Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Rituximab a basso dosaggio nella porpora trombotica trombocitopenica

13 agosto 2021 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Rituximab adiuvante a basso dosaggio per TTP acquisito con grave deficit di ADAMTS13

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una malattia caratterizzata da piccoli coaguli di sangue in tutto il corpo che possono danneggiare gli organi principali e causare la morte. La TTP viene trattata con lo scambio plasmatico (chiamato anche "plasmaferesi"). I pazienti che inizialmente non rispondono allo scambio plasmatico spesso sono aiutati da un successivo trattamento con rituximab. Lo scopo di questo studio è vedere se la combinazione di basse dosi di rituximab con lo scambio plasmatico aiuterà i pazienti a migliorare prima e ridurre la possibilità di ottenere nuovamente TTP.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota di sicurezza/efficacia di rituximab adiuvante a basso dosaggio (100 mg/settimana x 4 dosi) più plasmaferesi standard e corticosteroidi per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica (TTP) con grave deficit di ADAMTS13. I risultati per i soggetti dello studio saranno confrontati con i controlli storici trattati inizialmente con plasmaferesi e corticosteroidi. Questo studio si propone di testare l'ipotesi che il rituximab adiuvante a basso dosaggio possa ridurre l'incidenza di un endpoint primario composito (esacerbazioni o malattia refrattaria) nella TTP acquisita con grave deficit di ADAMTS13. Un nuovo test ADAMTS13 verrà utilizzato per identificare i pazienti con TTP e grave deficit di ADAMTS13 per l'arruolamento e per valutare l'utilità di ADAMST13 come biomarcatore per la risposta alla terapia e la prognosi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 o superiore

  2. Diagnosi di sospetta porpora trombotica trombocitopenica (TTP)

    1. Conta piastrinica < 80.000 per i pazienti con nuova diagnosi e < 120.000 per i pazienti con recidiva
    2. Anemia emolitica microangiopatica con frammentazione dei globuli rossi
    3. LDH >1 x ULN
  3. Soggetti che riceveranno un trattamento per TTP con plasmaferesi
  4. Soggetti che non hanno iniziato la 5a plasmaferesi
  5. Attività plasmatica di ADAMTS13 <10%

Criteri di esclusione:

  1. Trattamento per TTP negli ultimi 2 mesi
  2. Grave infezione attiva indicata da sepsi (requisito per pressori con o senza emocolture positive) o evidenza clinica di infezione enterica da E. coli O157:H7 o organismo correlato
  3. Attualmente in cura per tumore (saranno accettati soggetti con carcinoma cutaneo localizzato)
  4. Anemia emolitica microangiopatica dovuta a valvola cardiaca meccanica
  5. Ipertensione grave, come definita da PA sistolica >180 E PA diastolica >120, o papilledema
  6. Trapianto di organi o cellule staminali
  7. Uso di inibitori della calcineurina (sirolimus, tacrolimus, ciclosporina A) nei 6 mesi precedenti la diagnosi di TTP

  8. Coagulazione intravascolare disseminata come definita da:

    un. INR > 2,0 (non correlato all'anticoagulazione, non responsivo alla vitamina K) o b. Fibrinogeno <100 mg/dl

  9. Gravidanza
  10. TTP congenita nota.
  11. Rituximab entro l'anno precedente.
  12. Storia dell'HIV o sierologia positiva
  13. Storia di epatite B o sierologia positiva per HBsAg o Anti-HBc
  14. Conta piastrinica persistente o inspiegabile inferiore a 150.000/μL entro 3 mesi dall'attuale presentazione di TTP
  15. Ipersensibilità o allergie agli anticorpi murini e/o umanizzati
  16. Attuale partecipazione a sperimentazioni di terapie o dispositivi sperimentali, diversi dai cateteri centrali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: rituximab a basso dosaggio
questa è una prova a braccio singolo
Biologico: rituximab
rituximab per via endovenosa 100 mg ogni settimana per quattro dosi
Altri nomi:
  • Rituxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dell'esito primario composito di esacerbazione o TTP refrattario
Lasso di tempo: 60 giorni
L'esacerbazione è un TTP ricorrente ≤30 giorni dopo una risposta al trattamento (conta piastrinica normale per 2 giorni) e l'interruzione dello scambio plasmatico. Il TTP refrattario è il mancato raggiungimento di una risposta al trattamento entro il giorno 28 o il mancato raggiungimento di una risposta al trattamento durevole (della durata di almeno 30 giorni) entro il giorno 60.
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della risposta duratura al trattamento
Lasso di tempo: 60 giorni
La risposta al trattamento è di 2 giorni consecutivi con conta piastrinica ≥150.000/µL La risposta al trattamento duratura è una risposta al trattamento che persiste per ≥30 giorni dopo l'interruzione dello scambio plasmatico e include quelli con riacutizzazioni
60 giorni
Numero di giorni per una risposta duratura al trattamento
Lasso di tempo: 60 giorni
Tempo mediano alla risposta al trattamento
60 giorni
Incidenza di ricaduta
Lasso di tempo: Tra 30 giorni e 2 anni
La recidiva è un TTP ricorrente >30 giorni dopo la risposta al trattamento
Tra 30 giorni e 2 anni
Mesi alla ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
Mesi medi per ricadere
2 anni
Incidenza della morte
Lasso di tempo: 2 anni
L'incidenza della morte sarà valutata a 4 settimane, 1 anno e 2 anni
2 anni
Eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
Verranno valutati l'incidenza, il tipo e la gravità degli eventi avversi correlati al trattamento. I rapporti dei pazienti, i valori di laboratorio e l'esame fisico sono stati utilizzati per identificare gli eventi avversi correlati al trattamento.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Washington University School of Medicine

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni