Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propanolol og rødcelleadhæsion Ikke-astmatisk børn seglcellesygdom

6. juni 2017 opdateret af: Ofelia Alvarez, University of Miami

Propanolol-effekt på vedhæftning af røde blodlegemer hos ikke-astmatiske børn med seglcellesygdom: en dosisbestemt undersøgelse

Propanolol er en betablokker, som har vist sig at hæmme epinephrins evne til at opregulere seglrøde blodlegemers adhæsion til laminin og endotelceller in vitro. Formålet med denne pilotundersøgelse er at administrere én dosis propanolol til børn med seglcellesygdom og måle adhæsion af røde blodlegemer før og efter dosis. Hypotesen er, at en enkelt dosis propanolol vil reducere røde blodlegemers adhæsion til laminin og endotelceller sammenlignet med baseline.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En lignende pilotundersøgelse er allerede blevet udført hos voksne og forsøges nu hos børn for at indsamle foreløbige data til en bevillingsindsendelse. Ingen sikkerhedsproblemer blev fundet i voksenpilotstudiet. Denne undersøgelse vil evaluere effekten af ​​forskellige doser af propanolol. Risiciene ved denne undersøgelse indebærer risiciene ved tre (3) blodprøver og risiciene ved propanolol. For at minimere risikoen vil børn med seglcellesygdom og astma blive udelukket, fordi astma er en kontraindikation for brugen af ​​propanolol. Derudover vil patienter ikke være hypertensive eller bradykardiske.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. diagnose af HbSS eller HbSBeta0Thal
  2. alder 10-17 år
  3. Vægt 30 kg eller mere
  4. Hb 7mg/dL eller mere
  5. informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med vaso-okklusiv krise inden for de seneste 6 uger, eller historie med transfusion i løbet af de sidste 3 måneder.
  2. graviditet
  3. historie med hjertesvigt, myokardieinfarkt, astma, bradyarytmi, hypotension, skjoldbruskkirtelsygdom, diabetes, nyreinsufficiens
  4. samtidig medicin: enhver antihypertensiv medicin, diuretika, thyroidea-erstatningsmedicin, enhver arytmimedicin, insulin, hypoglykæmisk medicin
  5. historie med allergi over for sulfonamider
  6. forhøjet BUN eller kreatinin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: kohorte 1 10mg propranolol

Den første undersøgelsesarm vil bestå af 5 forsøgspersoner, som vil blive indgivet en dosis på 10 mg propanolol og fulgt i 1-4 uger.

Datasikkerheds- og overvågningsudvalget har gennemgået dataene for sikkerhed og instrueret undersøgelsen om at fortsætte baseret på resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohorte 2 20mg propranolol
Denne kohorte vil involvere administration af 5 forsøgspersoner med 20 mg propanolol. Datasikkerheds- og overvågningsudvalget vil gennemgå dataene for sikkerhed, når de 5 forsøgspersoner rekrutteres og instruere undersøgelsen om at fortsætte afhængigt af resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohorte 3 40mg propranolol
Denne kohorte vil involvere administration af 10 forsøgspersoner med 40 mg propanolol. Datasikkerheds- og overvågningsudvalget vil gennemgå dataene for sikkerhed, når de 10 forsøgspersoner er rekrutteret og instruere undersøgelsen om at fortsætte afhængigt af resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
måling af seglrøde blodlegemers respons på epinephrin
Tidsramme: 1-4 uger
Ved studiestart udtages 5 ml blod for at evaluere for adhæsion af røde blodlegemer (screeningsbesøg eller besøg 1). Ved interventionsbesøget 1-4 uger senere vil der blive udtaget yderligere 5 ml blod, og patienten vil få foretaget et EKG, efterfulgt af en dosis propanolol i det stratum, han/hun er i. Vitale tegn vil blive overvåget (inklusive blodtryk) i 4 timer efter lægemiddeladministration.
1-4 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsdata vedrørende brugen af ​​propanolol hos børn med seglcellesygdom
Tidsramme: inden for 24 timer efter lægemiddeladministration
  1. Nyt opstået hvæsen
  2. Indtræden af ​​lavt blodtryk defineret som blodtryk mindre end 90/50
  3. Start af hjertefrekvens mindre end 60 slag/min
inden for 24 timer efter lægemiddeladministration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Miami

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Duke University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20100334

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger