Účinnost hydroxychlorochinu versus metotrexát v léčbě lichen planopilaris v běžné klinické péči: studie s preferencí pacientů (HEMLET)
Odůvodnění Lichen planopilaris (LPP) je převládající formou jizvivé alopecie, která postihuje převážně ženy a způsobuje nevratné vypadávání vlasů. Hydroxychlorochin (HCQ) a metotrexát (MTX) jsou nejčastěji používanými systemiky pro léčbu LPP v každodenní praxi. Vzhledem k absenci dobře zavedených doporučení pro léčbu je cílem této studie zhodnotit účinnost HCQ a MTX v běžné klinické péči.
Cíl(e) Prozkoumat účinnost HCQ a MTX v léčbě dospělých s lichen planopilaris v běžné klinické péči.
Typ studie Prospektivní klinická studie preferovaná pacienty s délkou trvání až 48 týdnů v souladu s pokyny pro rutinní klinickou péči.
Studijní populace Tato studie bude zahrnovat dospělé (≥18 let) s diagnózou LPP.
Metody Pacienti si budou volit mezi léčbou HCQ a MTX jako v běžné klinické péči, přičemž budou sledováni v souladu se standardní klinickou praxí. Nebudou randomizováni. Primárním cílovým parametrem je měření Lichen Planopilaris Activity Index (LPPAI) po 6 měsících, poskytující kvantitativní hodnocení aktivity onemocnění a odpovědi na vybranou léčbu. Při každé návštěvě bude proveden dotazník Skindex-29, který umožní vyhodnotit dopad na kvalitu života pacientů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Léčba LPP zůstává výzvou kvůli omezeným doporučením založeným na důkazech a nedostatku randomizovaných kontrolovaných studií, což vede k absenci standardizovaných terapeutických protokolů a výsledků měření. V současnosti se léčebný cíl LPP zaměřuje především na zastavení progrese onemocnění, aby se minimalizovalo další vypadávání vlasů a zmírnily se související příznaky. Možnosti léčby LPP zahrnují topické/intralezionální kortikosteroidy a systémové terapie, jako je hydroxychlorochin (HCQ), methotrexát (MTX) a další imunosupresiva. Absence studií každodenní praxe však ztěžuje stanovení terapeutických doporučení.
Cílem této pacienty preferované studie je zaplnit zásadní mezeru ve znalostech v léčbě LPP. Existující důkazy postrádají komplexní pokyny pro účinnou léčbu LPP, takže současné přístupy jsou převážně empirické. V souladu s naléhavou potřebou odpovědí zdůrazněnou 'Nederlandse Vereniging voor Dermatologie en Venereologie Kennisagenda Dermatologie 2019': 'Otázka 9 - Co je účinné v systémovém chování pacientů s cicatriciële alopeciëen?' (Jaká je nejúčinnější systémová léčba jizevnaté alopecie) (13) podtrhuje naléhavou obavu ohledně účinnosti systémové terapie u jizevnaté alopecie. Tato studie se snaží přispět k novým poznatkům v této oblasti porovnáním účinnosti dvou nejběžněji používaných systémových léčeb, HCQ a MTX při léčbě LPP. Porovnáním účinnosti a bezpečnostních profilů těchto systemických léků se tato studie snaží poskytnout cenné informace, které mohou vést k rozhodování o léčbě na základě důkazů a zlepšit celkové porozumění managementu LPP.
Cíl(e)
Hlavním cílem je zhodnotit účinnost v běžné klinické péči o hydroxychlorochin (HCQ) a metotrexát (MTX) při léčbě dospělých s diagnózou lichen planopilaris (LPP) vyhodnocením dopadu na index aktivity lichen planopilaris (LPPAI) po 6. - měsíční období léčby.
Primární cíl:
Prozkoumat rozdíl v LPPAI mezi výchozí hodnotou a 24týdenní léčbou mezi skupinou HCQ a MTX
Sekundární cíle:
2. Porovnat LPPAI mezi HCQ a MTX v 0., 12., 24., 36. a 48. týdnu.
3. Porovnat kvalitu života mezi HCQ a MTX v 0., 12., 24., 36. a 48. týdnu.
4. Porovnat vedlejší účinky HCQ a MTX.
5. Porovnat podíl pacientů, kteří přerušili terapii pro nežádoucí účinky v obou skupinách.
Skindex-29
Skindex-29 je dermatologický dotazník. Hodnotí vliv kožních onemocnění na fyzické, psychické a sociální aspekty. Posuzuje, do jaké míry onemocnění kůže ovlivnilo kvalitu života za poslední týden. 29 otázek je rozděleno do 3 oblastí: symptomy, emoce a fungování. Vyšší skóre odpovídá většímu dopadu na kvalitu života.
Další charakteristiky související s onemocněním a léčbou budou získány z elektronických záznamů pacientů.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Mathias Willaert, MD
- Telefonní číslo: (010) 704 01 10
- E-mail: HEMLET@erasmusmc.nl
Studijní místa
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Holandsko, 3015GD
- Nábor
- Erasmus MC
-
Kontakt:
- Mathias Willaert, MD
- Telefonní číslo: (010) 704 01 10
- E-mail: HEMLET@erasmusmc.nl
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Mathias Willaert, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 let a starší.
- Diagnostikováno LPP.
- Ochota poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Žádné kontraindikace nebo známé alergie na HCQ nebo MTX.
Kritéria vyloučení:
- Histopatologická jiná diagnóza než LPP.
- Neschopnost dodržovat protokol studie, včetně příjmu léků, návštěv na klinikách a vyplňování dotazníku.
- Pacienti, kteří nejsou vhodní pro rameno HCQ (kvůli kontraindikacím), jsou automaticky zařazeni do ramene MTX.
- Kontraindikace HCQ:
retinopatie a/nebo makulopatie
myasthenia gravis
tělesná hmotnost nižší než 35 kg
Pacienti, kteří nejsou vhodní pro rameno MTX (kvůli kontraindikacím), jsou automaticky zařazeni do ramene HCQ.
- Kontraindikace MTX:
Koncepce (muž i žena) a laktace
Závažná dysfunkce ledvin nebo jater (fibróza, cirhóza) nebo nadměrná konzumace alkoholu
Hypoplazie kostní dřeně, imunodeficience
Anémie, leukopenie nebo trombocytopenie
Špatný nutriční stav (nízký albumin)
Hypersenzitivita nebo alergie na MTX
Plicní toxicita způsobená MTX nebo významné snížení funkce plic.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Hydroxychlorochin (HCQ)
HCQ se podává perorálně v dávce 400 mg denně.
|
HCQ (15) se podává perorálně v dávce 400 mg denně.
|
|
Metotrexát (MTX)
MTX se podává v dávce 15 mg týdně, perorálně nebo subkutánně.
Kromě toho je souběžně podávána suplementace folátem jako součást standardní péče, přičemž folát je podáván v dávce 10 mg/týden 24 hodin po příjmu MTX.
|
MTX (16) se podává v dávce 15 mg týdně, perorálně nebo subkutánně.
Kromě toho je souběžně podávána suplementace folátem jako součást standardní péče, přičemž folát je podáván v dávce 10 mg/týden 24 hodin po příjmu MTX.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
LPPAI
Časové okno: ve 24 týdnech
|
Hlavním parametrem studie je změna Lichen PlanoPilaris Activity Index (LPPAI) měřená po 6 měsících (0-10).
|
ve 24 týdnech
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
LPPAI
Časové okno: v 0, 12, 36, 48 týdnech
|
Hlavním parametrem studie je změna měřeného indexu aktivity Lichen PlanoPilaris (LPPAI) (0-10).
|
v 0, 12, 36, 48 týdnech
|
|
Skindex-29
Časové okno: v 0, 12, 24, 36, 48 týdnech
|
Kvalita života
|
v 0, 12, 24, 36, 48 týdnech
|
|
Vedlejší efekty
Časové okno: v 0, 12, 24, 36, 48 týdnech
|
Počet vedlejších účinků
|
v 0, 12, 24, 36, 48 týdnech
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: DirkJan Hijnen, MD, PhD, Erasmus Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kožní choroby
- Patologické stavy, anatomické
- Kožní onemocnění, papuloskvamózní
- Hypotrichóza
- Nemoci vlasů
- Lichenoidní erupce
- Alopecie
- Lichen Planus
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Činidla pro kontrolu reprodukce
- Antiprotozoální činidla
- Antiparazitární činidla
- Antimalarika
- Abortivní látky, nesteroidní
- Abortivní látky
- Antagonisté kyseliny listové
- Methotrexát
- Hydroxychlorochin
Další identifikační čísla studie
- 11940
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .