Strategia wycofywania leczenia farmakologicznego nietrzymania moczu u dzieci (StayDry)

Kontekst i uzasadnienie: Farmakologiczne leczenie nietrzymania moczu u dzieci uważa się za tymczasowe i zaleca się podjęcie próby odstawienia leku po osiągnięciu wstrzemięźliwości. Nie ma ogólnie przyjętej strategii odstawiania solifenacyny i (lub) mirabegronu u dzieci. Obecnie w warunkach klinicznych stosuje się dwie różne strategie odstawienia, mianowicie odstawienie nagłe i odstawienie stopniowe, podczas którego zmniejsza się dawkę przepisanego leku lub zwiększa się odstęp między podawanymi dawkami. Badania donoszą o różnicach w strategiach odstawiania leków antydiuretycznych ukierunkowanych na moczenie w populacji pediatrycznej. W kilku badaniach opisano zastosowanie zorganizowanego odstawiania desmopresyny, co wskazuje, że stopniowe odstawianie desmopresyny powoduje wydłużenie okresów nietrzymania moczu bez nawrotów. Jednakże, zgodnie z naszą najlepszą wiedzą, w żadnych badaniach nie oceniano strategii wycofywania leczenia farmakologicznego solifenacyną i (lub) mirabegronem u dzieci ze zdiagnozowanym nietrzymaniem moczu, które osiągnęły wstrzemięźliwość dzięki tym lekom. Celem naszego badania jest zapewnienie opartego na dowodach podejścia do wycofywania strategii leczenia farmakologicznego solifenacyną i/lub mirabegronem u dzieci z nietrzymaniem moczu.

Cele: Głównym celem jest zbadanie, czy nagłe i stopniowe odstawianie farmakoterapii (solifenacyny i/lub mirabegronu) wpływa na ryzyko nawrotu nietrzymania moczu. Stawiamy hipotezę, że stopniowe odstawienie jest lepsze od nagłego odstawienia, jeśli chodzi o ryzyko nawrotu nietrzymania moczu.

Projekt badania: Jest to prospektywne, randomizowane badanie prowadzone metodą otwartej próby, w którym uczestnicy są przydzielani do każdej z trzech grup farmaceutycznych, w zależności od leczenia stosowanego przez dziecko (solifenacyna, mirabegron lub solifenacyna w skojarzeniu z mirabegronem). W każdej grupie farmaceutycznej uczestnik zostanie losowo przydzielony w stosunku 1:1 do porównywanej interwencji; albo nagłe odstawienie, albo stopniowe odstawienie.

Perspektywy: Oczekuje się, że wyniki wpłyną na strategię wycofywania leczenia farmakologicznego solifenacyną i/lub mirabegronem u dzieci z nietrzymaniem moczu w ciągu dnia.

Etyka: Wszystkie farmakologiczne skutki uboczne będą traktowane zgodnie z duńskim ustawodawstwem. Nie oczekuje się żadnego ryzyka ani nieznanych skutków ubocznych leczenia lub odstawienia. Potencjał terapeutyczny dla przyszłych pacjentów uzasadnia realizację projektu. Udział w tym badaniu nie będzie wiązał się z żadnymi niekorzystnymi konsekwencjami leczenia dla pacjenta. Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z protokołem, obowiązującymi wymogami regulacyjnymi, zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną oraz zasadami etycznymi Deklaracji Helsińskiej. Badanie uzyskało zgodę władz i rozpoczęło się w maju 2024 r. Istotne uzupełnienia lub zmiany protokołu mogą być dokonane po zatwierdzeniu wniosku o zmianę przez Organ Regulacyjny i Komisję ds. Etyki. Informacje dotyczące uczestników podlegają ochronie zgodnie z ogólnym rozporządzeniem o ochronie danych osobowych oraz przepisami prawa. Badanie jest zarejestrowane w inwentarzu badawczym Regionów Danii (1-16-02-211-24) i na Uniwersytecie w Aarhus (ARG-2024-731-23833). Badanie jest zarejestrowane w CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).