Strategia per la sospensione del trattamento farmacologico per l’incontinenza urinaria nei bambini (StayDry)

Contesto e logica: la gestione farmacologica dell'incontinenza pediatrica è considerata temporanea e si raccomandano tentativi di sospensione una volta raggiunta la continenza. Non esiste una strategia di sospensione generalmente accettata per solifenacina e/o mirabegron nei bambini. Attualmente, nel contesto clinico vengono impiegate due diverse strategie di sospensione, vale a dire la sospensione improvvisa e la sospensione graduale, in cui il dosaggio del farmaco prescritto viene ridotto o l'intervallo tra i dosaggi somministrati viene aumentato. Gli studi riportano le differenze nelle strategie di sospensione della terapia antidiuretica mirata all'enuresi nelle popolazioni pediatriche. Diversi studi hanno riportato l’applicazione della sospensione strutturata della desmopressina, indicando che la sospensione graduale della terapia con desmopressina determina intervalli prolungati di continenza senza ricadute. Tuttavia, per quanto ne sappiamo, nessuno studio ha indagato la strategia di sospensione del trattamento farmacologico con solifenacina e/o mirabegron nei bambini con diagnosi di incontinenza urinaria che hanno raggiunto la continenza con questi farmaci. Il nostro studio si propone di garantire un approccio basato sull’evidenza per il ritiro della strategia di trattamento farmacologico con solifenacina e/o mirabegron nei bambini con incontinenza urinaria.

Obiettivi: L'obiettivo primario è indagare se la sospensione brusca o graduale della farmacoterapia (solifenacina e/o mirabegron) influenzi il rischio di recidiva di incontinenza. Ipotizziamo che la sospensione graduale sia superiore alla sospensione brusca per quanto riguarda il rischio di recidiva di incontinenza.

Disegno dello studio: si tratta di uno studio prospettico randomizzato in aperto, che assegna i partecipanti a ciascuno dei tre gruppi farmaceutici, in base al trattamento medico che il bambino sta ricevendo (solifenacina, mirabegron o solifenacina in combinazione con mirabegron). All'interno di ciascun gruppo farmaceutico, il partecipante verrà randomizzato 1:1 all'intervento confrontato; ritiro improvviso o ritiro graduale.

Prospettive: Si prevede che i risultati influenzeranno la strategia di sospensione del trattamento farmacologico con solifenacina e/o mirabegron nei bambini con incontinenza urinaria diurna.

Etica: tutti gli effetti collaterali farmacologici saranno gestiti in conformità con la legislazione danese. Non sono previsti rischi o effetti collaterali sconosciuti legati al trattamento medico o all'astinenza. Il potenziale terapeutico per i futuri pazienti giustifica il progetto da realizzare. La partecipazione a questo studio non comporterà alcuno svantaggio per il paziente nel trattamento. Lo studio sarà condotto in conformità con il protocollo, i requisiti normativi applicabili secondo la Buona Pratica Clinica e i principi etici della Dichiarazione di Helsinki. Lo studio è stato approvato dalle autorità ed è stato avviato nel maggio 2024. Integrazioni o modifiche significative al protocollo potranno essere apportate dopo l'approvazione della richiesta di modifica da parte dell'Autorità di Vigilanza e del Comitato Etico. Le informazioni relative ai partecipanti sono protette secondo il Regolamento generale sulla protezione dei dati e la legge vigente. Lo studio è registrato presso l'inventario delle ricerche delle regioni della Danimarca (1-16-02-211-24) e presso l'Università di Aarhus (ARG-2024-731-23833). Lo studio è registrato presso CTIS (EU CT 2023-510187-13-00).