Paulo, São Paulo Province, Brazílie
- Nábor
- Instituto de Genética Ocular
-
Kontakt:
- Juliana Sallum, MD, PhD
- Telefonní číslo: 3053 55 11 98346
- E-mail: pesquisa@institutodegeneticaocular.com.br
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00100
- Nábor
- Helsinki University Hospital
-
Kontakt:
- Eeva-Marja Sankila, MD
- Telefonní číslo: +358 9 4711
- E-mail: eeva-marja.sankila@hus.fi
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Nábor
- CHNO des Quinze-Vingts
-
Kontakt:
- Isabelle Audo, MD
- Telefonní číslo: +33(0) 1 40 02 14 55
- E-mail: tdib@15-20.fr
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Nábor
- Radboud University Medical Center
-
Kontakt:
- Suzanna Yzer, MD
- Telefonní číslo: +31 24 3613212
- E-mail: jack.weeda@radboudumc.nl
-
-
-
-
-
Brescia, Itálie, 25123
- Nábor
- Vista Vision Eye Clinic
-
Kontakt:
- Giacomo Calzetti, MD
- Telefonní číslo: 39 333 932 9837
- E-mail: giacomocalzetti@gmail.com
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Nábor
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
Kontakt:
- Eyal Banin, MD
- Telefonní číslo: 972-54-4969153
- E-mail: devoramarks@gmail.com
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5T 2S8
- Nábor
- University Health Network
-
Kontakt:
- Brian Ballios, MD, PhD
- Telefonní číslo: 3106 416-603-5800
- E-mail: Zahra.Baghestani@uhn.ca
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Nábor
- University of Alberta and Alberta Health Services
-
Kontakt:
- Ian MacDonald, MSc, MD CM
- Telefonní číslo: 780 492 8869
- E-mail: ovstrial@ualberta.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L3
- Nábor
- University of Toronto, Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Sabahat Javaid
-
Kontakt:
- Elise Heon, MD
- Telefonní číslo: 301511 416.813.7654
- E-mail: sabahat.javaid@sickkids.ca
-
-
-
-
Merida
-
Yucatán, Merida, Mexiko
- Nábor
- Retina and Genomics Institute
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 52 999 406 0586
-
Kontakt:
- Adda Villanueva, MD
- Telefonní číslo: 52 999 22 33 623
- E-mail: info@mejoravisionmd.com
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Zatím nenabíráme
- Oslo University Hospital
-
Kontakt:
- Josephine P Holtan, MD, PhD
- E-mail: thatre@ous-hf.no
-
-
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Nábor
- Moorfields Eye Hospital
-
Kontakt:
- Michel Michaelides, MD
- Telefonní číslo: 02075662108
- E-mail: shummi.begum@nhs.net
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- Nábor
- University of Arkansas, Jones Eye Institute
-
Kontakt:
- Sami Uwaydat, MD
- Telefonní číslo: 501-296-1156
- E-mail: schauhan@uams.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Zatím nenabíráme
- USC Roski Eye Institute
-
Kontakt:
- Hossein Ameri, MD, PhD
- Telefonní číslo: 323-442-6490
- E-mail: mariana.edwards@med.usc.edu
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Nábor
- University of California San Francisco
-
Kontakt:
- Jacque Duncan, MD
- Telefonní číslo: (415)502-5161
- E-mail: ErikaMae.Reyes@ucsf.edu
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- Nábor
- University of Florida Health Jacksonville
-
Kontakt:
- Sandeep Grover, MD
- E-mail: Ghulam.hamdani@jax.ufl.edu
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: (786) 218-8363
-
Kontakt:
- Byron Lam, MD
- Telefonní číslo: (305) 243-0314
- E-mail: srt150@med.miami.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Emory University, Emory Eye Center
-
Kontakt:
- Nieraj Jain, MD
- Telefonní číslo: 404-778-4725
- E-mail: olga.ostretsova@emory.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21236
- Nábor
- Johns Hopkins University, Wilmer Eye Institute
-
Kontakt:
- Mandeep S. Singh, MD, PhD
- Telefonní číslo: 443-287-7912
- E-mail: Mfrey3@jhmi.edu
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 410-502-1231
- E-mail: sthom142@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Harvard Univ., Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
Kontakt:
- Rachel Huckfeldt, MD, PhD
- Telefonní číslo: 617-573-4401
- E-mail: fperez7@meei.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Nábor
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
-
Kontakt:
- Abigail Fahim, MD, PhD
- Telefonní číslo: 734-615-8560
- E-mail: callieg@med.umich.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Brittni Scruggs, MD, PhD
- Telefonní číslo: 507-538-8119
- E-mail: Wernimont.Suzanne@mayo.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Nábor
- Duke University, Duke Eye Center
-
Kontakt:
- Ramiro Maldonado, MD
- Telefonní číslo: 1-919-668-8333
- E-mail: natalia.cook@duke.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science Univ., Casey Eye Institute
-
Kontakt:
- Lesley Everett, MD, PhD
- Telefonní číslo: (503) 494-3370
- E-mail: faleolse@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- University of Pennsylvania, Scheie Eye Institute
-
Kontakt:
- Tomas Aleman, MD
- Telefonní číslo: 215-662-6396
- E-mail: Mariejel.weber@pennmedicine.upenn.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Nábor
- UPMC Eye Center
-
Kontakt:
- Boris Rosin, MD, PhD
- Telefonní číslo: 412-642-1940
- E-mail: alabekm@upmc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Nábor
- Retina Foundation of the Southwest
-
Kontakt:
- Kaylie Jones
-
Kontakt:
- Mark Pennesi, PhD
- Telefonní číslo: 214-363-3911
- E-mail: kwebb@retinafoundation.org
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center
-
Kontakt:
- John T. Stout, MD, PhD
- Telefonní číslo: 713-798-2759
- E-mail: Isabella.Valli@bcm.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Nábor
- University of Utah, John Moran Eye Center
-
Kontakt:
- Paul Bernstein, MD, PhD
- Telefonní číslo: 801-213-2034
- E-mail: u0740625@utah.edu
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53711
- Nábor
- University of Wisconsin Madison
-
Kontakt:
- Kimberly Stepien, MD
- Telefonní číslo: 608-263-8783
- E-mail: nstangel@wisc.edu
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Medical College of Wisconsin Eye Institute
-
Kontakt:
- Thomas Connor, MD
- Telefonní číslo: 414-955-2001
- E-mail: psummer@mcw.edu
-
-
-
-
-
Lausanne, Švýcarsko, 1004
- Nábor
- University Hospital Jules-Gonin
-
Kontakt:
- Hoai V. Tran, MD
- Telefonní číslo: +41 (0)21 626 8154
- E-mail: aurelia.gryczka@fa2.ch
-
-
Canton of Basel-City
-
Basel, Canton of Basel-City, Švýcarsko
- Nábor
- University Hospital Basel
-
Kontakt:
- Nicolas Feltgen, MD
- Telefonní číslo: 41 79 172 92 48
- E-mail: ursula.hall@usb.ch
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení: Aby byli účastníci způsobilí k zařazení do fáze genetického screeningu, musí při návštěvě registru/skríningu splnit všechna následující kritéria pro zařazení:
- Ochota zúčastnit se studie a schopná sdělit souhlas během procesu souhlasu
- Ochota a schopnost dokončit všechna příslušná hodnocení návštěvy registru/screeningu
- Věk ≥ 4 roky
- Musí mít jeden gen na seznamu vzácných genů RD, který splňuje jedno z níže uvedených kritérií genetického screeningu na základě genetické zprávy* z klinicky certifikované laboratoře (nebo z výzkumné laboratoře, která byla schválena výborem pro genetiku studie):
Vzor dědičnosti je recesivní a má alespoň 2 varianty způsobující onemocnění, které jsou homozygotní nebo heterozygotní v trans
NEBO
Vzor dědičnosti je recesivní a má 2 varianty způsobující onemocnění s neznámou fází a splňuje všechna následující dodatečná informatická kritéria, která je v souladu s pravděpodobnou segregací in trans:
- Výzkumník potvrzuje, že genotyp a fenotyp jsou v souladu s autozomálně recesivní dědičností
- 2 varianty způsobující onemocnění nebyly hlášeny v cis v databázích variant
- Na genu nebyly nalezeny žádné další potenciálně patogenní varianty (a údaje o sekvenování genu byly dostatečně robustní, aby detekovaly jakékoli další potenciálně patogenní varianty)
- V jiných běžných, pravděpodobných kandidátních genech pro navrhovaný stav nebyly nalezeny žádné potenciálně patogenní varianty
NEBO
Dědičnost je dominantní, X-vázaná nebo mitochondriální a má alespoň jednu variantu způsobující onemocnění
Aby se obě oči mohly zapsat do fáze genetického screeningu, musí při návštěvě registru/skríningu splňovat následující kritéria:
- Obě oči musí mít klinickou diagnózu retinální dystrofie
- Obě oči musí umožňovat kvalitní fotografické zobrazení (např., ale bez omezení na, čirá oční média, adekvátní rozšíření zornice, stabilní fixace)
Kritéria vyloučení:
Aby se účastníci mohli zapsat do fáze genetického screeningu, nesmějí při návštěvě registru/skríningu splňovat žádné z následujících vylučovacích kritérií:
1. Anamnéza více než 1 rok kumulativní léčby, kdykoli, s činidlem spojeným s pigmentovou retinopatií, včetně amiodaronu, chlorochinu, deferoxaminu, hydroxychlorochinu, pentosan polysulfátu, tamoxifenu a deferoxaminu Poznámka: Protože se jedná o observační studii, těhotné ženy nebude výslovně vyloučen z účasti. Nezletilým, které jsou těhotné, je však účast vyloučena, dokud nedosáhnou zletilosti.
Kritéria očního vyloučení:
Pokud má kterékoli oko při návštěvě registru/skríningu některé z následujících kritérií pro vyloučení oka, pak se účastník nemůže zapsat do fáze genetického screeningu:
- Současné krvácení do sklivce
- Současné komplikace patologické myopie (například, ale bez omezení na ně, myopická makulopatie včetně atrofie, jizvy, choroidální neovaskularizace, schisis), které by mohly bránit schopnosti získat kvalitní fotografické zobrazení
- Anamnéza nitrooční operace (například, ale bez omezení, operace šedého zákalu, vitrektomie, penetrující keratoplastika nebo LASIK) do 3 měsíců od návštěvy registru/screeningu
- Současná nebo jakákoliv anamnéza potvrzené diagnózy glaukomu (například, ale bez omezení na ně, glaukomové změny VF nebo nervové změny nebo anamnéza operace filtrování glaukomu)
- Současná nebo jakákoliv anamnéza retinální vaskulární okluze nebo proliferativní diabetické retinopatie
- Anamnéza nebo současný důkaz očního onemocnění, které podle názoru zkoušejícího může zmást hodnocení zrakových funkcí (například, ale bez omezení na ně, trakční nebo rhegmatogenní odchlípení sítnice, jakákoli vitreoretinální chirurgie, retinální vaskulární okluze, proliferativní diabetická retinopatie)
Následující léky a léčby jsou zakázány, protože mohou ovlivnit progresi retinitis pigmentosa (RP). Účastník nesmí podstoupit následující ošetření:
Jakékoli použití oční kmenové buňky nebo genová terapie Jakákoli léčba ocriplasminem Léčba intravitreálním implantátem Ozurdex (dexamethason), Iluvien nebo Yutiq (fluocinolon acetonid)
- Následující léky a léčby jsou ve stanoveném časovém rámci vyloučeny:
Léčba očním oligonukleotidem během posledních 9 měsíců (poslední datum léčby je méně než 9 měsíců před datem návštěvy registru/screeningu)
Léčba jakýmkoli jiným přípravkem v rámci pětinásobku očekávaného poločasu rozpadu přípravku (doba od data posledního ošetření do data návštěvy registru/screeningu je alespoň 5násobek poločasu daného přípravku)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Mladší věková kohorta
Účastníci ve věku ≥ 4 roky a < 8 let budou označeni jako mladší věková kohorta.
|
|
Vize kohorta 1
Účastníci, kteří jsou ve věku ≥ 8 let, budou zařazeni do kohorty vidění na základě údajů v lepším oku při návštěvě registru/screeningu.
Kritéria, která musí být splněna na lepším oku* při návštěvě registru/screeningu: zraková ostrost ETDRS písmeno skóre 54 nebo více (přibližný Snellenův ekvivalent 20/80 nebo lepší) a zorné pole** průměr 10 stupňů nebo více v každém poledníku centrální pole
|
|
Vize kohorta 2
Účastníci, kteří jsou ve věku ≥ 8 let, budou zařazeni do kohorty vidění na základě údajů v lepším oku při návštěvě registru/screeningu.
Kritéria, která musí být splněna v lepším oku* při návštěvě registru/screeningu: zraková ostrost ETDRS písmeno skóre 19-53 (přibližný Snellen ekvivalent 20/100 až 20/400) nebo zraková ostrost ETDRS písmeno skóre 54 nebo více (přibližné Snellenův ekvivalent 20/80 nebo lepší) a průměr zorného pole** menší než 10 stupňů v kterémkoli poledníku centrálního pole
|
|
Vize kohorta 3
Účastníci, kteří jsou ve věku ≥ 8 let, budou zařazeni do kohorty vidění na základě údajů v lepším oku při návštěvě registru/screeningu.
Kritéria, která musí být splněna v lepším oku* při návštěvě registru/screeningu: zraková ostrost ETDRS písmeno skóre 18 nebo méně (přibližný Snellenův ekvivalent 20/500 nebo horší)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu pomocí citlivosti zorného pole měřené kvantitativní topografickou analýzou (kopec vidění [HOV])
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno statickou perimetrií (SP) pomocí Octopus 900 Pro
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu pomocí včasné léčby studie diabetické retinopatie (ETDRS) / HOTV nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) písmeno skóre
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno systémem elektronické zrakové ostrosti (EVA) nebo tabulkami ETDRS/HOTV
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu pomocí testu nízké zrakové ostrosti – pro účastníky, kteří nejsou schopni vidět písmena ETDRS
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno pomocí Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT) pro nízkou zrakovou ostrost
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu pomocí ETDRS/HOTV nejlépe korigovaného písmene nízkého jasu zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno systémem elektronické zrakové ostrosti (EVA) nebo tabulkami ETDRS/HOTV
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu střední citlivosti sítnice
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno fundem řízenou mikroperimetrií (MP) pomocí MAIA
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu funkce kontrastní citlivosti
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno podle tabulky kontrastní citlivosti CSV-1000E
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu funkce sítnice pomocí amplitud a načasování v reakci na stimuly specifické pro tyčinky a čípky
Časové okno: Základní stav a při dokončení studia (4 roky)
|
Měřeno full-field elektroretinogramem (ffERG) Diagnosy Espion
|
Základní stav a při dokončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu citlivosti sítnice v celém poli
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno testem plného pole stimulačního prahu (FST) na modré, bílé a červené stimuly pomocí Diagnosys Espion
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Funkční výsledek: Charakterizujte změnu funkce barevného vidění
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno testováním barevného vidění pomocí Lanthony D15
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Strukturální výsledek: Charakterizujte změnu v oblasti elipsoidní zóny (EZ); tloušťky vnější jaderné vrstvy a vrstvy gangliových buněk
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno spektrální doménovou optickou koherenční tomografií (SD-OCT) pomocí Heidelberg Spectralis
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
|
Strukturální výsledek: Charakterizujte změnu pomocí kvalitativního a kvantitativního hodnocení autofluorescence
Časové okno: Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Měřeno pomocí Fundus Autofluorescence (FAF) pomocí Optos
|
Výchozí stav a každý rok až do ukončení studia (4 roky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: José-Alain Sahel, MD, Director, UPMC Eye Center University of Pittsburgh School of Medicine
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Uni-Rare
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Retinitis Pigmentosa
-
University of GöttingenNáborX-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) | RP2 spojená s retinitis pigmentosa | Retinitis Pigmentosa 2Německo
-
Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.Eye & ENT Hospital of Fudan UniversityZatím nenabíráme
-
Zhongmou TherapeuticsZatím nenabíráme
-
PYC TherapeuticsDokončenoOční nemoci | Degenerace sítnice | Retinální dystrofie | Onemocnění sítnice | Retinitis Pigmentosa 11Spojené státy
-
IRCCS San RaffaeleZatím nenabírámeStargardtova nemoc | Retinitis Pigmentosa (RP) | Retinální degeneraceItálie
-
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre,...The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township... a další spolupracovníciNáborRetinitis Pigmentosa (RP)Pákistán
-
Oslo University HospitalAktivní, ne náborRetinitis Pigmentosa | Retinitis Pigmentosa 11Norsko
-
jCyte, IncCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)DokončenoRetinitis Pigmentosa (RP)Spojené státy
-
Marta P. WiącekMedical Research Agency, PolandZápis na pozvánkuRetinitis Pigmentosa (RP)Polsko
-
University of Colorado, DenverZápis na pozvánkuZadní Sloup Ataxie S Retinitis PigmentosaSpojené státy