Preditores de responsividade ao óxido nítrico inalado em pacientes com HPPN (PINOR)

Um estudo de coorte observacional prospectivo, unicêntrico, avaliando potenciais biomarcadores bioquímicos, clínicos e/ou genéticos em neonatos admitidos com diagnóstico de HPPN que podem prever a resposta do iNO. Assim, é importante coletar dados antes do início do iNO para poder identificar biomarcadores que possam prever a resposta. Para pacientes que atendem aos critérios de triagem e quando o consentimento não é alcançável antes do início da terapia com NOi que pode salvar vidas, então as amostras serão obtidas com consentimento informado por escrito diferido dos pais obtido nas primeiras 4 horas após a inscrição. Esses pacientes terão uma amostra de sangue, urina e aspirado traqueal (se disponível) coletada. Se o paciente atender aos critérios de inclusão e exclusão, o paciente será recrutado para participação no estudo. Para garantir que não haja atraso no atendimento ou no início do único vasodilatador aprovado pela FDA para esta população, o iNO, é solicitado um consentimento informado por escrito dos pais para permitir a coleta de amostras de sangue, urina e aspirado traqueal (se disponível) antes de o início do iNO. Apenas uma amostra de sangue e aspirado traqueal será coletada antes do consentimento diferido. As amostras são frequentemente coletadas durante as coletas de rotina obtidas de pacientes gravemente enfermos, como os participantes do nosso estudo, portanto, nenhum desconforto adicional será esperado deste estudo. A coleta de urina será feita a partir de uma bola de algodão que normalmente seria descartada e não é invasiva. Todos os dados e bioespécimes obtidos de bebês elegíveis cujos pais recusarem o consentimento ou não se qualificarem para o estudo serão descartados.