A hidroxiklorokin hatékonysága a metotrexáttal szemben a lichen planopilaris kezelésében a rutin klinikai ellátásban: betegpreferencia vizsgálat (HEMLET)
Indoklás A Lichen planopilaris (LPP) a cicatricial alopecia egyik elterjedt formája, amely elsősorban a nőket érinti, és visszafordíthatatlan hajhullást okoz. A hidroxiklorokin (HCQ) és a metotrexát (MTX) a leggyakrabban használt szisztémás szerek az LPP kezelésére a napi gyakorlatban. A jól megalapozott kezelési irányelvek hiánya miatt a tanulmány célja a HCQ és az MTX hatékonyságának értékelése a rutin klinikai ellátásban.
Cél(ok) A HCQ és MTX hatékonyságának vizsgálata lichen planopilarisban szenvedő felnőttek kezelésében rutin klinikai ellátásban.
Vizsgálat típusa Prospektív, betegpreferencia klinikai vizsgálat legfeljebb 48 hétig a rutin klinikai gondozási irányelveknek megfelelően.
Vizsgálati populáció Ebben a vizsgálatban LPP-vel diagnosztizált felnőttek (≥18 évesek) vesznek részt.
Módszerek A betegek a rutin klinikai ellátáshoz hasonlóan választanak a HCQ és MTX kezelés között, és a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően nyomon követik őket. Nem lesznek véletlenszerűen besorolva. Az elsődleges végpont a Lichen Planopilaris Activity Index (LPPAI) mérése 6 hónapos korban, amely kvantitatív értékelést nyújt a betegség aktivitásáról és a kiválasztott kezelésre adott válaszról. A Skindex-29 kérdőívet minden vizit alkalmával elvégzik, ami lehetővé teszi a betegek életminőségére gyakorolt hatás értékelését.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az LPP kezelése továbbra is kihívást jelent a korlátozott bizonyítékokon alapuló iránymutatások és a randomizált, kontrollált vizsgálatok hiánya miatt, ami a standardizált terápiás protokollok és az eredménymérők hiányához vezet. Jelenleg az LPP kezelési célja elsősorban a betegség progressziójának megállítására irányul a további hajhullás minimalizálása és a kapcsolódó tünetek enyhítése érdekében. Az LPP kezelési lehetőségei közé tartoznak a helyi/intraleziós kortikoszteroidok és a szisztémás terápiák, például a hidroxiklorokin (HCQ), a metotrexát (MTX) és más immunszuppresszív szerek. A napi gyakorlati tanulmányok hiánya azonban megnehezíti a terápiás ajánlások megfogalmazását.
Ez a páciens által előnyben részesített vizsgálat célja, hogy betöltse az LPP-kezelésben meglévő létfontosságú tudáshézagot. A meglévő bizonyítékok nem tartalmaznak átfogó iránymutatásokat az LPP hatékony kezelésére, így a jelenlegi megközelítések nagyrészt empirikusak maradnak. A „Nederlandse Vereniging voor Dermatologie en Venereologie Kennisagenda Dermatologie 2019” által kiemelt sürgős válaszigényhez igazodva: „Q9 – Wat is de effectiviteit van systemische behandeling bij patiënten met cicatriciële alopeciëen?” (Mi a leghatékonyabb szisztémás kezelés cicatricial alopecia esetén) (13) aláhúzza a sürgető aggodalmat a szisztémás terápia hatékonyságával kapcsolatban a cicatricial alopecia esetében. Ez a tanulmány a két leggyakrabban alkalmazott szisztémás kezelés, a HCQ és az MTX hatékonyságának összehasonlításával kíván újszerű betekintést nyújtani a területen. Ezen szisztémás hatások hatékonysági és biztonsági profiljának összehasonlításával ez a tanulmány arra törekszik, hogy olyan értékes információkat nyújtson, amelyek irányíthatják a bizonyítékokon alapuló kezelési döntéseket, és javíthatják az LPP kezelésének általános megértését.
Cél(ok)
A fő cél a hidroxiklorokin (HCQ) és metotrexát (MTX) rutin klinikai gondozásának hatékonyságának felmérése a lichen planopilaris-szal (LPP) diagnosztizált felnőttek kezelésében a Lichen Planopilaris aktivitási indexre (LPPAI) gyakorolt hatás értékelésével 6 - hónapos kezelési időszak.
Az elsődleges célkítűzés:
Az LPPAI különbségének vizsgálata az alapvonal és a 24 hetes kezelés között a HCQ és MTX csoport között
Másodlagos célok:
2. Az LPPAI összehasonlítása a HCQ és az MTX között a 0, 12, 24, 36 és 48 héten.
3. A HCQ és az MTX életminőségének összehasonlítása 0, 12, 24, 36 és 48 héten.
4. A HCQ és az MTX mellékhatásainak összehasonlítása.
5. Összehasonlítani a terápiát mellékhatások miatt abbahagyók arányát mindkét csoportban.
Skindex-29
A Skindex-29 egy bőrgyógyászat-specifikus kérdőív. Felméri a bőrállapotok fizikai, pszichológiai és szociális szempontokra gyakorolt hatását. Felméri, hogy egy bőrbetegség milyen mértékben befolyásolta az életminőséget az elmúlt héten. A 29 kérdés 3 területre oszlik: tünetek, érzelmek és működés. A magasabb pontszám nagyobb hatással van az életminőségre.
A betegséggel és kezeléssel kapcsolatos egyéb jellemzők az elektronikus betegnyilvántartásból kerülnek lekérésre.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Mathias Willaert, MD
- Telefonszám: (010) 704 01 10
- E-mail: HEMLET@erasmusmc.nl
Tanulmányi helyek
-
-
Zuid-Holland
-
Rotterdam, Zuid-Holland, Hollandia, 3015GD
- Toborzás
- Erasmus MC
-
Kapcsolatba lépni:
- Mathias Willaert, MD
- Telefonszám: (010) 704 01 10
- E-mail: HEMLET@erasmusmc.nl
-
Alkutató:
- Mathias Willaert, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb.
- LPP-vel diagnosztizálták.
- Hajlandóság a tájékozott beleegyezés megadására a vizsgálatban való részvételhez.
- Nincs ellenjavallat vagy ismert allergia a HCQ-ra vagy az MTX-re.
Kizárási kritériumok:
- Az LPP-től eltérő kórszövettani diagnózis.
- Képtelenség betartani a vizsgálati protokollt, beleértve a gyógyszerfelvételt, a klinikai látogatásokat és a kérdőív kitöltését.
- Azok a betegek, akik nem jogosultak a HCQ-karra (ellenjavallatok miatt), automatikusan bekerülnek az MTX-karba.
- A HCQ ellenjavallatai:
retinopátia és/vagy makulopátia
myasthenia gravis
testtömeg kevesebb, mint 35 kg
Azok a betegek, akik nem jogosultak az MTX-karra (ellenjavallatok miatt), automatikusan bekerülnek a HCQ-karba.
- Ellenjavallatok MTX:
Fogantatás (férfiaknál és nőknél egyaránt) és laktáció
Súlyos vese- vagy májműködési zavar (fibrózis, cirrhosis) vagy alkoholfogyasztás
Csontvelő hypoplasia, immunhiány
Vérszegénység, leukopenia vagy thrombocytopenia
Rossz tápláltsági állapot (alacsony albuminszint)
MTX túlérzékenység vagy allergia
MTX vagy a tüdőfunkció jelentős csökkenése miatti tüdőtoxicitás.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Hidroxiklorokin (HCQ)
A HCQ-t szájon át, napi 400 mg-os dózisban adják be.
|
A HCQ-t (15) szájon át, napi 400 mg-os dózisban adják be.
|
|
Metotrexát (MTX)
Az MTX-t heti 15 mg-os dózisban adják be szájon át vagy szubkután.
Ezenkívül folát-kiegészítést adnak egyidejűleg a standard ellátás részeként, 24 órával az MTX bevétele után heti 10 mg foláttal.
|
Az MTX-et (16) heti 15 mg-os dózisban adják be orálisan vagy szubkután.
Ezenkívül folát-kiegészítést adnak egyidejűleg a standard ellátás részeként, 24 órával az MTX bevétele után heti 10 mg foláttal.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
LPPAI
Időkeret: 24 hetesen
|
A fő vizsgálati paraméter a Lichen PlanoPilaris Activity Index (LPPAI) 6 hónapos korban mért változása (0-10).
|
24 hetesen
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
LPPAI
Időkeret: 0, 12, 36, 48 héten
|
A fő vizsgálati paraméter a Lichen PlanoPilaris Activity Index (LPPAI) mért változása (0-10).
|
0, 12, 36, 48 héten
|
|
Skindex-29
Időkeret: 0, 12, 24, 36, 48 héten
|
Életminőség
|
0, 12, 24, 36, 48 héten
|
|
Mellékhatások
Időkeret: 0, 12, 24, 36, 48 héten
|
A mellékhatások száma
|
0, 12, 24, 36, 48 héten
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: DirkJan Hijnen, MD, PhD, Erasmus Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Bőrbetegségek, Papulosquamous
- Hypotrichosis
- Hajbetegségek
- Lichenoid kitörések
- Alopecia
- Lichen Planus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Nukleinsav szintézis gátlók
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Bőrgyógyászati szerek
- Reprodukciós szabályozó szerek
- Antiprotozoális szerek
- Parazitaellenes szerek
- Maláriaellenes szerek
- Abortifikáló szerek, nem szteroid
- Abortifáló ügynökök
- Folsav antagonisták
- Metotrexát
- Hidroxiklorokin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 11940
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .