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Rituximab en dosis bajas en púrpura trombocitopénica trombótica

13 de agosto de 2021 actualizado por: Washington University School of Medicine

Adyuvante de dosis baja de rituximab para la PTT adquirida con deficiencia grave de ADAMTS13

La púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es una enfermedad caracterizada por pequeños coágulos de sangre en todo el cuerpo que pueden dañar los órganos principales y causar la muerte. La PTT se trata con intercambio de plasma (también llamado "plasmaféresis"). Los pacientes que no responden inicialmente al intercambio de plasma a menudo se benefician con un tratamiento posterior con rituximab. El propósito de este estudio es ver si la combinación de dosis bajas de rituximab con intercambio de plasma ayudará a los pacientes a mejorar antes y reducirá la posibilidad de volver a tener PTT.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio piloto de seguridad/eficacia de dosis bajas adyuvantes de rituximab (100 mg/semana x 4 dosis) más plasmaféresis estándar y corticosteroides para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) con deficiencia grave de ADAMTS13. Los resultados de los sujetos del estudio se compararán con los controles históricos tratados inicialmente con plasmaféresis y corticosteroides. Este estudio propone probar la hipótesis de que la dosis baja adyuvante de rituximab puede disminuir la incidencia de un criterio principal de valoración compuesto (exacerbaciones o enfermedad refractaria) en la PTT adquirida con deficiencia grave de ADAMTS13. Se utilizará un nuevo ensayo ADAMTS13 para identificar a los pacientes con TTP y deficiencia grave de ADAMTS13 para la inscripción y para evaluar la utilidad de ADAMST13 como biomarcador para la respuesta a la terapia y el pronóstico.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
19

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años o más

  2. Diagnóstico de sospecha de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)

    1. Recuento de plaquetas de < 80 000 para pacientes recién diagnosticados y < 120 000 para pacientes en recaída
    2. Anemia hemolítica microangiopática con fragmentación de glóbulos rojos
    3. LDH >1 x LSN
  3. Sujetos que recibirán tratamiento para PTT con recambio plasmático
  4. Sujetos que no han iniciado el 5° recambio plasmático
  5. Actividad plasmática de ADAMTS13 <10 %

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento para TTP en los últimos 2 meses
  2. Infección activa grave indicada por sepsis (requisito para presores con o sin hemocultivos positivos) o evidencia clínica de infección entérica con E. coli O157:H7 u organismo relacionado
  3. Actualmente en tratamiento por cáncer (se aceptarán sujetos con carcinoma de piel localizado)
  4. Anemia hemolítica microangiopática por válvula cardíaca mecánica
  5. Hipertensión grave, definida por PA sistólica >180 Y PA diastólica >120, o papiledema
  6. Trasplante de órganos o células madre
  7. Uso de inhibidores de calcineurina (sirolimus, tacrolimus, ciclosporina A) dentro de los 6 meses previos al diagnóstico de PTT

  8. Coagulación intravascular diseminada definida por:

    una. INR >2.0 (no relacionado con la anticoagulación, que no responde a la vitamina K) o b. Fibrinógeno <100 mg/dl

  9. El embarazo
  10. PTT congénita conocida.
  11. Rituximab en el año anterior.
  12. Historial de VIH o serología positiva
  13. Historia de hepatitis B o serología positiva para HBsAg o Anti-HBc
  14. Recuento de plaquetas persistente o inexplicable por debajo de 150 000/μL en los 3 meses posteriores a la presentación actual de TTP
  15. Hipersensibilidades o alergias a anticuerpos murinos y/o humanizados
  16. Participación actual en ensayos de terapias o dispositivos en investigación, distintos de los catéteres centrales

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: dosis baja de rituximab
esta es una prueba de un solo brazo
Biológico: rituximab
rituximab por vía intravenosa 100 mg cada semana por cuatro dosis
Otros nombres:
  • Rituxan

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia del resultado primario compuesto de exacerbación o TTP refractaria
Periodo de tiempo: 60 días
La exacerbación es una TTP recurrente ≤30 días después de una respuesta al tratamiento (recuento de plaquetas normal durante 2 días) y la interrupción del recambio plasmático. La TTP refractaria es la imposibilidad de lograr una respuesta al tratamiento para el día 28 o la imposibilidad de lograr una respuesta duradera al tratamiento (que dure al menos 30 días) para el día 60.
60 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de respuesta duradera al tratamiento
Periodo de tiempo: 60 días
La respuesta al tratamiento es de 2 días consecutivos con un recuento de plaquetas ≥150 000/µl. La respuesta duradera al tratamiento es una respuesta al tratamiento que persiste durante ≥30 días después de la interrupción del recambio plasmático e incluye a aquellos con exacerbaciones.
60 días
Número de días para una respuesta duradera al tratamiento
Periodo de tiempo: 60 días
Tiempo medio de respuesta al tratamiento
60 días
Incidencia de recaída
Periodo de tiempo: Entre 30 días y 2 años
La recaída es TTP recurrente > 30 días después de la respuesta al tratamiento
Entre 30 días y 2 años
Meses para recaer
Periodo de tiempo: 2 años
Media de meses hasta la recaída
2 años
Incidencia de muerte
Periodo de tiempo: 2 años
La incidencia de muerte se evaluará a las 4 semanas, 1 año y 2 años.
2 años
Eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años
Se evaluará la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos relacionados con el tratamiento. Se utilizaron los informes de los pacientes, los valores de laboratorio y el examen físico para identificar los eventos adversos relacionados con el tratamiento.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Washington University School of Medicine

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Elaine M Majerus, MD, PhD, Washington University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
14 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
14 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de marzo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de marzo de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de marzo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de agosto de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 201108256-LDrituximab
  • 1U54HL112303-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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