Strategie vysazení farmakologické léčby močové inkontinence u dětí (StayDry)

Pozadí a zdůvodnění: Farmakologické řešení dětské inkontinence se považuje za dočasné a po dosažení kontinence se doporučují pokusy o vysazení. Neexistuje žádná obecně uznávaná strategie vysazení solifenacinu a/nebo mirabegronu u dětí. V současné době se v klinické praxi používají dvě různé abstinenční strategie, a to náhlé vysazení a postupné vysazení, kdy se snižuje dávka předepsaného léku nebo se prodlužuje interval mezi podanými dávkami. Studie uvádějí rozdíly v abstinenčních strategiích antidiuretické léčby zaměřené na enurézu u pediatrické populace. Několik studií uvádí aplikaci strukturovaného vysazení desmopresinu, což naznačuje, že postupné vysazování léčby desmopresinem vede k prodlouženým intervalům kontinence bez relapsu. Podle našich nejlepších znalostí však žádné studie nezkoumaly strategii vysazení farmakologické léčby solifenacinem a/nebo mirabegronem u dětí s diagnózou inkontinence moči, které dosáhly kontinence na těchto léčivech. Naše studie je navržena tak, aby zajistila přístup založený na důkazech ke zrušení strategie farmakologické léčby solifenacinem a/nebo mirabegronem u dětí s močovou inkontinencí.

Cíle: Primárním cílem je zjistit, zda náhlé vysazení versus postupné vysazení farmakoterapie (solifenacin a/nebo mirabegron) ovlivňuje riziko recidivy inkontinence. Předpokládáme, že postupné vysazení je lepší než náhlé vysazení, pokud jde o riziko recidivy inkontinence.

Design studie: Toto je otevřená prospektivní randomizovaná studie, která rozděluje účastníka do každé ze tří farmaceutických skupin podle lékařské léčby, kterou dítě dostává (solifenacin, mirabegron nebo solifenacin v kombinaci s mirabegronem). V rámci každé farmaceutické skupiny bude účastník randomizován v poměru 1:1 k porovnávané intervenci; buď náhlé vysazení nebo postupné vysazení.

Perspektivy: Očekává se, že výsledky ovlivní strategii vysazení farmakologické léčby solifenacinem a/nebo mirabegronem u dětí s denní inkontinencí moči.

Etika: Všechny farmakologické vedlejší účinky budou řešeny v souladu s dánskou legislativou. Neočekává se žádné riziko nebo neznámé vedlejší účinky pro léčbu nebo vysazení. Terapeutický potenciál pro budoucí pacienty opravňuje k realizaci projektu. Účast v této studii nepovede k žádným nevýhodám pro pacienta v jeho léčbě. Studie bude provedena v souladu s protokolem, platnými regulačními požadavky podle správné klinické praxe a etickými zásadami Helsinské deklarace. Studie byla schválena úřady a byla zahájena v květnu 2024. Významné doplňky nebo změny protokolu lze provádět po schválení žádosti o změnu regulačním úřadem a etickou komisí. Informace o účastnících jsou chráněny podle obecného nařízení o ochraně osobních údajů a platného zákona. Studie je registrována ve výzkumném inventáři regionů Dánska (1-16-02-211-24) a na Aarhus University (ARG-2024-731-23833). Studie je registrována na CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).