Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia de vibración de cuerpo completo en niños con distrofia muscular de Duchenne

28 de agosto de 2018 actualizado por: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

EL EFECTO DE LA TERAPIA DE VIBRACIÓN DE CUERPO ENTERO SOBRE LA FUERZA Y LA FUNCIÓN MUSCULAR EN NIÑOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

La terapia de vibración de cuerpo entero (WBVT) es una intervención novedosa no farmacológica destinada a mejorar la fuerza y ​​la resistencia muscular, así como la densidad ósea. Es prometedor para los niños con trastornos neuromusculares como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ya que la debilidad muscular se produce no solo por la degradación muscular, sino también por la inactividad física y la atrofia muscular por desuso. Los pacientes con DMD débil pueden limitar cada vez más su actividad física debido al miedo a caerse o a la pérdida de independencia (p. dificultad para ponerse de pie sin ayuda). Es importante prolongar el tiempo de deambulación de los niños con DMD para retrasar las complicaciones de esta enfermedad (hipoventilación pulmonar, escoliosis), así como para mantener la salud de los huesos. Proponemos realizar un estudio piloto de WBVT en niños pequeños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El resultado principal será documentar la seguridad y viabilidad de WBVT en esta población de pacientes. Los resultados secundarios evaluarán los cambios en la fuerza y ​​la resistencia muscular. La salud ósea también se examinará como parte de la atención clínica de rutina. El estudio incluirá a 20 niños ambulatorios con DMD; los pacientes serán aleatorizados (asignación 1:1) en 2 grupos: tratamiento con WBVT o sin tratamiento con WBVT (controles). Los grupos de tratamiento consistirán en 10 niños que se someten a WBVT diario en un ensayo abierto de 8 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Nota posterior a la finalización del estudio: Dada la competencia por la inscripción en otros ensayos de DMD y la carga del entrenamiento diario de WBVT en el hogar, no fue factible estudiar WBVT en el entorno del ensayo, ni es probable que sea una modalidad factible para optimizar la salud musculoesquelética en la atención de rutina. .

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
4

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

8 años a 14 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne confirmado por al menos uno de los siguientes:

    • Inmunofluorescencia o inmunotransferencia de distrofina que muestra una deficiencia completa de distrofina y una presentación clínica compatible con DMD típica
    • Prueba de eliminación de genes positiva (falta uno o más exones) en el dominio de la barra central (exones 25-60) de la distrofina, donde el marco de lectura se puede predecir como "fuera de marco" y la presentación clínica es compatible con la DMD típica
    • Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación u otra mutación que resulta en una mutación del codón de parada) definitivamente asociada con la DMD y una presentación clínica compatible con la DMD típica
  2. Edad entre 5 - 14 años (inclusive)
  3. Signo de Gower positivo (que indica capacidad para levantarse del suelo y presencia de debilidad muscular proximal).
  4. Capaz de caminar 10 metros en <12 segundos
  5. Capaz de pararse sobre la placa WBVT (con las rodillas flexionadas) durante todo el protocolo de tratamiento (es decir, 15 minutos)
  6. Dosis absoluta estable de glucocorticoides (es decir, prednisona o deflazacort) durante al menos 3 meses antes
  7. Dosis absolutas estables de todos los medicamentos que puedan afectar la función muscular (es decir, coenzima Q10, extracto de té verde, creatina, arginina, glutamina, suplementos nutricionales, etc.) durante al menos 3 meses antes
  8. Dosis absoluta estable de todos los medicamentos que pueden afectar el metabolismo óseo (es decir, suplementos de vitamina D y calcio) durante al menos 3 meses antes

Criterio de exclusión:

  1. Presentación clínica, pruebas genéticas y/o biopsia muscular compatible con distrofia muscular de Becker
  2. Antecedentes de cirugía reciente (dentro de los últimos 6 meses)
  3. Antecedentes de una fractura reciente (de hueso largo o vertebral) en los últimos 6 meses.
  4. Procesos inflamatorios agudos de las extremidades inferiores (p. celulitis, etc) por riesgo de dolor y/o empeoramiento del proceso inflamatorio
  5. Antecedentes de trombosis venosa (riesgo teórico de inducir evento tromboembólico).
  6. Antecedentes de cálculos renales o vesicales
  7. Historial de convulsiones no controladas o migrañas severas
  8. Antecedentes de arritmia cardiaca
  9. Patología o hardware intracraneal (p. derivación ventriculoperitoneal, implante coclear).
  10. Uso de cualquier producto de investigación o experimental en los últimos 6 meses y/o participación concomitante en otro estudio
  11. Incapacidad o negativa a seguir los requisitos del estudio (p. autismo, problemas cognitivos o de conducta graves)
  12. Incapacidad o negativa a proporcionar consentimiento informado (padre) y/o asentimiento (niño)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Terapia de vibración de cuerpo entero
El grupo recibirá diariamente terapia de vibración de cuerpo entero durante un máximo de 9 minutos a un máximo de 18 Hz.
Dispositivo: Terapia de vibración de cuerpo entero
Sin intervención: Grupo de control
El grupo no recibirá terapia de vibración de cuerpo completo. Este grupo llevará a cabo todas las demás pruebas y resultados, excepto la terapia de vibración de cuerpo completo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad del uso de la terapia de vibración de cuerpo completo en niños con distrofia muscular de Duchenne. Evaluar si la terapia de vibración de cuerpo entero puede mejorar la fuerza muscular y prolongar la deambulación desde el inicio hasta ocho semanas de tratamiento. A los culos.
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿Es WBVT seguro, conveniente y bien tolerado cuando se administra diariamente de forma ambulatoria a niños con DMD?
8 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
¿El WBVT produce algún cambio en la fuerza muscular?
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿Resulta el WBVT en algún cambio medible en la fuerza muscular medida por la resistencia máxima del deltoides, el flexor de la cadera y el extensor de la rodilla (medida con un dinamómetro microFET2) y la fuerza de prensión (medida con un dinamómetro manual Jamar)?
8 semanas
¿El WBVT produce algún cambio en la función muscular?
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿El WBVT da como resultado algún cambio medible en la función muscular medida mediante pruebas funcionales cronometradas (prueba de caminata de 10 m cronometrada; subida de 4 escalones cronometrada; maniobra de Gower cronometrada, prueba de caminata de 6 minutos)?
8 semanas
¿Resulta el WBVT en algún cambio medible en la resistencia muscular?
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿El WBVT da como resultado algún cambio medible en la resistencia muscular (número total de pasos dados cada día, medidos por podómetro)?
8 semanas
Cambios en la calidad de vida.
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿La WBVT produce algún cambio en el informe de calidad de vida informado por el paciente y la familia? Medido por el cuestionario Peds Q de L.
8 semanas
Cambios en la marcha.
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿Resulta el WBVT en algún cambio en la forma de andar del paciente (según lo medido por el análisis de la marcha de Gangway y el análisis de plataforma de fuerza de Leonardo)?
8 semanas
La salud ósea
Periodo de tiempo: 8 semanas
¿La WBVT produce algún cambio en los índices de salud ósea (según lo medido por pQCT e imágenes esqueléticas de rutina)?
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2013

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
7 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
31 de agosto de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de agosto de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • # 12/17E

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones