Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ustalania dawki nimodypiny w leczeniu niedoboru progranuliny spowodowanego mutacjami genu GRN

12 maja 2016 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Otwarte badanie ustalające dawkę nimodypiny w leczeniu niedoboru progranuliny spowodowanego mutacjami genu GRN

Celem tego badania jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki nimodypiny oraz bezpieczeństwa i tolerancji doustnej nimodypiny u nosicieli mutacji progranuliny w ramach przygotowań do długoterminowych badań skuteczności u pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym spowodowanym mutacjami genu progranuliny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

8 osób z mutacją genu GRN otrzyma wzrastające dawki doustnej nimodypiny przez cztery tygodnie, a następnie maksymalną tolerowaną dawkę przez cztery tygodnie. Aby zmaksymalizować rejestrację, badanie obejmie zarówno objawowych, jak i bezobjawowych nosicieli mutacji GRN. Badanie obejmie czterotygodniową fazę zwiększania dawki, po której nastąpi 1-miesięczna faza podtrzymująca i 1-tygodniowe zmniejszanie dawki. Oceny w ośrodku będą miały miejsce przed rozpoczęciem nimodypiny, co tydzień zwiększana jest dawka (tygodnie 1-5), po 4 tygodniach stosowania dawki podtrzymującej i 2 tygodnie po zakończeniu badania. Obejmą one badania chemiczne krwi, EKG i ciśnienie krwi. Zarówno zwiększanie dawki, jak i jej utrzymanie będą koncentrować się na bezpieczeństwie i tolerancji leczenia nimodypiną w tej populacji, a także na poziomie progranuliny w osoczu jako wyniku biomarkera. Badanie obejmie różne inne biomarkery płynów (krew i płyn mózgowo-rdzeniowy) oraz oceny obrazowe w celu określenia, które z nich będą najbardziej czułe na działanie farmakodynamiczne nimodypiny w tej populacji.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Memory and Aging Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

30 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia (wszystkie muszą być spełnione):

  • Podpisana i datowana pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika i/lub jego opiekuna zgodnie z lokalnymi przepisami IRB
  • Nosiciel objawowej mutacji GRN, zdefiniowany na podstawie obecności mutacji GRN związanej z chorobą, potwierdzonej testami genetycznymi i spełniającej międzynarodowe (2011) kryteria FTD (Rascovsky i in., 2011), kryteria Boeve (2003) (B. F. Boeve, Lang i Litvan, 2003) dla kryteriów CBS lub Gorno-Tempini (2011) dla pierwotnie postępującej afazji (Gorno-Tempini i in., 2011) (znany status nosiciela genu) LUB
  • Bezobjawowy nosiciel mutacji GRN (znany status nosiciela genu) z rodziny ze znaną mutacją związaną z chorobą;
  • Wiek: >30
  • MMSE ≥ 10 podczas wizyty przesiewowej.
  • Oceniany przez badacza jako zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
  • W ocenie badacza pacjent będzie postępował zgodnie z protokołem i miał duże prawdopodobieństwo ukończenia badania
  • Brak innych niedawnych, ciężkich schorzeń.

Kryteria wykluczenia (Każdy z poniższych wyklucza uczestnika z włączenia do badania):

  • Nadwrażliwość lub inne przeciwwskazania do stosowania nimodypiny
  • Układowa choroba autoimmunologiczna (taka jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba tarczycy lub cukrzyca), która może zmieniać poziom progranuliny.
  • Regularne stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub innych leków przeciwzapalnych. Stosowanie NLPZ jest dopuszczalne, jeśli pacjent przyjmuje stabilną dawkę przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i zgadza się pozostać na tej samej dawce przez cały czas trwania badania.
  • Badana jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie studiów lub ma pozytywny wynik testu ciążowego z moczu.
  • Niechęć do stosowania dwóch form antykoncepcji, jeśli nie jest sterylna chirurgicznie przez cały czas trwania badania.
  • Historia raka (innego niż podstawnokomórkowy CA skóry) w ciągu 5 lat.
  • Przebyty zawał mięśnia sercowego, blok przewodzenia w sercu, arytmia lub inna istotna choroba serca w opinii badacza (w porozumieniu z kardiologiem certyfikowanym przez komisję).
  • Historia choroby wrzodowej.
  • Choroby metaboliczne, takie jak dna moczanowa lub źle kontrolowana cukrzyca.
  • Historia nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym, jeśli badacz uzna to za istotne klinicznie.
  • Jakakolwiek obecna choroba nowotworowa lub klinicznie istotna choroba hematologiczna, endokrynologiczna, sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa lub neurologiczna. Jeśli stan był stabilny przez co najmniej ostatni rok i badacz uzna, że ​​nie przeszkadza pacjentowi w uczestnictwie w badaniu, pacjent może zostać włączony.
  • Dowody CT lub MRI na którekolwiek z następujących: wodogłowie, udar, zmiana zajmująca przestrzeń, infekcja mózgu lub jakakolwiek klinicznie istotna choroba OUN inna niż FTD, CBS lub postępująca afazja.
  • Skurczowe ciśnienie krwi większe niż 180 lub mniejsze niż 90 mm Hg. Rozkurczowe ciśnienie krwi większe niż 105 lub mniejsze niż 50 mm Hg.
  • Nieprawidłowe EKG podczas badania przesiewowego i ocenione jako istotne klinicznie przez badacza i/lub certyfikowanego kardiologa.
  • Stosowanie eksperymentalnych leków lub udział w badaniu nad badanym lekiem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Stosowanie nimodypiny w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • W ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia lub w trakcie badania, jednoczesne leczenie antagonistami kanału wapniowego, lekami rozrzedzającymi krew (np. klopidogrel, warfaryna) lub statyny w połączeniu z niacyną.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych, w tym kreatynina ≥ 1,7, B12 poniżej normy laboratoryjnej lub TSH powyżej normy laboratoryjnej ośrodka. Pacjenci z nieprawidłowym poziomem witaminy B12 lub TSH podczas badania przesiewowego mogą zostać włączeni według uznania badacza.
  • Przeciwwskazania do badania MRI z jakiegokolwiek powodu (np. ciężka klaustrofobia, metal ferromagnetyczny w ciele).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Nimodypina
Lek: Nimodypina
Nimodypina jest lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia krwotoków podpajęczynówkowych
Inne nazwy:
  • Nimotop

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka nimodypiny
Ramy czasowe: do 10 tygodni
Dawka nimodypiny będzie zwiększana co tydzień przez cztery tygodnie, a następnie utrzymywana przez 4 tygodnie przy najwyższej tolerowanej dawce, po czym następuje stopniowe zmniejszanie dawki o 1 tydzień.
do 10 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom progranuliny w osoczu
Ramy czasowe: do 10 tygodni po pierwszym podaniu
Stężenia progranuliny w osoczu będą uzyskiwane podczas badań przesiewowych, na początku badania i przy zwiększaniu dawki co tydzień, po 4-tygodniowej fazie podtrzymującej i 2 tygodnie po stopniowym zmniejszaniu dawki. Ze względu na małą liczebność próby statystyki wnioskowania nie zostaną obliczone w celu oceny interesujących punktów końcowych. Przedstawione zostaną jednak statystyki opisowe dla głównych i drugorzędowych punktów końcowych (takich jak poziomy progranuliny w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym) podsumowane według grupy leczenia i wizyty. W przypadku tych zmiennych ciągłych podczas odwiedzin będą prezentowane następujące informacje: n, średnia, odchylenie standardowe i statystyki porządkowe (minimum, 25. percentyl, mediana, 75. percentyl i maksimum). Statystyki te zostaną przedstawione przy użyciu rzeczywistej wartości na początku i zmiany od początku dla późniejszych danych.
do 10 tygodni po pierwszym podaniu
Poziomy markerów stanu zapalnego (OB, CRP, cytokiny)
Ramy czasowe: do 10 tygodni po pierwszym podaniu
Markery stanu zapalnego zostaną uzyskane z krwi podczas badania przesiewowego, w punkcie wyjściowym, co tydzień zwiększana dawka, po 4 tygodniach stabilnej dawki i 2 tygodnie po zmniejszeniu dawki. Ze względu na małą liczebność próby statystyki wnioskowania nie zostaną obliczone w celu oceny interesujących punktów końcowych. Przedstawione zostaną jednak statystyki opisowe dla głównych i drugorzędowych punktów końcowych (takich jak poziomy progranuliny w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym) podsumowane według grupy leczenia i wizyty. W przypadku tych zmiennych ciągłych podczas odwiedzin będą prezentowane następujące informacje: n, średnia, odchylenie standardowe i statystyki porządkowe (minimum, 25. percentyl, mediana, 75. percentyl i maksimum). Statystyki te zostaną przedstawione przy użyciu rzeczywistej wartości na początku i zmiany od początku dla późniejszych danych.
do 10 tygodni po pierwszym podaniu
Progranulina płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: wartości wyjściowej (tydzień 1) i 8 tygodni po podaniu dawki początkowej
Stężenia progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym będą oznaczane na początku badania i w 8. tygodniu
wartości wyjściowej (tydzień 1) i 8 tygodni po podaniu dawki początkowej
Cytokiny płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: wartości wyjściowej (tydzień 1) i 8 tygodni po podaniu
Cytokiny w płynie mózgowo-rdzeniowym będą oznaczane na początku badania i po 8 tygodniach przyjmowania nimodypiny
wartości wyjściowej (tydzień 1) i 8 tygodni po podaniu
MRI mózgu
Ramy czasowe: Badania przesiewowe i tydzień 8
Uzyskanie wstępnych danych na temat czułości obrazowania czynnościowego i rezonansu magnetycznego mózgu (funkcjonalna łączność w stanie spoczynku i perfuzja etykiety wirowania tętniczego) na terapie podnoszące poziom progranuliny.
Badania przesiewowe i tydzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of California, San Francisco

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CHR12-09098

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Trwa analiza danych

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami