18 歳から 50 歳の鎌状赤血球症参加者を対象に、プラセボと比較した経口 GSK4172239D の安全性、忍容性、および薬物動態を調査する研究
2026年1月20日 更新者：GlaxoSmithKline
GSK4172239Dの安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための、鎌状赤血球症参加者における無作為化、プラセボ対照、二重盲検（スポンサー非盲検）、並行群、単回投与、用量漸増第I相試験
これは、鎌状赤血球症（SCD）の参加者を対象とした初めてのヒト（FTIH）研究になります。 FTIH 試験は、GSK4172239D の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するために計画されています。
研究は、すべての参加者の3つの期間（スクリーニング、治療、およびフォローアップ）で構成されます。 参加者はスクリーニングされ、1日目の最初の投与の前に、GSK4172239Dまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
GSK4172239D は、in vivo で GSK4106401 に変換されるプロドラッグです。 この研究は、単回投与の用量漸増研究になります。 すべてのコホートの最初の投与は、2人の参加者がセンチネル参加者として投与されるようにずらされます。 48 時間 (h) 以内に安全上の懸念がなければ、コホートに予定されている残りの 6 人の参加者に投与することができます。 選択された参加者の 1 つのコホートは、指定された最低 20 日間または 5 つの半減期のいずれか長い方のウォッシュアウト期間の後、給餌 (高カロリーおよび高脂肪) 条件下で GSK4172239D (または一致するプラセボ) の追加の単回投与も受け取ります。食品効果コホートとして。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- GSK Investigational Site
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Tamarac、Florida、アメリカ、33321
- GSK Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30315
- GSK Investigational Site
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Columbus、Georgia、アメリカ、31904
- GSK Investigational Site
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Riverdale、Georgia、アメリカ、30274
- GSK Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89113
- GSK Investigational Site
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～50年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ガンマグロビン（胎児ヘモグロビン）を増加させる薬を服用していないSCDと診断された参加者。
- -SCDの1つ以上の承認された治療に失敗したか、または許容されなかったSCDの参加者
- 体重が 50 キログラム (kg) を超える (>)。
- 男性参加者の場合：精子の提供を控えるとともに、好みの通常のライフスタイルとして異性愛者の性交を控え（長期的かつ持続的に禁欲する）、禁欲を続けることに同意する. または、女性パートナーと一緒に男性用コンドームを使用することに同意します。 失敗率が（
- 女性参加者の場合：妊娠の可能性のない女性（WONCBP）であれば、女性参加者は参加資格があります。
- -インフォームドコンセントを与えることができる。
除外基準:
- 活動的で臨床的に重要な心血管、呼吸器、肝臓、腎臓、胃腸、内分泌、または薬物の吸収、代謝、または排泄を著しく変化させる神経障害の存在;治験薬を服用する際のリスクを構成する;またはデータの解釈を妨害します。
- -臨床的に重大な異常な血圧および/または研究者によって決定された高血圧の病歴。
- -研究者によって決定された臨床的に重要な心臓病の病歴。
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) < 60 ml/分/1.73m^2
- ALT > 正常上限の 3 倍 (ULN)。
- ビリルビン > 5x ULN (分離ビリルビン > 5x ULN は、ビリルビンが分画ビリルビンおよび直接ビリルビンの場合に許容されます)
- ヘモグロビン < 6 グラム/デカリットル (g/dL)。
- 絶対好中球数
- 血小板数 750,000 /μL。
- ビタミン、ハーブ、栄養補助食品（セントジョンズワートを含む）を含む処方薬または非処方薬の使用 7日以内（薬が酵素誘導物質である可能性がある場合は14日以内）または5 t1 / 2（いずれか長い方）以内治験責任医師およびGSKメディカルモニターの意見では、投薬が研究手順を妨げたり、参加者の安全性を損なったりしない限り、治験薬の初回投与。 例外により、参加者は、治験薬の初回投与の48時間前までにアセトアミノフェン（[≤] 2 g /日以下）を服用することができます。
- -フォローアップによるベースライン前の9週間以内のヒドロキシ尿素またはデシタビンの使用。
- -フォローアップによるベースライン前の3か月以内の輸血。
- -過去30日以内の現在の登録または過去の参加 治験薬またはその他の種類の医学研究を含む、このまたは他の臨床研究への同意に署名する前。
- 肯定的な研究前の薬物/アルコールスクリーニング。 例外として、医師の指示に従って、痛みに対するオピオイドの使用または不安に対するベンゾジアゼピンの使用は許可されています。
- 医師の指示による使用を除き、既知の乱用薬物の定期的な使用。 例外として、痛みに対するオピオイドの使用または不安に対するベンゾジアゼピンの使用は許可されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
このアームの参加者は、GSK4172239D (用量 1) の単回投与または一致するプラセボのいずれかを受け取ります。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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実験的：コホート 2
このアームの参加者は、GSK4172239Dの単回投与（投与2）または一致するプラセボのいずれかを受け取ります。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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実験的：コホート3
このアームの参加者は、GSK4172239Dの単回投与（3回投与）または一致するプラセボのいずれかを受け取ります。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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実験的：コホート4
このアームの参加者は、GSK4172239D の単回投与 (投与 4) または一致するプラセボのいずれかを受け取ります。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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実験的：コホート5
このアームの参加者は、GSK4172239Dの単回投与（5回投与）または一致するプラセボのいずれかを受け取ります。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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実験的：食物効果コホート
選択された 1 つのコホートには、給餌 (高カロリーおよび高脂肪) 条件下で、GSK4172239D (または一致するプラセボ) の追加の単回投与も受けます。
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一致するプラセボが投与されます。
GSK4172239D の異なる強度は、異なるコホートで投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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GSK4172239D の単回経口投与後の GSK4106401 のゼロから時間無限大までの曲線下面積 (AUC 0-inf)
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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GSK4172239D の単回経口投与後の GSK4106401 の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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GSK4172239D の単回経口投与後の GSK4106401 の Cmax (Tmax) までの時間
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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GSK4172239D の単回経口投与後の GSK4106401 の半減期 (t1/2)
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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AUC の摂食条件と絶食条件の比率 (0-inf)
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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Cmax の摂食条件と絶食条件の比率
時間枠：3日目まで
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3日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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白血球 (WBC) がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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ヘモグロビンがベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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血小板数がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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好中球数がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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アラニントランスアミナーゼ (ALT) がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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ビリルビンがベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の参加者数
時間枠：7日目まで
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7日目まで
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12 誘導心電図 (ECG) でベースラインから臨床的に有意な変化があった参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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バイタルサインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：ベースラインから 7 日目まで
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ベースラインから 7 日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：GSK Clinical Trials、GlaxoSmithKline
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月26日
一次修了 (実際)
2025年9月22日
研究の完了 (実際)
2025年9月22日
試験登録日
最初に提出
2022年12月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月13日
最初の投稿 (実際)
2022年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月20日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 218471
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、データ共有ポータルを介して、匿名化された個々の患者レベルのデータ (IPD) および適格な研究の関連研究文書へのアクセスを要求できます。
GSK のデータ共有基準の詳細については、https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/ をご覧ください。
IPD 共有時間枠
匿名化された IPD は、すべての適応症にわたって、承認された適応症または終了した資産の研究に関する一次、主要な二次および安全性の結果の公開から 6 か月以内に利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
匿名化された IPD は、その提案が独立審査委員会によって承認され、データ共有契約が締結された後に研究者と共有されます。
アクセスは最初の 12 か月間提供されますが、正当な理由がある場合は、最大 6 か月まで延長できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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