Prediktory citlivosti na inhalovaný oxid dusnatý u pacientů s PPHN (PINOR)
12. září 2023 aktualizováno: Bernadette Chen, Nationwide Children's Hospital
Prediktory citlivosti na inhalovaný oxid dusnatý (iNO) u novorozenců s přetrvávající plicní hypertenzí novorozenců (PPHN)/hypoxickým respiračním selháním (HRF)
Identifikovat biochemické, klinické nebo genetické biomarkery, které mohou predikovat odezvu na iNO u novorozenců s PPHN/HRF.
Primárním výsledkem bude identifikace jakéhokoli biomarkeru (biomarkerů) spojených s odpovědí na léčbu iNO.
Budeme hodnotit související biomarkery v různých časových bodech během progrese onemocnění a v reakci na terapii, včetně jednonukleotidových polymorfismů v dráze cyklického adenosinmonofosfátu/cyklického guanosinmonofosfát-fosfodiesterázy (PDE), ukazatelů metabolické dysregulace a zánětu a také biochemických markery srdečního napětí.
Provedeme cílené neonatální echokardiogramy, abychom zhodnotili závažnost PPHN a srdeční funkce jako přidaný klinický biomarker a sledovali progresi onemocnění.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Detailní popis
Jednocentrová prospektivní observační kohortová studie hodnotící potenciální biochemické, klinické a/nebo genetické biomarkery u novorozenců přijatých s diagnózou PPHN, která může predikovat odpověď iNO.
Proto je důležité shromáždit data před zahájením iNO, aby bylo možné identifikovat biomarkery, které mohou předvídat odpověď.
U pacientů, kteří splňují kritéria screeningu a kdy souhlas nelze dosáhnout před zahájením potenciální život zachraňující terapie iNO, budou vzorky odebrány s odloženým písemným informovaným souhlasem rodičů získaným během prvních 4 hodin po zařazení.
Těmto pacientům bude odebrán jeden vzorek krve, moči a tracheálního aspirátu (pokud je k dispozici).
Pokud pacient splňuje kritéria pro zařazení a vyloučení, bude přijat k účasti ve studii.
Aby se zajistilo, že v péči nebo v zahájení léčby jediným vazodilatátorem schváleným FDA pro tuto populaci, iNO, nedojde k prodlení, je vyžadován odložený písemný informovaný souhlas rodičů, který umožní odběr vzorků krve, moči a tracheálních aspirátů (pokud jsou k dispozici) před zahájení iNO.
Před udělením odloženého souhlasu bude odebrán pouze jeden vzorek krve a vzorků tracheálního aspirátu.
Vzorky se často odebírají během rutinních odběrů, které se získávají od pacientů, kteří jsou kriticky nemocní, jako jsou účastníci naší studie, proto se od této studie neočekávají žádné další nepohodlí.
Sběr moči bude ze sběru vaty, který by se normálně vyřadil a je neinvazivní.
Všechna data a biovzorky získané od vhodných kojenců, jejichž rodiče odmítnou souhlas nebo se nekvalifikují do studie, budou vyřazeny.
Typ studie
Pozorovací
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pozdní nedonošení novorozenci a novorozenci v termínu přijatí na NCH NICU s diagnózou PPHN/HRF.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Více než 34 týdnů gestačního věku.
- Méně než nebo rovno 10 postnatálním dnům věku.
- Echokardiografický průkaz PPHN (zprava doleva nebo obousměrný zkrat ve foramen ovale nebo ductus arteriosus a/nebo těžká trikuspidální regurgitace)
Kritéria vyloučení:
- Letální vrozené anomálie, zjevné syndromické nebo chromozomální poruchy.
- Vrozená brániční kýla.
- Vrozená srdeční vada (kromě malého defektu síňového septa, defektu komorového septa a/nebo PDA).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Identifikace biomarkerů
Časové okno: 24 hodin po zápisu
|
Identifikace biomarkeru, který je spojen s odpovědí na terapii iNO
|
24 hodin po zápisu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Predikace biomarkerů
Časové okno: 24 hodin po zápisu
|
Identifikace biomarkeru, který může predikovat potřebu terapie iNO
|
24 hodin po zápisu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bernadette Chen, MD, Nationwide Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. července 2021
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
21. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB18-00711
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hypoxické respirační selhání
-
Onze Lieve Vrouw HospitalUniversiteit Antwerpen; MSD Belgium BVBADokončenoRespirator-Gated Imaging TechnikyBelgie