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Propanololo e adesione dei globuli rossi Bambini non asmatici Anemia falciforme

6 giugno 2017 aggiornato da: Ofelia Alvarez, University of Miami

Effetto del propanololo sull'adesione dei globuli rossi nei bambini non asmatici con anemia falciforme: uno studio per determinare la dose

Il propanololo è un beta-bloccante che è stato scoperto inibire la capacità dell'epinefrina di sovraregolare l'adesione dei globuli rossi falciformi alla laminina e alle cellule endoteliali in vitro. Lo scopo di questo studio pilota è somministrare una dose di propanololo a bambini con anemia falciforme e misurare l'adesione dei globuli rossi prima e dopo la dose. L'ipotesi è che una singola dose di propanololo ridurrà l'adesione dei globuli rossi alla laminina e alle cellule endoteliali rispetto al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio pilota simile è già stato condotto sugli adulti ed è ora in fase di sperimentazione sui bambini per raccogliere dati preliminari per la presentazione di una sovvenzione. Nello studio pilota sugli adulti non sono stati riscontrati problemi di sicurezza. Questo studio valuterà l'effetto di diverse dosi di propanololo. I rischi di questo studio comportano i rischi di tre (3) prelievi di sangue e i rischi del propanololo. Al fine di ridurre al minimo i rischi i bambini con anemia falciforme e asma saranno esclusi perché l'asma è una controindicazione all'uso di propanololo. Inoltre, i pazienti non saranno ipertesi o bradicardici.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. diagnosi di HbSS o HbSBeta0Thal
  2. età 10-17 anni
  3. Peso 30 kg o superiore
  4. Hb 7mg/dL o superiore
  5. consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Storia di crisi vaso-occlusive nelle ultime 6 settimane o storia di trasfusioni negli ultimi 3 mesi.
  2. gravidanza
  3. storia di insufficienza cardiaca, infarto del miocardio, asma, bradiaritmie, ipotensione, malattie della tiroide, diabete, insufficienza renale
  4. farmaci concomitanti: qualsiasi farmaco antipertensivo, diuretici, farmaci sostitutivi della tiroide, qualsiasi farmaco per l'aritmia, insulina, farmaci ipoglicemizzanti
  5. storia di allergia ai sulfamidici
  6. azotemia o creatinina elevata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: coorte 1 propranololo da 10 mg

il primo braccio dello studio sarà composto da 5 soggetti a cui verrà somministrata una dose di 10 mg di propanololo e seguiti 1-4 settimane.

Il comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati ha esaminato i dati per la sicurezza e ha incaricato lo studio di continuare sulla base dei risultati.
Droga: propranololo
Il propranololo cloridrato è un agente bloccante del recettore beta-adrenergico sintetico. Questo sarà somministrato in una singola somministrazione in aperto a 3 coorti (10 mg, 20 mg e 40 mg) di bambini con anemia falciforme. Il sangue del paziente verrà valutato per l'adesione dei globuli rossi e i dati del paziente valutati per il monitoraggio della sicurezza.
Altri nomi:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • Innopran XL
  • propanololo sistemico
Comparatore attivo: coorte 2 20 mg di propranololo
Questa coorte comporterà la somministrazione di 5 soggetti con 20 mg di propanololo. Il comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati esaminerà i dati per la sicurezza quando i 5 soggetti saranno reclutati e istruirà lo studio a continuare a seconda dei risultati.
Droga: propranololo
Il propranololo cloridrato è un agente bloccante del recettore beta-adrenergico sintetico. Questo sarà somministrato in una singola somministrazione in aperto a 3 coorti (10 mg, 20 mg e 40 mg) di bambini con anemia falciforme. Il sangue del paziente verrà valutato per l'adesione dei globuli rossi e i dati del paziente valutati per il monitoraggio della sicurezza.
Altri nomi:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • Innopran XL
  • propanololo sistemico
Comparatore attivo: coorte 3 40 mg di propranololo
Questa coorte comporterà la somministrazione di 10 soggetti con 40 mg di propanololo. Il comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati esaminerà i dati per la sicurezza quando i 10 soggetti saranno reclutati e istruirà lo studio a continuare a seconda dei risultati.
Droga: propranololo
Il propranololo cloridrato è un agente bloccante del recettore beta-adrenergico sintetico. Questo sarà somministrato in una singola somministrazione in aperto a 3 coorti (10 mg, 20 mg e 40 mg) di bambini con anemia falciforme. Il sangue del paziente verrà valutato per l'adesione dei globuli rossi e i dati del paziente valutati per il monitoraggio della sicurezza.
Altri nomi:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • Innopran XL
  • propanololo sistemico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
misurazione della risposta dei globuli rossi falciformi all'epinefrina
Lasso di tempo: 1-4 settimane
All'inizio dello studio vengono prelevati 5 ml di sangue per valutare l'adesione dei globuli rossi (visita di screening o visita 1). Alla visita di intervento 1-4 settimane dopo verranno prelevati altri 5 ml di sangue e al paziente verrà eseguito un ECG, seguito da una dose di propanololo nello strato in cui si trova. I segni vitali saranno monitorati (compresa la pressione sanguigna) per 4 ore dopo la somministrazione del farmaco.
1-4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati di sicurezza riguardanti l'uso di propanololo nei bambini con anemia falciforme
Lasso di tempo: entro 24 ore dalla somministrazione del farmaco
  1. Respiro sibilante di nuova insorgenza
  2. Insorgenza di bassa pressione sanguigna definita come pressione sanguigna inferiore a 90/50
  3. Inizio della frequenza cardiaca inferiore a 60 battiti/min
entro 24 ore dalla somministrazione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Miami

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Duke University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 aprile 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 giugno 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20100334

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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