Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BCMA-CD19 cCAR T buněčná léčba recidivujícího/refrakterního systémového lupus erythematodes (SLE)

23. července 2022 aktualizováno: iCell Gene Therapeutics
Toto je fáze I, intervenční, jednoramenná, otevřená, léčebná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti BCMA-CD19 cCAR T buněk u pacientů s relabujícím a/nebo refrakterním SLE.

Přehled studie

Detailní popis

Systémový lupus erytematózní (SLE) je chronické difuzní onemocnění pojivové tkáně s nevysvětlenou etiologií, které může postihnout více systémů v těle. SLE je považován za nevyléčitelné onemocnění a tradiční léčba SLE směřuje k dlouhodobé remisi. Glukokortikoidy v kombinaci s imunosupresivy jsou stále hlavní léčebnou strategií. Biologická činidla zacílená na abnormální imunitní buňky, jako je rituximab a belimumab, které vyčerpávají B buňky, také dosáhly určitého úspěchu v léčbě SLE. Tyto látky však nemohou trvale zvrátit produkci abnormálních protilátek, protože nejsou schopny eliminovat patogenní plazmatické buňky s dlouhou životností. BCMA-CD19 CAR T-buňky jsou navrženy tak, aby vyčerpaly „kořenové“, B buňky a plazmatické buňky produkující protilátky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Wei-Jia Wang, MD
  • Telefonní číslo: 011-86-13715679657
  • E-mail: wangwj@zsph.com

Studijní místa

    • Guangdong
      • Zhongshan, Guangdong, Čína
        • Nábor
        • Zhongshan People's Hospital
        • Kontakt:
          • Wei-Jia Wang, MD
          • Telefonní číslo: 011-86-13715679657
          • E-mail: wangwj@zsph.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 18~65 let;
  2. Očekávaná doba přežití ≥ 3 měsíce;
  3. Sérového kreatininu
  4. AST/ALT pod 3násobkem horní hranice normy, bilirubinu v krvi
  5. Kardiopulmonální funkce je v zásadě normální, echokardiografie ukazuje, že ejekční frakce je > 50 % a saturace kyslíkem je v klidovém stavu bez kyslíku nad 94 %;
  6. Žádná zjevná aktivní infekce;
  7. Skóre fyzické zdatnosti 0~2 body (norma ECOG);
  8. Pro aferézu krvinek nebo odběr plné krve jsou vhodné žíly a pro odběr krve nejsou žádné kontraindikace;
  9. Protože účinek terapie CAR T buňkami na plod není znám, ženy v plodném věku by měly mít negativní těhotenský test v séru nebo moči 48 hodin před reinfuzí CAR T buněk a souhlasit s přijetím účinných opatření během studie až do poslední kontroly. . antikoncepční opatření;
  10. Dobrovolná účast a informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo jeho zákonným/zplnomocněným zástupcem.

Kritéria vyloučení:

  1. Těžký systémový lupus erythematodes: Skóre BILAG alespoň 1 systém je A a (nebo) >2 systémy dosahují B, nebo SELENA SLEDAI > 12 bodů.
  2. Onemocnění CNS: aktivní lupus centrálního nervového systému (CNS) (včetně epilepsie, psychózy, syndromu organické encefalopatie, cerebrovaskulární příhody [CVA], encefalitidy nebo vaskulitidy CNS), poruchy zraku, kraniální neuropatie vyžadující intervenci
  3. Abnormální funkce jater: detekční hodnota aspartáttransaminázy (AST) nebo alanintransaminázy (ALT) nebo glutamyltranspeptidázy (GGT) je vyšší než trojnásobek horní hranice normy (ULN); nebo hodnota testu alkalické fosfatázy (ALP) nebo celkového bilirubinu vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu (ULN);
  4. Onemocnění ledvin: do 90 dnů před návštěvou 2 je nutná hemodialýza nebo léčba vysokými dávkami glukokortikoidů, jako je prednison (nebo ekvivalentní dávka glukokortikoidu) ≥ 100 mg/den nebo detekční hodnota kreatininu (Cr) nebo dusíku močoviny v krvi (BUN) vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) nebo eGFR ≤ 60 ml/min před návštěvou 2. eGFR se vypočítá pomocí vzorce MDRD: eGFR (ml/min×1,73m^2)=186×sérum kreatinin (Scr)-1,154×věk-0,203× (vynásobte 0,724, pokud je subjektem žena)
  5. Kardiovaskulární onemocnění: akutní infarkt myokardu nebo nestabilní angina pectoris, těžká arytmie (vícezdrojová častá předčasná komorová tachykardie, ventrikulární tachykardie, fibrilace komor) v posledních 6 měsících v anamnéze; Newyorská třída srdeční funkce (NYHA) třída III- Úroveň IV
  6. Jiná nekontrolovaná onemocnění: akutní nebo chronická onemocnění (jako je akutní pneumonie, plicní hypertenze, diabetická ketoacidóza, akutní pankreatitida atd.), která jsou klinicky nestabilní nebo nebyla účinně kontrolována a nesouvisí se SLE. úsudky, které mohou zmást výsledky studie nebo vystavit subjekty nepřiměřenému riziku.
  7. Infekce: Subjekt má akutní nebo chronickou infekci vyžadující léčbu (např. tuberkulóza, pneumocystis, cytomegalovirus, virus herpes simplex, herpes zoster a atypické mykobakterie)
  8. Operace nebo jiné stavy: plánujete podstoupit operaci nebo máte jinou zdravotní anamnézu (např. nedávná sepse v anamnéze), abnormální laboratorní testy nebo jiné stavy, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast v této studii
  9. Biologická terapie: Během dvou měsíců obdržel jakoukoli lékovou terapii (protilátku, inhibitor nebo agonistu) zaměřenou na T, B lymfocyty, cytokiny nebo receptory
  10. Účast v jakékoli klinické studii do 3 měsíců před zařazením
  11. Použití kontraindikovaných léků nebo terapií může ovlivnit úsudek o účinnosti CART: 1) Absolvoval některý z následujících způsobů léčby během 90 dnů před návštěvou 2: (1) Intravenózní imunoglobulin (IVIG); (2) Orální vysoké dávky glukokortikoidů Hormony, jako je prednison > 100 mg/d; (3) výměna plazmy, leukotomie; 2) byly přidány nové imunosupresivní/imunitní modulátory během 60 dnů před návštěvou 2 a onemocnění je stále pod kontrolou.
  12. Obdrželi léčbu živou vakcínou během 30 dnů před návštěvou 2
  13. Transplantace: Anamnéza transplantace životně důležitých orgánů (např. srdce, plic, ledvin, jater) nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk/nebo kostní dřeně
  14. HIV pozitivní.
  15. Aktivní hepatitida B nebo C.
  16. Trpí současně zhoubnými nádory jiných orgánů.
  17. Těhotné nebo kojící ženy.
  18. Neschopnost porozumět protokolu výzkumu nebo jej dodržovat.
  19. Během stejného období se účastní dalších klinických výzkumných pracovníků.
  20. Mají jakékoli jiné klinicky významné onemocnění v anamnéze nebo současné onemocnění, které podle úsudku ošetřujícího lékaře může představovat riziko pro bezpečnost subjektů nebo narušovat dokončení výzkumného postupu a hodnocení bezpečnosti a účinnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCMA-CD19 cCAR T buňky
Fáze eskalace dávky: T buňky pacienta budou transdukovány lentivirovým vektorem k expresi BCMA-CD19 cCAR. s eskalačním přístupem.
BCMA-CD19 cCAR T buňky se používají k léčbě pacientů. Pacientovi budou podávány buď čerstvé nebo rozmražené CAR T buňky intravenózní injekcí po absolvování lymfodepleční chemoterapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a výskyt nežádoucích účinků po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk
Časové okno: 3 měsíce po infuzi CAR
Vyhodnoťte všechny možné nežádoucí reakce, včetně počtu, výskytu a závažnosti symptomů, jako jsou syndromy z uvolnění cytokinů a neurotoxicita do 3 měsíců po infuzi CAR.
3 měsíce po infuzi CAR

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Detekce autoprotilátek
Časové okno: 6 měsíců po infuzi CAR
Detekce autoprotilátek až 6 měsíců po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk
6 měsíců po infuzi CAR
SLEAI skóre
Časové okno: 2 roky po infuzi CAR
SLEAI skóre získané až 2 roky po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk
2 roky po infuzi CAR
Renální funkce
Časové okno: 1 rok po infuzi CAR
Renální funkce monitorované až 1 rok po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk
1 rok po infuzi CAR
Kontrola nemocí
Časové okno: 2 roky po infuzi CAR
Kontrola onemocnění monitorovaná až 2 roky po infuzi BCMA-CD19 cCAR T buněk)
2 roky po infuzi CAR
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky po infuzi CAR
Celkové přežití (2 roky po infuzi CAR). Doba od začátku infuze BCMA-CD19 cCAR do smrti se stanoví jako celkové přežití
2 roky po infuzi CAR

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

30. dubna 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

30. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BCMA-CD19 cCAR T buňky

Předplatit