Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavan GSK4172239D:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa verrattuna plaseboon 18–50-vuotiailla sirppisolutautia sairastavilla potilailla

maanantai 6. marraskuuta 2023 päivittänyt: GlaxoSmithKline

Satunnaistettu, plasebokontrolloitu, kaksoissokko (sponsori ei sokea), rinnakkaisryhmä, yksittäinen annos, annoksen eskalointi vaiheen I tutkimus sirppisolutautiin osallistuneilla GSK4172239D:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi

Tämä on ensimmäinen kerta ihmisen (FTIH) tutkimuksessa sirppisolusairauksien (SCD) osallistujilla. FTIH-tutkimuksessa on tarkoitus arvioida GSK4172239D:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa.

Tutkimus koostuu 3 jaksosta kaikille osallistujille (seulonta, hoito ja seuranta). Osallistujat seulotaan ja ennen ensimmäistä annosta päivänä 1 satunnaistetaan saamaan joko GSK4172239D:tä tai lumelääkettä.

GSK4172239D on aihiolääke, joka muunnetaan in vivo GSK4106401:ksi. Tämä tutkimus on kerta-annostutkimus, annos-eskalaatiotutkimus. Alkuannostus kaikille kohortteille porrastetaan siten, että 2 osallistujaa annostellaan vartioosallistujiksi. Edellyttäen, että 48 tunnin (h) aikana ei ole turvallisuusongelmia, loput 6 osallistujaa, jotka on suunniteltu kohorttiin, voidaan annostella. Yksi valittu kohortti osallistujia saa myös ylimääräisen kerta-annoksen GSK4172239D:tä (tai vastaavaa lumelääkettä) ruokitussa (paljon kaloreita ja rasvaa sisältävässä) olosuhteissa vähintään 20 päivän tai 5 puoliintumisajan jälkeen, sen mukaan kumpi on pidempi. kuten ruokavaikutuskohortti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mary Sehl
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Edwin Rosario Parilla
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33165
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emilio Gonzalez
      • South Miami, Florida, Yhdysvallat, 33143
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Julio Gonzalez
      • Tamarac, Florida, Yhdysvallat, 33321
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mazyar Rouhani
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30315
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Otis Powell
      • Columbus, Georgia, Yhdysvallat, 31904
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anthony Olofintuyi
      • Douglasville, Georgia, Yhdysvallat, 30134
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Otis Powell
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89113
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Darin Brimhall
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27617
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amit Sharma
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Darla K Liles
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • GSK Investigational Site
        • Päätutkija:
          • Modupe Idowu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on diagnosoitu SCD ja jotka eivät käytä gammaglobiinia (sikiön hemoglobiinia) nostavaa lääkettä.
  • SCD:tä sairastavat osallistujat, jotka ovat epäonnistuneet tai eivät sietäneet yhtä tai useampaa hyväksyttyä SCD-hoitoa
  • Ruumiinpaino yli (>) 50 kilogrammaa (kg).
  • Miesosallistujille: Vältä sperman luovuttamista ja joko pidättäytyy heteroseksuaalisesta yhdynnästä haluamansa ja tavanomaisena elämäntapana (pitkäaikainen ja jatkuva) ja suostuvat pysymään pidättäytymättä. TAI suostuvat käyttämään mieskondomia naispuolisen kumppanin kanssa. Hyväksy toisen erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän, jonka epäonnistumisprosentti on alle (
  • Naispuoliset osallistujat: Naispuoliset osallistujat ovat oikeutettuja osallistumaan, jos he eivät ole raskaana oleva nainen (WONCBP).
  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivisten, kliinisesti merkittävien kardiovaskulaaristen, hengitysteiden, maksan, munuaisten, maha-suolikanavan, endokriinisten tai neurologisten häiriöiden esiintyminen, jotka voivat merkittävästi muuttaa lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai eliminaatiota; muodostaa riskin tutkimuslääkettä käytettäessä; tai häiritä tietojen tulkintaa.
  • Kliinisesti merkitsevä epänormaali verenpaine ja/tai kohonnut verenpaine, jonka tutkija on määrittänyt.
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, jonka tutkija on määrittänyt.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m^2
  • ALT > 3x normaalin yläraja (ULN).
  • Bilirubiini > 5x ULN (eristetty bilirubiini > 5x ULN on hyväksyttävää, jos bilirubiini on fraktioitu ja suora bilirubiini
  • Hemoglobiini < 6 grammaa/dekalitra (g/dl).
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä
  • Verihiutalemäärä 750 000 /μl.
  • Reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden käyttö, mukaan lukien vitamiinit, yrtti- ja ravintolisät (mukaan lukien mäkikuisma) 7 päivän (tai 14 päivän kuluessa, jos lääke on mahdollinen entsyymi-induktori) tai 5 t1/2 (sen mukaan kumpi on pidempi) ensimmäinen annos tutkimuslääkettä, ellei tutkijan ja GSK Medical Monitorin mielestä lääkitys häiritse tutkimustoimenpiteitä tai vaaranna osallistujien turvallisuutta. Poikkeuksellisesti osallistuja voi ottaa asetaminofeenia (vähemmän tai yhtä suuri kuin [≤] 2 g/vrk) enintään 48 tuntia ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Hydroksiurean tai desitabiinin käyttö 9 viikon sisällä ennen lähtötasoa seurannan kautta.
  • Verensiirto 3 kuukauden sisällä ennen lähtötasoa seurannan kautta.
  • Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen viimeisten 30 päivän aikana ennen suostumuksen allekirjoittamista tähän tai mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkettä tai minkä tahansa muun lääketieteellisen tutkimuksen.
  • Positiivinen tutkimusta edeltävä huume-/alkoholinäyttö. Poikkeuksellisesti opioidien käyttö kivun hoitoon tai bentsodiatsepiinien käyttö ahdistuneisuuteen lääkärin ohjeiden mukaan on sallittua.
  • Tunnettujen väärinkäyttölääkkeiden säännöllinen käyttö, paitsi lääkärin määräämä käyttö. Poikkeuksellisesti opioidien käyttö kivun hoitoon tai bentsodiatsepiinien käyttö ahdistukseen on sallittua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Tämän haaran osallistujat saavat joko kerta-annoksen GSK4172239D:tä (annos 1) tai vastaavaa lumelääkettä.
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.
Kokeellinen: Kohortti 2
Tämän haaran osallistujat saavat joko kerta-annoksen GSK4172239D:tä (annos 2) tai vastaavaa lumelääkettä.
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.
Kokeellinen: Kohortti 3
Tämän haaran osallistujat saavat joko kerta-annoksen GSK4172239D:tä (annos 3) tai vastaavaa lumelääkettä.
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.
Kokeellinen: Kohortti 4
Tämän haaran osallistujat saavat joko kerta-annoksen GSK4172239D:tä (annos 4) tai vastaavaa lumelääkettä.
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.
Kokeellinen: Kohortti 5
Tämän haaran osallistujat saavat joko kerta-annoksen GSK4172239D:tä (annos 5) tai vastaavaa lumelääkettä.
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.
Kokeellinen: Ruoan vaikutuskohortti
Yksi valittu kohortti saa myös ylimääräisen kerta-annoksen GSK4172239D:tä (tai vastaavaa lumelääkettä) syömisolosuhteissa (paljon kaloreita ja paljon rasvaa).
Muut: Plasebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan.
Lääke: GSK4172239D
Eri vahvuuksia GSK4172239D:tä annetaan eri kohortteissa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva alue nollasta ajan äärettömyyteen (AUC 0-inf) GSK4106401:lle yhden suun kautta otetun GSK4172239D-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) GSK4106401:lle kerta-annoksen GSK4172239D jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti
Aika Cmax:iin (Tmax) GSK4106401:lle yhden suun kautta otetun GSK4172239D-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti
GSK4106401:n puoliintumisaika (t1/2) kerta-annoksen GSK4172239D jälkeen
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti
AUC (0-inf) ateria- ja paastoolosuhteiden välinen suhde
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti
Ruokailu- ja paasto-olosuhteiden välinen suhde Cmax:lle
Aikaikkuna: Päivään 3 asti
Päivään 3 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta valkosoluissa (WBC)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia verihiutaleiden määrässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta neutrofiilien määrässä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta alaniinitransaminaasiarvoissa (ALT)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta aspartaattitransaminaasiarvoissa (AST)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötasosta bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtuma (AE) ja vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
Päivään 7 asti
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta 12 kytkentäsähkökardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perusarvosta elintoimintojen osalta
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 7 asti
Perustaso ja päivään 7 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlaxoSmithKline

Tutkijat

  • Opintojohtaja: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 26. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 11. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 21. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 218471

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilastason tietoihin (IPD) ja niihin liittyviin tukikelpoisten tutkimusten tutkimusasiakirjoihin tiedonjakoportaalin kautta. Lisätietoja GSK:n tiedonjakokriteereistä on osoitteessa: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

IPD-jaon aikakehys

Anonymisoitu IPD on saatavilla kuuden kuukauden kuluessa primaaristen, keskeisten toissijaisten ja turvallisuustulosten julkaisemisesta tutkimuksissa, jotka koskevat hyväksyttyjä käyttöaiheita tai lopetettuja hyödykkeitä kaikissa käyttöaiheissa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Anonymisoitu IPD jaetaan tutkijoille, joiden ehdotukset hyväksytään riippumattomassa arviointipaneelissa ja sen jälkeen, kun tiedonjakosopimus on tehty. Käyttöoikeus tarjotaan aluksi 12 kuukauden ajaksi, mutta pidennystä voidaan perustellusti myöntää enintään kuudeksi kuukaudeksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa