Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis rituximab i trombotisk trombocytopenisk purpura

13. august 2021 opdateret af: Washington University School of Medicine

Adjuverende lavdosis rituximab til erhvervet TTP med svær ADAMTS13-mangel

Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sygdom karakteriseret ved små blodpropper i hele kroppen, som kan beskadige større organer og forårsage død. TTP behandles med plasmaudveksling (også kaldet "plasmaferese"). Patienter, der i starten ikke reagerer på plasmaudveksling, bliver ofte hjulpet af senere behandling med rituximab. Formålet med denne undersøgelse er at se, om en kombination af lave doser rituximab med plasmaudveksling vil hjælpe patienter med at få det bedre hurtigere og reducere chancen for at få TTP igen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie af sikkerhed/effektivitet af adjuverende lavdosis rituximab (100 mg/uge x 4 doser) plus standard plasmaudveksling og kortikosteroider til behandling af trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) med svær ADAMTS13-mangel. Resultater for forsøgspersoner vil blive sammenlignet med historiske kontroller behandlet indledningsvis med plasmaudveksling og kortikosteroider. Denne undersøgelse foreslår at teste hypotesen om, at adjuverende lavdosis rituximab kan reducere forekomsten af ​​et sammensat primært endepunkt (eksacerbationer eller refraktær sygdom) i erhvervet TTP med alvorlig ADAMTS13-mangel. Et nyt ADAMTS13-assay vil blive brugt til at identificere patienter med TTP og svær ADAMTS13-mangel til indskrivning og til at vurdere anvendeligheden af ​​ADAMST13 som en biomarkør for respons på terapi og prognose.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 eller ældre

  2. Diagnose af formodet trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

    1. Blodpladetal på < 80.000 for nydiagnosticerede patienter og < 120.000 for recidiverende patienter
    2. Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi med RBC-fragmentering
    3. LDH >1 x ULN
  3. Forsøgspersoner, der vil modtage behandling for TTP med plasmaudveksling
  4. Forsøgspersoner, der ikke har startet den 5. plasmaudskiftning
  5. Plasma ADAMTS13 aktivitet <10 %

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling for TTP inden for de seneste 2 måneder
  2. Alvorlig aktiv infektion angivet ved sepsis (krav til pressorer med eller uden positive blodkulturer) eller kliniske tegn på enterisk infektion med E. coli O157:H7 eller beslægtet organisme
  3. I øjeblikket under behandling for kræft (personer med lokaliseret hudcarcinom vil blive accepteret)
  4. Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi på grund af en mekanisk hjerteklap
  5. Svær hypertension, som defineret ved systolisk BP >180 OG diastolisk BP >120, eller papilleødem
  6. Organ- eller stamcelletransplantation
  7. Brug af calcineurinhæmmere (sirolimus, tacrolimus, cyclosporin A) inden for 6 måneder før diagnosen TTP

  8. Dissemineret intravaskulær koagulation som defineret ved:

    en. INR >2,0 (ikke relateret til antikoagulering, reagerer ikke på vitamin K) eller b. Fibrinogen <100 mg/dl

  9. Graviditet
  10. Kendt medfødt TTP.
  11. Rituximab inden for det foregående år.
  12. HIV-historie eller positiv serologi
  13. Anamnese med hepatitis B eller positiv serologi for HBsAg eller Anti-HBc
  14. Vedvarende eller uforklarlig trombocyttal under 150.000/μL inden for 3 måneder efter den aktuelle TTP-præsentation
  15. Overfølsomhed eller allergi over for murine og/eller humaniserede antistoffer
  16. Aktuel deltagelse i forsøg med undersøgelsesterapier eller -anordninger, bortset fra centrale katetre

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: lav dosis rituximab
dette er en enarmsprøve
Biologisk: rituximab
rituximab intravenøst ​​100 mg hver uge i fire doser
Andre navne:
  • Rituxan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af det sammensatte primære resultat af eksacerbation eller refraktær TTP
Tidsramme: 60 dage
Forværring er tilbagevendende TTP ≤30 dage efter et behandlingsrespons (normalt blodpladetal i 2 dage) og seponering af plasmaudskiftning. Refraktær TTP er manglende opnåelse af et behandlingsrespons på dag 28, eller manglende opnåelse af et varigt behandlingsrespons (der varer mindst 30 dage) på dag 60.
60 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af varig behandlingsrespons
Tidsramme: 60 dage
Behandlingsrespons er 2 på hinanden følgende dage med trombocyttal ≥150, 000/µL Varigt behandlingsrespons er et behandlingsrespons, der varer ved i ≥30 dage efter seponering af plasmaudskiftning og inkluderer dem med eksacerbationer
60 dage
Antal dage til varig behandlingsrespons
Tidsramme: 60 dage
Mediantid til behandlingsrespons
60 dage
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: Mellem 30 dage og 2 år
Tilbagefald er tilbagevendende TTP >30 dage efter behandlingsrespons
Mellem 30 dage og 2 år
Måneder til tilbagefald
Tidsramme: 2 år
Gennemsnitlige måneder til tilbagefald
2 år
Forekomst af død
Tidsramme: 2 år
Dødshyppighed vil blive vurderet til 4 uger, 1 år og 2 år
2 år
Behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Hyppighed, type og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive vurderet. Patientrapporter, laboratorieværdier og fysisk undersøgelse blev brugt til at identificere behandlingsrelaterede bivirkninger.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Washington University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger