Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​oral GSK4172239D sammenlignet med placebo hos deltagere med seglcellesygdomme i alderen 18 til 50 år

20. januar 2026 opdateret af: GlaxoSmithKline

Et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt (sponsorublindt), parallelgruppe, enkeltdosis, dosiseskaleringsfase I-studie i seglcellesygdomsdeltagere, for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​GSK4172239D

Dette vil være første gang i et menneskeligt (FTIH) studie i seglcellesygdomme (SCD) deltagere. FTIH-studiet er planlagt til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​GSK4172239D.

Undersøgelsen vil være sammensat af 3 perioder for alle deltagere (screening, behandling og opfølgning). Deltagerne vil blive screenet og vil inden første dosis på dag 1 blive randomiseret til at modtage enten GSK4172239D eller placebo.

GSK4172239D er et prodrug, der omdannes in vivo til GSK4106401. Denne undersøgelse vil være en enkeltdosis, dosis-eskaleringsundersøgelse. Den indledende dosering for alle kohorter vil blive forskudt, således at 2 deltagere vil blive doseret som vagthavende deltagere. Forudsat at der ikke er nogen sikkerhedsproblemer inden for 48 timer (h), kan de resterende 6 deltagere, der er planlagt til kohorten, blive doseret. En udvalgt kohorte af deltagere vil også modtage en ekstra enkeltdosis af GSK4172239D (eller matchende placebo) under fodrede (højt kalorieindhold og højt fedtindhold) forhold efter en udvaskningsperiode på minimum 20 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længere, angivet som Food Effect Cohorten.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • GSK Investigational Site
      • Tamarac, Florida, Forenede Stater, 33321
        • GSK Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30315
        • GSK Investigational Site
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
        • GSK Investigational Site
      • Riverdale, Georgia, Forenede Stater, 30274
        • GSK Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89113
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere diagnosticeret med SCD tager ikke medicin, som øger gamma-globin (føtalt hæmoglobin).
  • Deltagere med SCD, som har svigtet eller ikke tolereret en eller flere godkendte behandlinger for SCD
  • Kropsvægt større end (>) 50 kg (kg).
  • For mandlige deltagere: Afstå fra at donere sæd og enten være afholdende fra heteroseksuelt samleje som deres foretrukne og sædvanlige livsstil (afholdende på lang sigt og vedholdende) og acceptere at forblive afholdende. ELLER accepterer at bruge et mandligt kondom med en kvindelig partner. Accepter at bruge en ekstra højeffektiv præventionsmetode med en fejlrate på mindre end (
  • For kvindelige deltagere: Kvindelige deltagere er berettiget til at deltage, hvis de er en kvinde i ikke-fertil alder (WONCBP).
  • I stand til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af aktive, klinisk signifikante kardiovaskulære, respiratoriske, lever-, nyre-, gastrointestinale, endokrine eller neurologiske lidelser, der er i stand til signifikant at ændre absorption, metabolisme eller eliminering af lægemidler; udgør en risiko ved indtagelse af undersøgelseslægemidlet; eller forstyrre fortolkningen af ​​data.
  • Klinisk signifikant abnormt blodtryk og/eller hypertension i anamnesen som bestemt af investigator.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertesygdom som bestemt af investigator.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73m^2
  • ALT > 3x øvre normalgrænse (ULN).
  • Bilirubin > 5x ULN (isoleret bilirubin > 5x ULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret og direkte bilirubin
  • Hæmoglobin < 6 gram/decaliter (g/dL).
  • Absolut neutrofiltal
  • Blodpladeantal 750.000 /μL.
  • Brug af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, herunder vitaminer, naturlægemidler og kosttilskud (inklusive perikon) inden for 7 dage (eller 14 dage, hvis lægemidlet er en potentiel enzyminducer) eller 5 t1/2 (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, medmindre efter Investigator og GSK Medical Monitors mening vil medicinen ikke forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller kompromittere deltagernes sikkerhed. Som undtagelse kan deltageren tage acetaminophen (mindre end eller lig med [≤] 2 g/dag) op til 48 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af hydroxyurinstof eller decitabin inden for 9 uger før baseline gennem opfølgning.
  • Blodtransfusion inden for 3 måneder før baseline gennem opfølgning.
  • Nuværende tilmelding eller tidligere deltagelse inden for de sidste 30 dage før underskrivelse af samtykke i denne eller enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgsstudielægemiddel eller enhver anden form for medicinsk forskning.
  • Positiv lægemiddel-/alkoholskærm før undersøgelse. Undtagelsesvis er opioidbrug til smerte eller benzodiazepinbrug til angst som anvist af en læge tilladt.
  • Regelmæssig brug af kendte misbrugsstoffer, undtagen brug instrueret af en læge. Undtagelsesvis er opioidbrug mod smerter eller benzodiazepinbrug til angst tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Deltagere i denne arm vil modtage enten enkeltdosis GSK4172239D (dosis 1) eller matchende placebo.
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.
Eksperimentel: Kohorte 2
Deltagere i denne arm vil modtage enten enkeltdosis GSK4172239D (dosis 2) eller matchende placebo.
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.
Eksperimentel: Kohorte 3
Deltagere i denne arm vil modtage enten enkeltdosis GSK4172239D (dosis 3) eller matchende placebo.
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.
Eksperimentel: Kohorte 4
Deltagere i denne arm vil modtage enten enkeltdosis GSK4172239D (dosis 4) eller matchende placebo.
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.
Eksperimentel: Kohorte 5
Deltagerne i denne arm vil modtage enten enkeltdosis GSK4172239D (dosis 5) eller matchende placebo.
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.
Eksperimentel: Kohorte med fødevareeffekt
Én udvalgt kohorte vil også modtage en ekstra enkeltdosis af GSK4172239D (eller matchende placebo) under fodrede forhold (højt kalorieindhold og højt fedtindhold).
Andet: Placebo
Matchende placebo vil blive givet.
Medicin: GSK4172239D
Forskellige styrker af GSK4172239D vil blive administreret i forskellige kohorter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Areal under kurve nul til tid uendelig (AUC 0-inf) for GSK4106401 efter en enkelt oral dosis af GSK4172239D
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for GSK4106401 efter en enkelt oral dosis af GSK4172239D
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3
Tid til Cmax (Tmax) for GSK4106401 efter en enkelt oral dosis af GSK4172239D
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3
Halveringstid (t1/2) for GSK4106401 efter en enkelt oral dosis af GSK4172239D
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3
Forholdet mellem fodrede og fastende betingelser for AUC (0-inf)
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3
Forholdet mellem fodret og fastende forhold for Cmax
Tidsramme: Op til dag 3
Op til dag 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i antallet af blodplader
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i neutrofiltal
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i aspartattransaminase (AST)
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Op til dag 7
Op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i 12 elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline og op til dag 7
Baseline og op til dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Efterforskere

  • Studieleder: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2022

Først opslået (Faktiske)

21. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 218471

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på individuelt patientniveau (IPD) og relaterede undersøgelsesdokumenter fra de kvalificerede undersøgelser via datadelingsportalen. Detaljer om GSK's datadelingskriterier kan findes på: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

IPD-delingstidsramme

Anonymiseret IPD vil blive gjort tilgængelig inden for 6 måneder efter offentliggørelse af primære, sekundære nøgle- og sikkerhedsresultater for undersøgelser af produkt med godkendt(e) indikation(er) eller afsluttet(e) aktiv(er) på tværs af alle indikationer.

IPD-delingsadgangskriterier

Anonymiseret IPD deles med forskere, hvis forslag er godkendt af et uafhængigt reviewpanel og efter en datadelingsaftale er på plads. Adgangen gives i en indledende periode på 12 måneder, men en forlængelse kan gives, når det er berettiget, i op til 6 måneder.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner