Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego GSK4172239D w porównaniu z placebo u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 18 do 50 lat

6 listopada 2023 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione (sponsor nieślepy), równoległych grup, pojedyncza dawka, badanie fazy I ze zwiększaniem dawki u uczestników niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki GSK4172239D

Będzie to pierwsze badanie na ludziach (FTIH) u uczestników z anemią sierpowatokrwinkową (SCD). Planowane jest badanie FTIH w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki GSK4172239D.

Badanie będzie się składać z 3 okresów dla wszystkich uczestników (badanie przesiewowe, leczenie i obserwacja). Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu i przed podaniem pierwszej dawki w dniu 1. zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej GSK4172239D lub placebo.

GSK4172239D jest prolekiem, który jest przekształcany in vivo w GSK4106401. To badanie będzie dotyczyć pojedynczej dawki i zwiększania dawki. Początkowe dawkowanie dla wszystkich kohort zostanie rozłożone w czasie, tak że 2 uczestników otrzyma dawkę jako uczestników wskaźnikowych. Pod warunkiem, że nie wystąpią obawy dotyczące bezpieczeństwa w ciągu 48 godzin (h), pozostałych 6 uczestników zaplanowanych na kohortę można podać dawkę. Jedna wybrana kohorta uczestników otrzyma również dodatkową pojedynczą dawkę GSK4172239D (lub odpowiadające jej placebo) w warunkach po posiłku (wysokokalorycznych i wysokotłuszczowych) po okresie wypłukiwania trwającym co najmniej 20 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, oznaczona jako kohorta efektu żywnościowego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mary Sehl
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33186
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Edwin Rosario Parilla
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33165
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emilio Gonzalez
      • South Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33143
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julio Gonzalez
      • Tamarac, Florida, Stany Zjednoczone, 33321
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mazyar Rouhani
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30315
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Otis Powell
      • Columbus, Georgia, Stany Zjednoczone, 31904
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Olofintuyi
      • Douglasville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30134
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Otis Powell
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Darin Brimhall
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27617
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amit Sharma
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Darla K Liles
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • GSK Investigational Site
        • Główny śledczy:
          • Modupe Idowu
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, u których zdiagnozowano SCD, nie przyjmowali leków zwiększających poziom gamma-globiny (hemoglobiny płodowej).
  • Uczestnicy z SCD, u których nie powiodło się lub nie tolerowali jednej lub więcej zatwierdzonych terapii SCD
  • Masa ciała większa niż (>) 50 kilogramów (kg).
  • Dla uczestników płci męskiej: Powstrzymaj się od oddawania nasienia oraz bądź powstrzymaj się od stosunków heteroseksualnych zgodnie z ich preferowanym i zwykłym stylem życia (abstynencja długoterminowa i uporczywa) i zgódź się na zachowanie abstynencji. LUB zgódź się na używanie męskiej prezerwatywy z partnerką. Zgódź się na zastosowanie dodatkowej wysoce skutecznej metody antykoncepcji o wskaźniku niepowodzeń mniejszym niż (
  • Dla kobiet: uczestniczki mogą wziąć udział, jeśli nie są w wieku rozrodczym (WONCBP).
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność aktywnych, klinicznie istotnych zaburzeń sercowo-naczyniowych, oddechowych, wątrobowych, nerkowych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych lub neurologicznych, które mogą znacząco zmieniać wchłanianie, metabolizm lub eliminację leków; stanowią ryzyko podczas przyjmowania badanego leku; lub ingerowanie w interpretację danych.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe ciśnienie krwi i/lub nadciśnienie tętnicze w wywiadzie, określone przez badacza.
  • Historia klinicznie istotnej choroby serca, określona przez badacza.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m^2
  • AlAT > 3x górna granica normy (GGN).
  • Bilirubina > 5x GGN (bilirubina izolowana > 5x GGN jest dopuszczalna, jeśli bilirubina jest frakcjonowana i bilirubina bezpośrednia
  • Hemoglobina < 6 gramów/dekalitr (g/dl).
  • Bezwzględna liczba neutrofili
  • Liczba płytek krwi 750 000 /μl.
  • Stosowanie leków na receptę lub bez recepty, w tym witamin, ziół i suplementów diety (w tym dziurawca) w ciągu 7 dni (lub 14 dni, jeśli lek jest potencjalnym induktorem enzymów) lub 5 t1/2 (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszej dawki badanego leku, chyba że w opinii Badacza i Monitora Medycznego GSK lek nie zakłóci procedur badania ani nie zagrozi bezpieczeństwu uczestnika. W drodze wyjątku uczestnik może przyjmować acetaminofen (mniej niż lub równo [≤] 2 g/dzień) do 48 godzin przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Stosowanie hydroksymocznika lub decytabiny w ciągu 9 tygodni przed punktem wyjściowym poprzez obserwację.
  • Transfuzja krwi w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym poprzez obserwację.
  • Aktualna rejestracja lub udział w przeszłości w ciągu ostatnich 30 dni przed podpisaniem zgody w tym lub innym badaniu klinicznym obejmującym badany lek lub w jakimkolwiek innym badaniu medycznym.
  • Pozytywny test narkotykowy/alkoholowy przed badaniem. W drodze wyjątku dozwolone jest stosowanie opioidów przeciwbólowych lub benzodiazepin przeciw lękom zgodnie z zaleceniami lekarza.
  • Regularne stosowanie znanych środków odurzających, z wyjątkiem stosowania na zlecenie lekarza. W drodze wyjątku dozwolone jest stosowanie opioidów w przypadku bólu lub benzodiazepin w przypadku lęku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Uczestnicy w tym ramieniu otrzymają pojedynczą dawkę GSK4172239D (dawka 1) lub pasujące placebo.
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Uczestnicy tego ramienia otrzymają albo pojedynczą dawkę GSK4172239D (Dawka 2) albo odpowiednie placebo.
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Uczestnicy tego ramienia otrzymają albo pojedynczą dawkę GSK4172239D (dawka 3) albo odpowiednie placebo.
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.
Eksperymentalny: Kohorta 4
Uczestnicy w tym ramieniu otrzymają albo pojedynczą dawkę GSK4172239D (dawka 4), albo odpowiednie placebo.
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.
Eksperymentalny: Kohorta 5
Uczestnicy w tym ramieniu otrzymają pojedynczą dawkę GSK4172239D (dawka 5) lub pasujące placebo.
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.
Eksperymentalny: Kohorta efektu żywnościowego
Jedna wybrana kohorta otrzyma również dodatkową pojedynczą dawkę GSK4172239D (lub odpowiadającego placebo) w warunkach karmienia (wysokokalorycznych i wysokotłuszczowych).
Inny: Placebo
Zostanie podane pasujące placebo.
Lek: GSK4172239D
Różne dawki GSK4172239D będą podawane w różnych kohortach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą od zera do nieskończoności czasu (AUC 0-inf) dla GSK4106401 po podaniu pojedynczej dawki doustnej GSK4172239D
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) GSK4106401 po podaniu pojedynczej dawki doustnej GSK4172239D
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3
Czas do Cmax (Tmax) dla GSK4106401 po podaniu pojedynczej dawki doustnej GSK4172239D
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3
Okres półtrwania (t1/2) dla GSK4106401 po podaniu pojedynczej dawki doustnej GSK4172239D
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3
Stosunek pomiędzy stanem po posiłku i na czczo dla AUC (0-inf)
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3
Stosunek pomiędzy stanem po posiłku i na czczo dla Cmax
Ramy czasowe: Do dnia 3
Do dnia 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami liczby białych krwinek (WBC) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami hemoglobiny w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami liczby neutrofili w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami transaminazy alaninowej (ALT) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami transaminazy asparaginianowej (AST) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami bilirubiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym (AE) i poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 7
Do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w elektrokardiogramach z 12 odprowadzeń (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w zakresie parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa i do dnia 7
Linia bazowa i do dnia 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Śledczy

  • Dyrektor Studium: GSK Clinical Trials, GlaxoSmithKline

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 218471

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów (IPD) i powiązanych dokumentów badawczych kwalifikujących się badań za pośrednictwem portalu udostępniania danych. Szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych przez GSK można znaleźć na stronie: https://www.gsk.com/en-gb/innovation/trials/data-transparency/

Ramy czasowe udostępniania IPD

Zanonimizowane IChP zostaną udostępnione w ciągu 6 miesięcy od opublikowania wyników pierwszorzędowych, kluczowych drugorzędnych i wyników badań dotyczących bezpieczeństwa dla badań produktu z zatwierdzonym wskazaniem lub składnikami zakończonymi we wszystkich wskazaniach.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zanonimizowane IPD są udostępniane naukowcom, których wnioski zostały zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów i po zawarciu umowy o udostępnianiu danych. Dostęp jest udzielany na początkowy okres 12 miesięcy, ale w uzasadnionych przypadkach może zostać przedłużony na okres do 6 miesięcy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj