Studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky perorálního GSK4172239D ve srovnání s placebem u účastníků srpkovité anémie ve věku 18 až 50 let
20. ledna 2026 aktualizováno: GlaxoSmithKline
Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená (sponzorem nezaslepená), paralelní skupina, studie fáze I s jednorázovou dávkou s eskalací dávky u účastníků srpkovité anémie za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky GSK4172239D
Bude to poprvé ve studii na lidech (FTIH) u účastníků srpkovité anémie (SCD). Studie FTIH je plánována k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky GSK4172239D.
Studie se bude skládat ze 3 období pro všechny účastníky (screening, léčba a sledování). Účastníci budou podrobeni screeningu a před první dávkou v den 1 budou randomizováni tak, aby dostali buď GSK4172239D nebo placebo.
GSK4172239D je proléčivo, které se in vivo převádí na GSK4106401. Tato studie bude studií s jednorázovou dávkou se eskalací dávky. Počáteční dávkování pro všechny kohorty bude rozloženo tak, že 2 účastníci budou dávkováni jako kontrolní účastníci. Za předpokladu, že během 48 hodin (h) nenastanou žádné obavy o bezpečnost, může být podána dávka zbývajícím 6 účastníkům plánovaným pro kohortu. Jedna vybraná kohorta účastníků také dostane další jednorázovou dávku GSK4172239D (nebo odpovídající placebo) za sytých podmínek (s vysokým obsahem kalorií a s vysokým obsahem tuku) po vymývacím období minimálně 20 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší. jako kohorta s efektem jídla.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- GSK Investigational Site
-
Tamarac, Florida, Spojené státy, 33321
- GSK Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30315
- GSK Investigational Site
-
Columbus, Georgia, Spojené státy, 31904
- GSK Investigational Site
-
Riverdale, Georgia, Spojené státy, 30274
- GSK Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89113
- GSK Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 50 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci s diagnózou SCD neužívali léky, které zvyšují gama-globin (fetální hemoglobin).
- Účastníci s SCD, kteří selhali nebo netolerovali jednu nebo více schválených terapií SCD
- Tělesná hmotnost vyšší než (>) 50 kilogramů (kg).
- Pro mužské účastníky: Zdržet se darování spermatu a buď se zdržet heterosexuálního styku jako preferovaného a obvyklého životního stylu (abstinovat dlouhodobě a trvale) a souhlasit s tím, že zůstanete abstinentem. NEBO souhlasit s použitím mužského kondomu s partnerkou. Souhlasíte s použitím další vysoce účinné antikoncepční metody s mírou selhání menší než (
- Pro ženské účastnice: Účastnice se mohou zúčastnit, pokud jsou ženami s potenciálem neplodit děti (WONCBP).
- Schopný dát informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost aktivních, klinicky významných kardiovaskulárních, respiračních, jaterních, ledvinových, gastrointestinálních, endokrinních nebo neurologických poruch schopných významně změnit absorpci, metabolismus nebo eliminaci léků; představovat riziko při užívání studovaného léku; nebo zasahování do interpretace dat.
- Klinicky významný abnormální krevní tlak a/nebo anamnéza hypertenze, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
- Anamnéza klinicky významného srdečního onemocnění, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m^2
- ALT > 3x horní hranice normálu (ULN).
- Bilirubin > 5x ULN (izolovaný bilirubin > 5x ULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin
- Hemoglobin < 6 gramů/dekalitr (g/dl).
- Absolutní počet neutrofilů
- Počet krevních destiček 750 000 /μL.
- Užívání léků na předpis nebo bez předpisu, včetně vitamínů, bylinných a dietních doplňků (včetně třezalky tečkované) během 7 dnů (nebo 14 dnů, pokud je lék potenciálním induktorem enzymů) nebo 5 t 1/2 (podle toho, co je delší) před první dávka studovaného léku, pokud podle názoru zkoušejícího a GSK Medical Monitor nebude lék narušovat postupy studie ani neohrozí bezpečnost účastníka. Výjimečně může účastník užívat acetaminofen (méně než nebo rovný [≤] 2 g/den) až 48 hodin před první dávkou studovaného léku.
- Užívání hydroxymočoviny nebo decitabinu během 9 týdnů před výchozí hodnotou během sledování.
- Krevní transfuze během 3 měsíců před výchozím stavem prostřednictvím sledování.
- Aktuální registrace nebo účast v minulosti během posledních 30 dnů před podepsáním souhlasu v této nebo jakékoli jiné klinické studii zahrnující zkoumaný studovaný lék nebo jakýkoli jiný typ lékařského výzkumu.
- Pozitivní screening drog/alkoholu před studií. Výjimečně je povoleno užívání opioidů proti bolesti nebo užívání benzodiazepinů proti úzkosti podle pokynů lékaře.
- Pravidelné užívání známých návykových látek, s výjimkou použití nařízeného lékařem. Výjimečně je povoleno užívání opioidů proti bolesti nebo užívání benzodiazepinů proti úzkosti.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci v tomto rameni dostanou buď jednu dávku GSK4172239D (Dávka 1) nebo odpovídající placebo.
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci v tomto rameni dostanou buď jednu dávku GSK4172239D (Dávka 2) nebo odpovídající placebo.
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
|
Experimentální: Kohorta 3
Účastníci v tomto rameni dostanou buď jednu dávku GSK4172239D (Dávka 3) nebo odpovídající placebo.
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
|
Experimentální: Kohorta 4
Účastníci v tomto rameni dostanou buď jednu dávku GSK4172239D (Dávka 4) nebo odpovídající placebo.
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
|
Experimentální: Kohorta 5
Účastníci v tomto rameni dostanou buď jednu dávku GSK4172239D (dávka 5) nebo odpovídající placebo.
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
|
Experimentální: Kohorta s efektem jídla
Jedna vybraná kohorta také dostane další jednorázovou dávku GSK4172239D (nebo odpovídající placebo) za podmínek nasycení (vysokokalorický a vysoký obsah tuku).
|
Bude podáváno odpovídající placebo.
V různých kohortách bude podávána různá síla GSK4172239D.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Plocha pod křivkou od nuly do nekonečna času (AUC 0-inf) pro GSK4106401 po jedné perorální dávce GSK4172239D
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pro GSK4106401 po jednorázové perorální dávce GSK4172239D
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
|
Čas do Cmax (Tmax) pro GSK4106401 po jedné perorální dávce GSK4172239D
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
|
Poločas (t1/2) pro GSK4106401 po jedné perorální dávce GSK4172239D
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
|
Poměr mezi podmínkami nasycení a nalačno pro AUC (0-inf)
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
|
Poměr mezi podmínkami nasycení a nalačno pro Cmax
Časové okno: Až do dne 3
|
Až do dne 3
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozí hodnoty v počtu bílých krvinek (WBC)
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v počtu neutrofilů oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozí hodnotě v alanintransamináze (ALT)
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozí hodnoty v aspartáttransamináze (AST)
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami bilirubinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až do dne 7
|
Až do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozí hodnotě na 12 svodových elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
|
Počet účastníků s klinicky významnou změnou vitálních funkcí od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav a do dne 7
|
Základní stav a do dne 7
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. srpna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
22. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
22. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 218471
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých pacientů (IPD) a souvisejícím studijním dokumentům vhodných studií prostřednictvím portálu pro sdílení dat.
Podrobnosti o kritériích sdílení dat GSK naleznete na: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/
Časový rámec sdílení IPD
Anonymizovaná IPD bude zpřístupněna do 6 měsíců od zveřejnění primárních, klíčových sekundárních a bezpečnostních výsledků pro studie s produktem se schválenou indikací (indikacemi) nebo ukončeným aktivem (aplikacemi) ve všech indikacích.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Anonymizované IPD je sdíleno s výzkumníky, jejichž návrhy jsou schváleny nezávislým kontrolním panelem a poté, co je uzavřena dohoda o sdílení dat.
Přístup je poskytován na počáteční období 12 měsíců, ale v odůvodněných případech může být povoleno prodloužení až na 6 měsíců.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .