Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Koko kehon tärinäterapia Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville pojille

tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Dr. Leanne Ward, Children's Hospital of Eastern Ontario

KOKO KEHOVÄRIVÄRIHOIDON VAIKUTUS LIHASVOIHIN JA TOIMINTAAN DUCHENNE-LIHASDISTROFIAA SAATAVILLA POJILLA

Koko kehon tärinäterapia (WBVT) on uusi ei-lääkehoito, jonka tarkoituksena on parantaa lihasvoimaa ja kestävyyttä sekä luun tiheyttä. Se on lupaava lapsille, joilla on hermo-lihassairauksia, kuten Duchennen lihasdystrofiaa (DMD), koska lihasheikkous ei johdu pelkästään lihasten hajoamisesta, vaan myös fyysisestä passiivisuudesta ja lihasten vajaakäytöstä. Heikot DMD-potilaat voivat yhä enemmän rajoittaa fyysistä aktiivisuuttaan kaatumisen tai itsenäistymisen pelon vuoksi (esim. vaikeus nousta seisomaan ilman apua). DMD:tä sairastavien poikien avohoidossaoloajan pidentäminen on tärkeää tämän taudin komplikaatioiden (keuhkojen hypoventilaatio, skolioosi) viivästymisen ja luuston terveyden ylläpitämisen kannalta. Ehdotamme WBVT-pilottitutkimuksen tekemistä nuorilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Ensisijaisena tuloksena on dokumentoida WBVT:n turvallisuus ja toteutettavuus tässä potilasjoukossa. Toissijaiset tulokset arvioivat muutoksia lihasvoimassa ja kestävyydessä. Luuston terveyttä tutkitaan myös osana rutiinihoitoa. Tutkimukseen osallistuu 20 avohoitoa sairastavaa DMD-poikaa; potilaat satunnaistetaan (1:1 allokaatio) kahteen ryhmään: WBVT-hoito tai ei WBVT-hoitoa (kontrollit). Hoitoryhmät koostuvat 10 pojasta, joille tehdään päivittäin WBVT 8 viikon avoimessa tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen jälkeinen huomautus: Ottaen huomioon kilpailun muihin DMD-tutkimuksiin ilmoittautumisesta ja päivittäisen WBVT-harjoittelun aiheuttaman taakan, WBVT:n tutkiminen koeympäristössä ei ollut mahdollista, eikä se myöskään todennäköisesti ole toteuttamiskelpoinen menetelmä tuki- ja liikuntaelinten terveyden optimoimiseksi rutiinihoidossa. .

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
4

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Duchennen lihasdystrofian diagnoosi on vahvistettu vähintään yhdellä seuraavista:

    • Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen esitys tyypillisen DMD:n kanssa
    • Positiivinen geenideleetiotesti (puuttuu yksi tai useampi eksoni) dystrofiinin keskussauvadomeenissa (eksonit 25-60), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen esitys tyypillisen DMD:n kanssa.
    • Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, jossa näkyy muutos (pistemutaatio, päällekkäisyys tai muu mutaatio, joka johtaa lopetuskodonimutaatioon), joka liittyy lopullisesti DMD:hen, ja kliininen esitys, joka on yhdenmukainen tyypillisen DMD:n kanssa
  2. Ikä 5-14 vuotta (mukaan lukien)
  3. Positiivinen Gower-merkki (osoittaa kykyä nousta lattiasta ja proksimaalisen lihasheikkouden esiintymistä).
  4. Pystyy kävelemään 10 metriä alle 12 sekunnissa
  5. Pystyy seisomaan WBVT-levyllä (polvet koukussa) koko hoitoprotokollan ajan (esim. 15 minuuttia)
  6. Vakaa absoluuttinen annos glukokortikoideja (esim. prednisoni tai deflatsacort) vähintään 3 kuukautta ennen
  7. Vakaat absoluuttiset annokset kaikkia lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan (esim. koentsyymi Q10, vihreä teeuute, kreatiini, arginiini, glutamiini, ravintolisät jne.) vähintään 3 kuukautta ennen
  8. Vakaa absoluuttinen annos kaikkia lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa luuaineenvaihduntaan (esim. D-vitamiini ja kalsiumlisä) vähintään 3 kuukautta ennen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Beckerin lihasdystrofian mukainen kliininen esitys, geneettinen testaus ja/tai lihasbiopsia
  2. Viimeisimmän leikkauksen historia (viimeisten 6 kuukauden aikana)
  3. Aiempi murtuma (pitkän luun tai nikaman murtuma) viimeisten 6 kuukauden aikana.
  4. Alaraajojen akuutit tulehdusprosessit (esim. selluliitti jne.) kivun riskin ja/tai tulehdusprosessin pahenemisen vuoksi
  5. Aiempi laskimotromboosi (teoreettinen tromboembolisen tapahtuman aiheuttamisen riski).
  6. Aiempi munuais- tai virtsarakon kiviä
  7. Hallitsemattomia kohtauksia tai vaikeita migreeniä
  8. Historiallinen sydämen rytmihäiriö
  9. Intrakraniaalinen patologia tai laitteisto (esim. ventriculoperitoneaalinen shuntti, sisäkorvaistute).
  10. Tutkimus- tai kokeellisten tuotteiden käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana ja/tai samanaikainen osallistuminen toiseen tutkimukseen
  11. Kyvyttömyys tai kieltäytyminen noudattamasta opintovaatimuksia (esim. autismi, vakavat kognitiiviset tai käyttäytymisongelmat)
  12. Kyvyttömyys tai kieltäytyminen antamasta tietoista suostumusta (vanhempi) ja/tai suostumusta (lapsi)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Koko kehon tärinäterapia
Ryhmä saa päivittäistä koko kehon tärinähoitoa enintään 9 minuutin ajan enintään 18 Hz:n taajuudella.
Laite: Koko kehon tärinäterapia
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Ryhmä ei saa koko kehon tärinäterapiaa. Tämä ryhmä suorittaa kaikki muut testit ja tulokset paitsi koko kehon tärinäterapiaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi kokovartalovärähtelyhoidon turvallisuus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla. Arvioida, voiko kokovartalovärähtelyhoito parantaa lihasvoimaa ja pidentää kävelyä lähtötasosta 8 hoitoviikkoon. Aaseille.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Onko WBVT turvallinen, kätevä ja hyvin siedetty, kun sitä annetaan päivittäin avohoidossa pojille, joilla on DMD?
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikuttaako WBVT mihinkään muutoksiin lihasvoimassa.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevaa muutosta lihasvoimassa mitattuna hartialihaksen, lonkkakoukistajan ja polven ojentajalihaksen maksimivastuksella (mikroFET2-dynamometrillä mitattuna) ja pitovoimalla (mitattu Jamar-käsidynamometrillä)
8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT lihastoiminnan muutoksia.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevia muutoksia lihasten toiminnassa ajoitetulla toimintatestillä mitattuna (ajastettu 10 metrin kävelytesti; ajastettu 4 portaiden nousu; ajastettu Gower-liike, 6 minuutin kävelytesti)?
8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT mitattavissa olevia muutoksia lihasten kestävyydessä.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT mitään mitattavissa olevaa muutosta lihasten kestävyydessä (joka päivä otettujen askelten kokonaismäärä askelmittarilla mitattuna)?
8 viikkoa
Elämänlaatu muuttuu.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Muuttaako WBVT potilaan ja perheen raportoidussa elämänlaaturaportissa? Mitattu Peds Q of L -kyselylomakkeella.
8 viikkoa
Kävely muuttuu.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT mitään muutoksia potilaan kävelyssä (mitattuna Gangwayn kävelyanalyysillä ja Leonardo-voimalevyanalyysillä)
8 viikkoa
Luuston terveys
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Aiheuttaako WBVT luun terveysindeksien muutoksia (mitattu pQCT:llä ja rutiininomaisella luuston kuvantamisella)
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Children's Hospital of Eastern Ontario

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 13. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 4. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 7. lokakuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 31. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 28. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • # 12/17E

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia