Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral GSK4172239D sammenlignet med placebo hos deltakere med sigdcellesykdom i alderen 18 til 50 år

6. november 2023 oppdatert av: GlaxoSmithKline

En randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind (sponsorublind), parallell gruppe, enkeltdose, doseeskaleringsfase I-studie i sigdcellesykdomsdeltakere, for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til GSK4172239D

Dette vil være første gang i menneskelig (FTIH) studie i sigdcellesykdommer (SCD) deltakere. FTIH-studien er planlagt for å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til GSK4172239D.

Studien vil være sammensatt av 3 perioder for alle deltakere (screening, behandling og oppfølging). Deltakerne vil bli screenet og vil, før første dose på dag 1, randomiseres til å motta enten GSK4172239D eller placebo.

GSK4172239D er et prodrug som omdannes in vivo til GSK4106401. Denne studien vil være en enkeltdose, dose-eskaleringsstudie. Den initiale doseringen for alle kohorter vil bli forskjøvet slik at 2 deltakere blir dosert som vaktdeltakere. Forutsatt at det ikke er noen sikkerhetsproblemer innen 48 timer (t), kan de resterende 6 deltakerne som er planlagt for kohorten, doseres. En utvalgt kohort av deltakere vil også motta en ekstra enkeltdose av GSK4172239D (eller matchende placebo) under matforhold (høyt kaloriinnhold og høyt fett) etter en utvaskingsperiode på minimum 20 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, angitt som Food Effect Cohort.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Sehl
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33186
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Edwin Rosario Parilla
      • Miami, Florida, Forente stater, 33165
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emilio Gonzalez
      • South Miami, Florida, Forente stater, 33143
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julio Gonzalez
      • Tamarac, Florida, Forente stater, 33321
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mazyar Rouhani
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30315
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Otis Powell
      • Columbus, Georgia, Forente stater, 31904
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Olofintuyi
      • Douglasville, Georgia, Forente stater, 30134
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Otis Powell
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Darin Brimhall
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27617
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amit Sharma
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Darla K Liles
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • GSK Investigational Site
        • Hovedetterforsker:
          • Modupe Idowu
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 50 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere diagnostisert med SCD som ikke tar medisiner som øker gamma-globin (føtalt hemoglobin).
  • Deltakere med SCD som har mislyktes eller ikke har tolerert en eller flere godkjente behandlinger for SCD
  • Kroppsvekt større enn (>) 50 kilogram (kg).
  • For mannlige deltakere: Avstå fra å donere sæd og enten være avholdende fra heterofile samleie som deres foretrukne og vanlige livsstil (avholdende på langsiktig og vedvarende basis) og godta å forbli avholdende. ELLER godtar å bruke et mannlig kondom med en kvinnelig partner. Godta å bruke en ekstra svært effektiv prevensjonsmetode med en feilrate på mindre enn (
  • For kvinnelige deltakere: Kvinnelige deltakere er kvalifisert til å delta hvis de er en kvinne med ikke-fertil potensial (WONCBP).
  • I stand til å gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av aktive, klinisk signifikante kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine eller nevrologiske lidelser som er i stand til signifikant å endre absorpsjon, metabolisme eller eliminering av legemidler; utgjør en risiko når du tar studiemedisinen; eller forstyrre tolkningen av data.
  • Klinisk signifikant unormalt blodtrykk og/eller hypertensjon i anamnesen, bestemt av etterforskeren.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertesykdom som bestemt av etterforskeren.
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73m^2
  • ALT > 3x øvre normalgrense (ULN).
  • Bilirubin > 5x ULN (isolert bilirubin > 5x ULN er akseptabelt hvis bilirubin er fraksjonert og direkte bilirubin
  • Hemoglobin < 6 gram/dekaliter (g/dL).
  • Absolutt nøytrofiltall
  • Blodplateantall 750 000 /μL.
  • Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie legemidler, inkludert vitaminer, urte- og kosttilskudd (inkludert johannesurt) innen 7 dager (eller 14 dager hvis legemidlet er en potensiell enzyminduser) eller 5 t1/2 (det som er lengst) før den første dosen av studiemedikamentet, med mindre etter vurderingen av etterforskeren og GSK Medical Monitor vil medisinen ikke forstyrre studieprosedyrene eller kompromittere deltakernes sikkerhet. Ved unntak kan deltakeren ta paracetamol (mindre enn eller lik [≤] 2 g/dag) opptil 48 timer før den første dosen av studiemedikamentet.
  • Bruk av hydroksyurea eller decitabin innen 9 uker før baseline gjennom oppfølging.
  • Blodoverføring innen 3 måneder før baseline gjennom oppfølging.
  • Nåværende påmelding eller tidligere deltakelse innen de siste 30 dagene før signering av samtykke i denne eller andre kliniske studier som involverer et undersøkelseslegemiddel eller annen type medisinsk forskning.
  • Positiv medikament/alkoholskjerm før studien. Med unntak er opioidbruk mot smerte eller benzodiazepinbruk mot angst som anvist av lege tillatt.
  • Regelmessig bruk av kjente misbruksmedisiner, bortsett fra bruk instruert av lege. Med unntak er opioidbruk mot smerte eller benzodiazepinbruk mot angst tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakere i denne armen vil motta enten enkeltdose GSK4172239D (dose 1) eller matchende placebo.
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakere i denne armen vil motta enten enkeltdose GSK4172239D (dose 2) eller matchende placebo.
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.
Eksperimentell: Kohort 3
Deltakere i denne armen vil motta enten enkeltdose GSK4172239D (dose 3) eller matchende placebo.
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.
Eksperimentell: Kohort 4
Deltakere i denne armen vil motta enten enkeltdose GSK4172239D (dose 4) eller matchende placebo.
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.
Eksperimentell: Kohort 5
Deltakere i denne armen vil motta enten enkeltdose GSK4172239D (dose 5) eller matchende placebo.
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.
Eksperimentell: Mateffektkohort
Én utvalgt kohort vil også motta en ekstra enkeltdose av GSK4172239D (eller matchende placebo) under matforhold (høyt kaloriinnhold og mye fett).
Annen: Placebo
Matchende placebo vil bli administrert.
Legemiddel: GSK4172239D
Ulik styrke av GSK4172239D vil bli administrert i forskjellige kohorter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under kurve null til tid uendelig (AUC 0-inf) for GSK4106401 etter en enkelt oral dose av GSK4172239D
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for GSK4106401 etter en enkelt oral dose av GSK4172239D
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3
Tid til Cmax (Tmax) for GSK4106401 etter en enkelt oral dose av GSK4172239D
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3
Halveringstid (t1/2) for GSK4106401 etter en enkelt oral dose av GSK4172239D
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3
Forholdet mellom matet og fastende forhold for AUC (0-inf)
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3
Forholdet mellom matet og fastende forhold for Cmax
Tidsramme: Frem til dag 3
Frem til dag 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i hvite blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i antall nøytrofiler
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i aspartattransaminase (AST)
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Frem til dag 7
Frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i 12 elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 7
Grunnlinje og frem til dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Etterforskere

  • Studieleder: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

11. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

11. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 218471

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle pasientnivådata (IPD) og relaterte studiedokumenter fra de kvalifiserte studiene via datadelingsportalen. Detaljer om GSKs datadelingskriterier finner du på: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

IPD-delingstidsramme

Anonymisert IPD vil bli gjort tilgjengelig innen 6 måneder etter publisering av primære, sekundære nøkkelresultater og sikkerhetsresultater for studier i produkt med godkjent(e) indikasjon(er) eller avsluttet(e) aktiv(er) på tvers av alle indikasjoner.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Anonymisert IPD deles med forskere hvis forslag er godkjent av et uavhengig granskingspanel og etter at en datadelingsavtale er på plass. Tilgang gis for en innledende periode på 12 måneder, men en forlengelse kan gis, når det er berettiget, i inntil 6 måneder.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere