A PPHN-ben szenvedő betegek belélegzett nitrogén-monoxid-érzékenységének előrejelzői (PINOR)

Egyközpontú, prospektív megfigyeléses kohorsz-vizsgálat, amely a lehetséges biokémiai, klinikai és/vagy genetikai biomarkereket értékeli PPHN diagnózissal felvett újszülötteknél, amelyek előre jelezhetik az iNO választ. Ezért fontos, hogy az iNO megkezdése előtt adatokat gyűjtsünk, hogy azonosítani lehessen azokat a biomarkereket, amelyek előre jelezhetik a választ. Azoknál a betegeknél, akik megfelelnek a szűrési kritériumoknak, és ha a beleegyezés nem érhető el a potenciális életmentő iNO-terápia megkezdése előtt, a minták vétele a felvételt követő első 4 órában, halasztott, írásos szülői beleegyezéssel történik. Ezeknek a betegeknek egy vér-, vizelet- és légcső-leszívott mintát vesznek (ha rendelkezésre állnak). Ha a beteg megfelel a felvételi és kizárási kritériumoknak, a beteget bevonják a vizsgálatban való részvételre. Annak érdekében, hogy ne késlekedjen az ellátás vagy az egyetlen, az FDA által jóváhagyott értágító gyógyszer, az iNO használatának megkezdése ebben a populációban, halasztott, írásos, tájékozott szülői beleegyezés szükséges, amely lehetővé teszi a vér-, vizelet- és légcső-leszívott minták (ha rendelkezésre áll) gyűjtését a vizsgálat előtt. az iNO beindítása. A halasztott beleegyezés előtt csak egy vérmintát és légcső-leszívott mintát vesznek. A rutinszerű gyűjtések során gyakran gyűjtenek mintákat, amelyeket olyan kritikus állapotú betegektől szereznek be, mint például a vizsgálati résztvevőinknél, ezért ebből a vizsgálatból nem várható további kellemetlenség. A vizelet gyűjtése vattacsomóból történik, amelyet általában el kell dobni, és nem invazív. Minden olyan adatot és biomintát, amelyet azoktól a jogosult csecsemőktől szereztek, akiknek a szülei megtagadják a beleegyezését, vagy nem alkalmasak a vizsgálatra, eldobásra kerülnek.