Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisfindende undersøgelse af nimodipin til behandling af progranulin-insufficiens fra GRN-genmutationer

12. maj 2016 opdateret af: University of California, San Francisco

En åben-label dosisfindingsundersøgelse af nimodipin til behandling af progranulin-insufficiens fra GRN-genmutationer

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den maksimalt tolererede dosis af nimodipin samt sikkerheden og tolerabiliteten af ​​oral nimodipin i progranulinmutationsbærere som forberedelse til længerevarende effektstudier hos patienter med frontotemporal demens på grund af progranulingenmutationer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

8 personer med en GRN-genmutation vil få eskalerende doser af oral nimodipin i fire uger, efterfulgt af den maksimalt tolererede dosis i fire uger. For at maksimere tilmeldingen vil forsøget inkludere både symptomatiske og asymptomatiske GRN-mutationsbærere. Forsøget vil omfatte en fire ugers dosis-optrapningsfase efterfulgt af en 1-måneds vedligeholdelsesfase og en 1-uges nedtrapning. Vurderinger på undersøgelsesstedet vil finde sted før start af nimodipin, hver uge øges dosis (uge 1-5), efter 4 ugers vedligeholdelsesdosis og 2 uger efter afslutning af undersøgelsen. Disse vil omfatte blodkemiprøver, EKG'er og blodtryk. Både dosiseskalering og vedligeholdelse vil fokusere på sikkerhed og tolerabilitet af nimodipinbehandling i denne population samt plasmaprogranulinniveauer som et biomarkørresultat. Forsøget vil inkorporere en række andre væskebiomarkører (blod og CSF) og billeddannelsesvurderinger for at bestemme, hvilke der vil være mest følsomme over for nimodipins farmakodynamiske virkninger i denne population.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Memory and Aging Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

30 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier (alle skal være opfyldt):

  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonen og/eller forsøgspersonens pårørende i overensstemmelse med lokale IRB-regler
  • Symptomatisk GRN-mutationsbærer som defineret ved tilstedeværelse af kendt sygdomsassocieret GRN-mutation bekræftet ved genetisk testning og opfyldelse af internationale (2011) kriterier for FTD (Rascovsky et al., 2011), Boeve (2003) kriterier (B. F. Boeve, Lang, & Litvan, 2003) for CBS eller Gorno-Tempini-kriterier (2011) for primær progressiv afasi (Gorno-Tempini et al., 2011) (kendt genbærerstatus) ELLER
  • Asymptomatisk GRN-mutationsbærer (genbærerstatus kendt) fra familie med kendt sygdomsassocieret mutation;
  • Alder: >30
  • MMSE ≥ 10 ved screeningsbesøg.
  • Bedømt af investigator for at kunne overholde alle undersøgelsesprocedurer
  • Efter investigators mening vil patienten være i overensstemmelse med protokollen og have stor sandsynlighed for at gennemføre undersøgelsen
  • Mangel på andre nylige, alvorlige medicinske tilstande.

Eksklusionskriterier (Et af følgende vil udelukke et emne fra at blive tilmeldt undersøgelsen):

  • Overfølsomhed eller anden kontraindikation over for nimodipinbrug
  • Systemisk autoimmun sygdom (såsom reumatoid arthritis, skjoldbruskkirtelsygdom eller diabetes), der kan ændre progranulinniveauet.
  • Regelmæssig brug af systemiske kortikosteroider eller anden antiinflammatorisk medicin. NSAID-anvendelse er acceptabel, hvis den er på en stabil dosis i 30 dage før screening og accepterer at forblive på samme dosis under forsøgets varighed.
  • Forsøgspersonen er gravid, planlægger at blive gravid under studiet eller har en positiv uringraviditetstest.
  • Uvillig til at bruge to former for prævention, hvis de ikke er kirurgisk sterile under undersøgelsens varighed.
  • Anamnese med kræft (andre end basalcelle CA i huden) inden for 5 år.
  • Anamnese med myokardieinfarkt, hjerteledningsblokade, arytmi eller anden væsentlig hjertesygdom efter undersøgerens vurdering (i samråd med en bestyrelsescertificeret kardiolog).
  • Anamnese med mavesår.
  • Metabolisk sygdom såsom gigt eller dårligt kontrolleret diabetes.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for 1 år før screening, hvis det vurderes at være klinisk signifikant af investigator.
  • Enhver aktuel malignitet eller enhver klinisk signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal eller neurologisk sygdom. Hvis tilstanden har været stabil i mindst det seneste år og vurderes af investigator ikke at forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, kan patienten inkluderes.
  • CT- eller MR-evidens for et eller flere af følgende: hydrocephalus, slagtilfælde, pladsoptagende læsion, cerebral infektion eller enhver anden klinisk signifikant CNS-sygdom end FTD, CBS eller progressiv afasi.
  • Systolisk blodtryk større end 180 eller mindre end 90 mm Hg. Diastolisk blodtryk større end 105 eller mindre end 50 mm Hg.
  • Unormalt EKG ved screening og vurderet til at være klinisk signifikant af investigator og/eller bestyrelsescertificeret kardiolog.
  • Brug af forsøgslægemidler eller deltagelse i forsøgslægemiddelstudie inden for 30 dage efter screening eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgslægemiddel, alt efter hvad der er længst.
  • Brug af nimodipin inden for 4 uger før start af forsøget.
  • Inden for 4 uger efter begyndelsen eller i løbet af undersøgelsen, samtidig behandling med calciumkanalantagonister, blodfortyndende medicin (f. clopidogrel, warfarin) eller statinmedicin i kombination med niacin.
  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening, inklusive kreatinin ≥ 1,7, B12 under laboratorienormalreferenceområdet eller TSH over stedets laboratorienormalreferenceområde. Forsøgspersoner med unormale B12- eller TSH-niveauer ved screening kan inkluderes efter investigators skøn.
  • Kontraindikation til MR-undersøgelse uanset årsag (f.eks. svær klaustrofobi, ferromagnetisk metal i kroppen).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Nimodipin
Medicin: Nimodipin
Nimodipin er et FDA-godkendt lægemiddel til indikation af subarachnoid blødning
Andre navne:
  • Nimotop

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal dosis tolereret af nimodipin
Tidsramme: op til 10 uger
Nimodipin-dosis vil blive øget ugentligt i fire uger og derefter bibeholdt i 4 uger ved den højeste tolererede dosis, efterfulgt af en 1-uges nedtrapning.
op til 10 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmaprogranulinniveauer
Tidsramme: op til 10 uger efter indledende dosering
Plasmaprogranulinniveauer vil blive opnået ved screening, baseline, og dosis øges hver uge efter 4 ugers vedligeholdelsesfasen og 2 uger efter nedtrapningen. På grund af den lille stikprøvestørrelse vil der ikke blive beregnet slutningsstatistikker for at vurdere endepunkterne af interesse. Der vil dog blive præsenteret beskrivende statistik for de primære og sekundære resultatmål (såsom plasma- og CSF-progranulinniveauer) opsummeret efter behandlingsgruppe og besøg. For disse kontinuerte variable vil følgende oplysninger blive præsenteret ved besøg: n, gennemsnit, standardafvigelse og rækkefølgestatistik (minimum, 25. percentil, median, 75. percentil og maksimum). Disse statistikker vil blive præsenteret ved hjælp af den faktiske værdi ved baseline og ændringen fra baseline for senere data.
op til 10 uger efter indledende dosering
Niveauer af inflammatoriske markører (ESR, CRP, cytokiner)
Tidsramme: op til 10 uger efter indledende dosering
Markører for inflammation vil blive opnået fra blodet ved screening, baseline, hver uge dosis øges, efter 4 ugers stabil dosis og 2 uger efter nedtrapningen. På grund af den lille stikprøvestørrelse vil der ikke blive beregnet slutningsstatistikker for at vurdere endepunkterne af interesse. Der vil dog blive præsenteret beskrivende statistik for de primære og sekundære resultatmål (såsom plasma- og CSF-progranulinniveauer) opsummeret efter behandlingsgruppe og besøg. For disse kontinuerte variable vil følgende oplysninger blive præsenteret ved besøg: n, gennemsnit, standardafvigelse og rækkefølgestatistik (minimum, 25. percentil, median, 75. percentil og maksimum). Disse statistikker vil blive præsenteret ved hjælp af den faktiske værdi ved baseline og ændringen fra baseline for senere data.
op til 10 uger efter indledende dosering
CSF progranulin
Tidsramme: baseline (uge 1) og 8 uger efter initial dosering
CSF-progranulinniveauer vil blive opnået ved baseline og uge 8
baseline (uge 1) og 8 uger efter initial dosering
CSF cytokiner
Tidsramme: baseline (uge 1) og 8 uger efter dosering
CSF-cytokiner vil blive opnået ved baseline og efter 8 ugers indtagelse af nimodipin
baseline (uge 1) og 8 uger efter dosering
Hjerne MR-scanning
Tidsramme: Screening og uge 8
At erhverve foreløbige data om følsomheden af ​​funktionel og hjerne-MR-billeddannelse (funktionel forbindelse i hviletilstand og perfusion af arteriel spinlabel) over for progranulinforhøjende behandlinger.
Screening og uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CHR12-09098

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Dataanalyse er i gang

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger