Strategie voor het stopzetten van farmacologische behandeling voor urine-incontinentie bij kinderen (StayDry)

Achtergrond en grondgedachte: De farmacologische behandeling van kinderincontinentie wordt als tijdelijk beschouwd en pogingen tot stopzetting worden aanbevolen nadat continentie is bereikt. Er bestaat geen algemeen aanvaarde ontwenningsstrategie voor solifenacine en/of mirabegron bij kinderen. Momenteel worden er in de klinische setting twee verschillende onthoudingsstrategieën toegepast, namelijk abrupte onthouding en geleidelijke onthouding, waarbij de dosering van het voorgeschreven medicijn wordt verlaagd of het interval tussen de toegediende doseringen wordt vergroot. Studies rapporteren over de verschillen in ontwenningsstrategieën van antidiuretische therapie gericht op enuresis bij pediatrische populaties. Verschillende onderzoeken hebben gerapporteerd over de toepassing van gestructureerde stopzetting van desmopressine, wat aangeeft dat geleidelijke stopzetting van de desmopressinetherapie resulteert in langere perioden van continentie zonder terugval. Voor zover ons bekend is er echter geen onderzoek gedaan naar de strategie van het staken van de farmacologische behandeling met solifenacine en/of mirabegron bij kinderen bij wie de diagnose urine-incontinentie is gesteld en die continentie hebben bereikt met deze geneesmiddelen. Onze studie wordt voorgesteld om een ​​evidence-based aanpak te garanderen voor het stopzetten van de strategie voor farmacologische behandeling met solifenacine en/of mirabegron bij kinderen met urine-incontinentie.

Doelstellingen: Het primaire doel is om te onderzoeken of abrupt stoppen versus geleidelijk stoppen van farmacotherapie (solifenacine en/of mirabegron) het risico op herhaling van incontinentie beïnvloedt. Wij veronderstellen dat geleidelijke stopzetting superieur is aan abrupte stopzetting wat betreft het risico op herhaling van incontinentie.

Studieopzet: Dit is een open-label prospectief gerandomiseerd onderzoek, waarbij deelnemers worden toegewezen aan elk van de drie farmaceutische groepen, op basis van de medische behandeling die het kind krijgt (solifenacine, mirabegron of solifenacine in combinatie met mirabegron). Binnen elke farmaceutische groep wordt de deelnemer 1:1 gerandomiseerd naar de interventie die wordt vergeleken; abrupte terugtrekking of geleidelijke terugtrekking.

Perspectieven: Verwacht wordt dat de resultaten de stopstrategie van farmacologische behandeling met solifenacine en/of mirabegron bij kinderen met urine-incontinentie overdag zullen beïnvloeden.

Ethiek: Alle farmacologische bijwerkingen zullen worden behandeld in overeenstemming met de Deense wetgeving. Er worden geen risico's of onbekende bijwerkingen verwacht voor medische behandeling of stopzetting. Het therapeutisch potentieel voor toekomstige patiënten rechtvaardigt de uitvoering van het project. Deelname aan dit onderzoek zal voor de patiënt geen nadeel opleveren bij zijn behandeling. Het onderzoek zal worden uitgevoerd in overeenstemming met het protocol, de toepasselijke wettelijke vereisten volgens Good Clinical Practice en de ethische principes van de Verklaring van Helsinki. Het onderzoek is goedgekeurd door de autoriteiten en is in mei 2024 van start gegaan. Significante toevoegingen of wijzigingen aan het protocol kunnen worden uitgevoerd nadat de wijzigingsaanvraag is goedgekeurd door de regelgevende instantie en de ethische commissie. Informatie over de deelnemers wordt beschermd volgens de Algemene Verordening Gegevensbescherming en de geldende wetgeving. Het onderzoek is geregistreerd bij de onderzoeksinventaris van de regio's van Denemarken (1-16-02-211-24) en bij de Universiteit van Aarhus (ARG-2024-731-23833). Het onderzoek is geregistreerd bij CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).