Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos børn med væksthormonmangel

8. april 2025 opdateret af: OPKO Health, Inc.

Sikkerheds- og dosisfindingsundersøgelse af forskellige MOD-4023-dosisniveauer sammenlignet med daglig R-humant væksthormon (hGH) terapi hos børn med præpubertale væksthormonmangel

Protokol CP-4-004-EXT er designet som en langsigtet, åben-label forlængelse ved brug af engangsbrugt engangspen med flere doser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
48

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • SPGPMA
      • Samara, Den Russiske Føderation
        • SamGMU
      • Ufa, Den Russiske Føderation
        • SBEIHPE
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland
        • 2DKB
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der gennemførte det første behandlingsår i hovedundersøgelsen, får lov til at deltage i (Long Term) Open Label Extension (OLE) undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Børn med tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst bekræftet ved en MR-scanning (med kontrast).
  2. Historie om strålebehandling eller kemoterapi.

  3. Underernærede børn defineret som:

    1. Serumalbumin under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
    2. Serumjern under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
    3. BMI < -2 Standardafvigelse for alder og køn;
  4. Børn med psykosocial dværgvækst.
  5. Børn født små for gestationsalder (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde < -2 SD for gestationsalder).
  6. Tilstedeværelse af anti-hGH-antistoffer ved screening.
  7. Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst, såsom, men ikke begrænset til, kroniske sygdomme som nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven osv.
  8. Patienter med diabetes mellitus.
  9. Patienter med nedsat fastesukker (baseret på WHO; fasteblodsukker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) efter gentagen blodanalyse.
  10. Kromosomale abnormiteter og medicinske "syndromer" (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, mutationer/deletioner, der indeholder gen-gen (SHOX) med kort statur, og skeletdysplasier, med undtagelse af septo- optisk dysplasi.
  11. Lukkede epifyser.
  12. Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten såsom anabolske steroider og methylphenidat til ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med undtagelse af hormonsubstitutionsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin (DDAVP))
  13. Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma), som tager en dosis på mere end 400 µg/d inhaleret budesonid eller tilsvarende i mere end 1 måned i løbet af et kalenderår.
  14. Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til r-hGH-behandling.
  15. Kendt eller mistænkt HIV-positiv patient, eller patient med fremskredne sygdomme som AIDS eller tuberkulose.
  16. Stof-, stof- eller alkoholmisbrug.
  17. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin.
  18. Andre årsager til kort statur såsom cøliaki, hypothyroidisme og rakitis.
  19. Det er sandsynligt, at patienten og/eller forælderen/værgen ikke overholder kravene med hensyn til undersøgelsesadfærd.
  20. Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: MOD-4023
En gang ugentlig injektion af langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) leveret som en opløsning til injektion indeholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkelt patient, multi-dosis, fyldt engangspen (PEN).
Medicin: MOD-4023
En gang ugentlig injektion af langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) leveret som en opløsning til injektion indeholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkelt patient, multi-dosis, fyldt engangspen (PEN).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed
Tidsramme: 8 år
Et resumé af den årlige HV i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5).
8 år
Delta højde SDS hver 12. måned
Tidsramme: 8 år
Et resumé af årlig ændring i højde SDS i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5). Højde SDS (standardafvigelsesscore) afspejler, hvordan en persons højde sammenlignes med gennemsnittet for deres alder og køn, beregnet ved hjælp af vækstanalysator og baseret på Schweiz 1989 (Prader) reference. En Z-score på 0 indikerer en højde, der er lig med befolkningsgennemsnittet, mens positive scoringer indikerer over gennemsnittet og negative scoringer afspejler højderne under gennemsnittet.
8 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Resumé af IGF-1 SDS
Tidsramme: 8 år
Et resumé af IGF -I SDS i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5). IGF-1 SDS (standardafvigelsesscore) afspejler, hvordan en persons IGF-1-niveau sammenlignes med gennemsnittet for deres alder og køn, baseret på referenceværdier fra Bidlingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). En Z-score på 0 indikerer et niveau, der er lig med befolkningsgennemsnittet, mens positive scoringer indikerer over gennemsnittet og negative scoringer afspejler niveauer under gennemsnittet. En IGF -1 SDS under -2 antyder mangel, hvorimod en score over +2 betragtes som forhøjet. I undersøgelsen, når IGF-1 SDS overskred +2, blev der udført en bekræftende test, og hvis forhøjningen blev bekræftet, blev dosis reduceret med 15%.
8 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
IGFBP-3 niveauer på dag 3 eller 4 efter MOD-4023 dosering
Tidsramme: 8 år
8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
OPKO Health, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juli 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger