Stratégia a gyermekek vizelet-inkontinencia gyógyszeres kezelésének visszavonására (StayDry)

Háttér és indoklás: A gyermekkori inkontinencia farmakológiai kezelése átmenetinek tekinthető, és a kontinencia elérése után a megvonási kísérletek javasoltak. Gyermekeknél a solifenacin és/vagy a mirabegron esetében nincs általánosan elfogadott megvonási stratégia. Jelenleg két különböző megvonási stratégiát alkalmaznak a klinikai környezetben, nevezetesen a hirtelen megvonást és a fokozatos megvonást, ahol a felírt gyógyszer adagját csökkentik, vagy növelik a beadott dózisok közötti intervallumot. Tanulmányok számolnak be a gyermekpopulációk enuresisét célzó antidiuretikus terápia megvonási stratégiáinak különbségeiről. Számos tanulmány számolt be a dezmopresszin strukturált megvonásának alkalmazásáról, jelezve, hogy a dezmopresszin terápia fokozatos megvonása meghosszabbítja a kontinencia intervallumait, visszaesés nélkül. Legjobb tudomásunk szerint azonban egyetlen tanulmány sem vizsgálta a szolifenacinnal és/vagy mirabegronnal végzett gyógyszeres kezelés megszakításának stratégiáját olyan vizelet-inkontinenciával diagnosztizált gyermekeknél, akiknél ezekkel a gyógyszerekkel kontinenciát értek el. Vizsgálatunk célja, hogy bizonyítékokon alapuló megközelítést biztosítson a szolifenacin és/vagy mirabegron gyógyszeres kezelési stratégiájának visszavonására vizelet-inkontinenciában szenvedő gyermekek esetében.

Célok: Az elsődleges cél annak vizsgálata, hogy a gyógyszeres kezelés (szolifenacin és/vagy mirabegron) hirtelen megvonása vagy fokozatos megszakítása befolyásolja-e az inkontinencia kiújulásának kockázatát. Feltételezzük, hogy az inkontinencia kiújulásának kockázata szempontjából a fokozatos megvonás jobb, mint a hirtelen megvonás.

A vizsgálat felépítése: Ez egy nyílt elrendezésű prospektív, randomizált vizsgálat, amelyben a résztvevőket mind a három gyógyszerészeti csoportba besorolják a gyermek által kapott orvosi kezelésnek megfelelően (szolifenacin, mirabegron vagy szolifenacin mirabegronnal kombinációban). Az egyes gyógyszerészeti csoportokon belül a résztvevőt 1:1 arányban randomizálják az összehasonlított beavatkozáshoz; akár hirtelen, akár fokozatos visszavonulás.

Perspektívák: Az eredmények várhatóan befolyásolják a szolifenacin és/vagy mirabegron gyógyszeres kezelés megvonási stratégiáját nappali vizelet-inkontinenciában szenvedő gyermekeknél.

Etika: Minden farmakológiai mellékhatást a dán jogszabályoknak megfelelően kezelünk. Az orvosi kezeléssel vagy az elvonással kapcsolatban nem várható kockázat vagy ismeretlen mellékhatás. A leendő betegek terápiás potenciálja indokolja a megvalósítandó projektet. A vizsgálatban való részvétel nem okoz semmilyen hátrányt a beteg számára a kezelés során. A vizsgálatot a protokoll, a Good Clinical Practice szerinti vonatkozó szabályozási követelmények és a Helsinki Nyilatkozat etikai alapelvei szerint végzik. A tanulmányt a hatóságok jóváhagyták, és 2024 májusában kezdeményezték. A jegyzőkönyv lényeges kiegészítései vagy módosításai a módosítási kérelem szabályozó hatóság és az etikai bizottság általi jóváhagyását követően hajthatók végre. A résztvevőkkel kapcsolatos információkat az Általános Adatvédelmi Szabályzat és a hatályos jogszabályok védik. A tanulmányt a dániai régiók kutatási jegyzékében (1-16-02-211-24) és az Aarhusi Egyetemen (ARG-2024-731-23833) regisztrálták. A vizsgálatot a CTIS regisztrálta (EU CT 2023-510187-13-00).