Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Helkropsvibrationsterapi hos drenge med Duchenne muskeldystrofi

28. august 2018 opdateret af: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

EFFEKTEN AF VIBRATIONSTERAPI AF HELE KROPPEN PÅ MUSKELSTYRKE OG FUNKTION HOS AMBULATORISKE DRENGE MED DUCHENNE MUSKULÆR DYSTROFI

Helkropsvibrationsterapi (WBVT) er en ny, ikke-farmakologisk intervention, der har til formål at forbedre muskelstyrke og udholdenhed samt knogletæthed. Det lover godt for børn med neuromuskulære lidelser såsom Duchenne muskeldystrofi (DMD), da muskelsvaghed ikke kun skyldes muskelnedbrydning, men også fysisk inaktivitet og muskelatrofi. Svage DMD-patienter kan i stigende grad begrænse deres fysiske aktivitet på grund af frygt for at falde eller tab af uafhængighed (f. svært ved at rejse sig uden hjælp). Det er vigtigt at forlænge den tid, hvor drenge med DMD er ambulerende, for at forsinke komplikationer af denne sygdom (lungehypoventilation, skoliose) samt opretholde knoglesundheden. Vi foreslår at udføre en pilotundersøgelse af WBVT hos unge drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det primære resultat vil være at dokumentere sikkerheden og gennemførligheden af ​​WBVT i denne patientpopulation. De sekundære resultater vil evaluere ændringer i muskelstyrke og udholdenhed. Knoglesundhed vil også blive undersøgt som en del af rutinemæssig klinisk pleje. Undersøgelsen vil omfatte 20 ambulante drenge med DMD; patienter vil blive randomiseret (1:1 tildeling) i 2 grupper: WBVT-behandling eller ingen WBVT-behandling (kontroller). Behandlingsgrupper vil bestå af 10 drenge, der gennemgår daglig WBVT i et 8-ugers åbent forsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Post-Study Completion Note: I betragtning af konkurrencen om tilmelding til andre DMD-forsøg og belastningen fra den daglige WBVT-træning i hjemmet, var det ikke muligt at studere WBVT i forsøgsmiljøet, og det er heller ikke sandsynligt, at det er en mulig modalitet til at optimere muskuloskeletal sundhed i rutinepleje .

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Duchenne muskeldystrofi bekræftet af mindst én af følgende:

    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser fuldstændig dystrofinmangel og klinisk præsentation i overensstemmelse med typisk DMD
    • Positiv gendeletionstest (mangler en eller flere exoner) i det centrale stav-domæne (exon 25-60) af dystrofin, hvor læseramme kan forudsiges som "uden for rammen", og klinisk præsentation i overensstemmelse med typisk DMD
    • Komplet dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikation eller anden mutation, der resulterer i en stopkodonmutation), der er definitivt forbundet med DMD, og ​​klinisk præsentation i overensstemmelse med typisk DMD
  2. Alder mellem 5 - 14 år (inklusive)
  3. Positivt Gower-tegn (indikerer evne til at rejse sig fra gulvet og tilstedeværelse af proksimal muskelsvaghed).
  4. Kan gå 10 meter på <12 sekunder
  5. I stand til at stå på WBVT-plade (med bøjede knæ) i hele behandlingsprotokollen (dvs. 15 minutter)
  6. Stabil absolut dosis af glukokortikoider (dvs. prednison eller deflazacort) i mindst 3 måneder før
  7. Stabile absolutte doser af al medicin, der kan påvirke muskelfunktionen (dvs. coenzym Q10, grøn teekstrakt, kreatin, arginin, glutamin, kosttilskud osv.) i mindst 3 måneder før
  8. Stabil absolut dosis af al medicin, der kan påvirke knoglemetabolismen (dvs. D-vitamin og calciumtilskud) i mindst 3 måneder før

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk præsentation, genetisk testning og/eller muskelbiopsi i overensstemmelse med Beckers muskeldystrofi
  2. Anamnese med nylig operation (inden for de seneste 6 måneder)
  3. Anamnese med et nyligt brud (lang knogle eller vertebral) inden for de seneste 6 måneder.
  4. Akutte inflammatoriske processer i underekstremiteterne (f. cellulitis osv.) på grund af risiko for smerte og/eller forværring af inflammatorisk proces
  5. Anamnese med venøs trombose (teoretisk risiko for at inducere tromboembolisk hændelse).
  6. Historie om nyre- eller blæresten
  7. Anamnese med ukontrollerede anfald eller svær migræne
  8. Historie om hjertearytmi
  9. Intrakraniel patologi eller hardware (f.eks. ventrikuloperitoneal shunt, cochleært implantat).
  10. Brug af forsøgs- eller eksperimentelle produkter inden for de seneste 6 måneder og/eller samtidig deltagelse i en anden undersøgelse
  11. Manglende evne eller afvisning af at følge studiekravene (f.eks. autisme, svære kognitive problemer eller adfærdsproblemer)
  12. Manglende evne eller afvisning af at give informeret samtykke (forælder) og/eller samtykke (barn)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Vibrationsterapi for hele kroppen
Gruppen vil modtage daglig helkropsvibrationsterapi i op til 9 minutter maksimalt ved maksimalt 18 Hz.
Enhed: Vibrationsterapi for hele kroppen
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Gruppen vil ikke modtage helkropsvibrationsterapi. Denne gruppe vil udføre alle andre tests og resultater undtagen helkropsvibrationsterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden ved at bruge helkropsvibrationsterapi hos drenge med Duchenne-muskulær dystrofi. At vurdere om helkropsvibrationsterapi kan forbedre muskelstyrken og forlænge ambulationen fra baseline til 8 ugers behandling. Til æsler.
Tidsramme: 8 uger
Er WBVT sikkert, bekvemt og veltolereret, når det administreres dagligt til ambulant til drenge med DMD?
8 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Medfører WBVT nogen ændring i muskelstyrke.
Tidsramme: 8 uger
Resulterer WBVT i nogen målbar ændring i muskelstyrke målt ved den maksimale modstand af deltoideus, hoftebøjer og knæekstensor (målt med microFET2 dynamometer) og grebsstyrke (målt med Jamar håndholdt dynamometer)
8 uger
Medfører WBVT nogen muskelfunktionsændring.
Tidsramme: 8 uger
Resulterer WBVT i nogen målbar ændring i muskelfunktion målt ved tidsindstillet funktionstest (tidsbestemt 10 m gangtest; tidsbestemt 4-trappestigning; tidsindstillet Gower-manøvre, 6-minutters gangtest)?
8 uger
Resulterer WBVT i nogen målbar ændring i muskeludholdenhed.
Tidsramme: 8 uger
Resulterer WBVT i nogen målbar ændring i muskeludholdenhed (samlet antal skridt taget hver dag, målt med skridttæller)?
8 uger
Livskvalitet ændrer sig.
Tidsramme: 8 uger
Medfører WBVT nogen ændring i patient- og familierapporteret livskvalitetsrapport? Målt ved Peds Q of L-spørgeskemaet.
8 uger
Gangskifte.
Tidsramme: 8 uger
Resulterer WBVT i nogen ændring i patientens gang (som målt ved Gangway-ganganalyse og Leonardo force plate-analyse)
8 uger
Knoglesundhed
Tidsramme: 8 uger
Medfører WBVT nogen ændring i knoglesundhedsindekser (målt ved pQCT og rutinemæssig skeletbilleddannelse)
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • # 12/17E

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger