Strategi för upphävande av farmakologisk behandling för urininkontinens hos barn (StayDry)

Bakgrund och motivering: Den farmakologiska hanteringen av pediatrisk inkontinens anses vara tillfällig och abstinensförsök rekommenderas efter att inkontinens har uppnåtts. Det finns ingen allmänt accepterad abstinensstrategi för solifenacin och/eller mirabegron hos barn. För närvarande används två olika abstinensstrategier i den kliniska miljön, nämligen abrupt abstinens och gradvis abstinens, varvid dosen av det ordinerade läkemedlet minskas eller intervallet mellan givna doser ökas. Studier rapporterar om skillnader i abstinensstrategier för antidiuretikabehandling riktad mot enures i pediatriska populationer. Flera studier har rapporterat om tillämpningen av strukturerad utsättning av desmopressin, vilket tyder på att gradvis utsättning av desmopressinbehandling resulterar i förlängda kontinensintervall utan återfall. Men så vitt vi vet har inga studier undersökt strategin för att avbryta farmakologisk behandling med solifenacin och/eller mirabegron hos barn med diagnosen urininkontinens som har uppnått kontinens på dessa läkemedel. Vår studie föreslås för att säkerställa en evidensbaserad strategi för att dra tillbaka strategin för farmakologisk behandling med solifenacin och/eller mirabegron hos barn med urininkontinens.

Syfte: Det primära målet är att undersöka om plötslig utsättning kontra gradvis utsättning av farmakoterapi (solifenacin och/eller mirabegron) påverkar risken för återfall av inkontinens. Vi antar att gradvis utsättning är överlägsen plötslig utsättning när det gäller risken för återkommande inkontinens.

Studiedesign: Detta är en öppen, prospektiv randomiserad studie som fördelar deltagare till var och en av de tre läkemedelsgrupperna, beroende på den medicinska behandling som barnet får (solifenacin, mirabegron eller solifenacin i kombination med mirabegron). Inom varje läkemedelsgrupp kommer deltagaren att randomiseras 1:1 till den intervention som jämförs; antingen abrupt tillbakadragande eller gradvis tillbakadragande.

Perspektiv: Resultaten förväntas påverka abstinensstrategin för farmakologisk behandling med solifenacin och/eller mirabegron hos barn med urininkontinens under dagtid.

Etik: Alla farmakologiska biverkningar kommer att hanteras i enlighet med dansk lagstiftning. Inga risker eller okända biverkningar förväntas för medicinsk behandling eller abstinens. Den terapeutiska potentialen för framtida patienter motiverar att projektet ska genomföras. Deltagande i denna studie kommer inte att leda till några nackdelar för patienten i sin behandling. Studien kommer att genomföras i enlighet med protokollet, tillämpliga myndighetskrav enligt Good Clinical Practice och de etiska principerna i Helsingforsdeklarationen. Studien har godkänts av myndigheterna och inleddes i maj 2024. Väsentliga tillägg eller ändringar av protokollet kan göras efter att ansökan om ändring har godkänts av tillsynsmyndigheten och etikkommittén. Information om deltagarna är skyddad enligt den allmänna dataskyddsförordningen och den faktiska lagen. Studien är registrerad på forskningsinventeringen i Danmarks Regioner (1-16-02-211-24) och vid Aarhus Universitet (ARG-2024-731-23833). Studien är registrerad hos CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).