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Um estudo para investigar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do GSK4172239D oral em comparação com o placebo em participantes com doença falciforme com idades entre 18 e 50 anos

6 de novembro de 2023 atualizado por: GlaxoSmithKline

Um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego (patrocinador não cego), grupo paralelo, dose única, estudo de fase I de escalonamento de dose em participantes com doença falciforme, para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de GSK4172239D

Esta será a primeira vez em estudo humano (FTIH) em participantes com doenças falciformes (SCD). O estudo FTIH está planejado para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do GSK4172239D.

O estudo será composto por 3 períodos para todos os participantes (Triagem, Tratamento e Acompanhamento). Os participantes serão selecionados e, antes da primeira dose no Dia 1, serão randomizados para receber GSK4172239D ou placebo.

GSK4172239D é um pró-fármaco que é convertido in vivo em GSK4106401. Este estudo será um estudo de escalonamento de dose única. A dosagem inicial para todas as coortes será escalonada para que 2 participantes recebam dosagens como participantes sentinelas. Desde que não haja preocupações de segurança em 48 horas (h), os 6 participantes restantes agendados para a coorte podem receber a dose. Uma coorte selecionada de participantes também receberá uma dose única adicional de GSK4172239D (ou placebo correspondente) sob condições de alimentação (alto teor calórico e alto teor de gordura) após um período de washout de no mínimo 20 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, designado como Coorte de Efeito Alimentar.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mary Sehl
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Edwin Rosario Parilla
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33165
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emilio Gonzalez
      • South Miami, Florida, Estados Unidos, 33143
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Julio Gonzalez
      • Tamarac, Florida, Estados Unidos, 33321
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mazyar Rouhani
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30315
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Otis Powell
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anthony Olofintuyi
      • Douglasville, Georgia, Estados Unidos, 30134
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Otis Powell
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Darin Brimhall
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27617
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amit Sharma
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Darla K Liles
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • GSK Investigational Site
        • Investigador principal:
          • Modupe Idowu
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 50 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes diagnosticados com DF não tomando medicamentos que aumentam a gama-globina (hemoglobina fetal).
  • Participantes com SCD que falharam ou não toleraram uma ou mais terapias aprovadas para SCD
  • Peso corporal superior a (>) 50 quilogramas (kg).
  • Para participantes do sexo masculino: Abster-se de doar esperma e também ser abstinente de relações heterossexuais como seu estilo de vida preferido e usual (abstinência a longo prazo e persistente) e concordar em permanecer abstinente. OU concorda em usar um preservativo masculino com a parceira. Concordar em usar um método anticoncepcional adicional altamente eficaz com uma taxa de falha inferior a (
  • Para participantes do sexo feminino: As participantes do sexo feminino são elegíveis para participar se forem mulheres em idade fértil (WONCBP).
  • Capaz de dar consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endócrinos ou neurológicos ativos e clinicamente significativos, capazes de alterar significativamente a absorção, o metabolismo ou a eliminação de drogas; constituir um risco ao tomar o medicamento do estudo; ou interferir na interpretação dos dados.
  • Pressão sanguínea anormal clinicamente significativa e/ou história de hipertensão conforme determinado pelo investigador.
  • Histórico de doença cardíaca clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador.
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 60 ml/min/1,73m^2
  • ALT > 3x limite superior do normal (LSN).
  • Bilirrubina > 5x LSN (bilirrubina isolada > 5x LSN é aceitável se a bilirrubina for fracionada e a bilirrubina direta
  • Hemoglobina < 6 gramas/decalitro (g/dL).
  • Contagem absoluta de neutrófilos
  • Contagem de plaquetas 750.000 /μL.
  • Uso de medicamentos prescritos ou não prescritos, incluindo vitaminas, ervas e suplementos dietéticos (incluindo Erva de São João) dentro de 7 dias (ou 14 dias se o medicamento for um potencial indutor enzimático) ou 5 t1/2 (o que for mais longo) antes da a primeira dose do medicamento do estudo, a menos que, na opinião do investigador e do monitor médico da GSK, o medicamento não interfira nos procedimentos do estudo ou comprometa a segurança do participante. Excepcionalmente, o participante pode tomar paracetamol (inferior ou igual a [≤] 2 g/dia) até 48h antes da primeira dose do medicamento em estudo.
  • Uso de hidroxiureia ou decitabina dentro de 9 semanas antes da linha de base até o acompanhamento.
  • Transfusão de sangue dentro de 3 meses antes da linha de base até o acompanhamento.
  • Inscrição atual ou participação anterior nos últimos 30 dias antes da assinatura do consentimento neste ou em qualquer outro estudo clínico envolvendo um medicamento de estudo experimental ou qualquer outro tipo de pesquisa médica.
  • Triagem positiva para drogas/álcool pré-estudo. Excepcionalmente, é permitido o uso de opioides para dor ou uso de benzodiazepínicos para ansiedade conforme orientação médica.
  • Uso regular de drogas conhecidas de abuso, exceto para uso indicado por um médico. Excepcionalmente, é permitido o uso de opioides para dor ou benzodiazepínicos para ansiedade.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Os participantes neste braço receberão dose única de GSK4172239D (Dose 1) ou placebo correspondente.
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.
Experimental: Coorte 2
Os participantes neste braço receberão dose única de GSK4172239D (Dose 2) ou placebo correspondente.
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.
Experimental: Coorte 3
Os participantes neste braço receberão dose única de GSK4172239D (Dose 3) ou placebo correspondente.
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.
Experimental: Coorte 4
Os participantes neste braço receberão dose única de GSK4172239D (Dose 4) ou placebo correspondente.
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.
Experimental: Coorte 5
Os participantes neste braço receberão dose única de GSK4172239D (Dose 5) ou placebo correspondente.
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.
Experimental: Coorte de efeito alimentar
Uma coorte selecionada também receberá uma dose única adicional de GSK4172239D (ou placebo correspondente) sob condições de alimentação (alto teor calórico e alto teor de gordura).
Outro: Placebo
O placebo correspondente será administrado.
Medicamento: GSK4172239D
Diferentes dosagens de GSK4172239D serão administradas em diferentes coortes.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva zero ao infinito (AUC 0-inf) para GSK4106401 após uma dose oral única de GSK4172239D
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) para GSK4106401 após uma dose oral única de GSK4172239D
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3
Tempo para Cmax (Tmax) para GSK4106401 após uma dose oral única de GSK4172239D
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3
Meia-vida (t1/2) para GSK4106401 após uma dose oral única de GSK4172239D
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3
Razão entre as condições alimentadas e em jejum para AUC (0-inf)
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3
Razão entre as condições alimentadas e em jejum para Cmax
Prazo: Até o dia 3
Até o dia 3

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base nos glóbulos brancos (WBC)
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base na hemoglobina
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde o início na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde o início na contagem de neutrófilos
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde o início na alanina transaminase (ALT)
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base na aspartato transaminase (AST)
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base na bilirrubina
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com evento adverso (EA) e evento adverso grave (EAG)
Prazo: Até o dia 7
Até o dia 7
Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base em eletrocardiogramas de 12 derivações (ECG)
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7
Número de participantes com alteração clinicamente significativa da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Linha de base e até o dia 7
Linha de base e até o dia 7

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Investigadores

  • Diretor de estudo: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

11 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

11 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

21 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 218471

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais anônimos no nível do paciente (IPD) e documentos de estudo relacionados dos estudos elegíveis por meio do Portal de Compartilhamento de Dados. Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da GSK podem ser encontrados em: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

Prazo de Compartilhamento de IPD

A IPD anônima será disponibilizada dentro de 6 meses após a publicação dos resultados primários, principais secundários e de segurança para estudos em produtos com indicação(ões) aprovada(s) ou ativo(s) encerrado(s) em todas as indicações.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

A IPD anônima é compartilhada com pesquisadores cujas propostas são aprovadas por um Painel de Revisão Independente e após um Acordo de Compartilhamento de Dados estar em vigor. O acesso é concedido por um período inicial de 12 meses, podendo ser prorrogado, quando justificado, até 6 meses.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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