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Estudio de seguimiento a largo plazo de hGH de acción prolongada (MOD-4023) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento

8 de abril de 2025 actualizado por: OPKO Health, Inc.

Estudio de seguridad y búsqueda de dosis de diferentes niveles de dosis de MOD-4023 en comparación con la terapia diaria con hormona de crecimiento humana R (hGH) en niños prepuberales con deficiencia de hormona de crecimiento

El protocolo CP-4-004-EXT está diseñado como una extensión abierta a largo plazo que utiliza una pluma precargada desechable multidosis para uso en un solo paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
48

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia
        • 2DKB
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federación Rusa
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • SPGPMA
      • Samara, Federación Rusa
        • SamGMU
      • Ufa, Federación Rusa
        • SBEIHPE
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Buda Children's Hospital
  • Ucrania
      • Donetsk, Ucrania
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ucrania
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ucrania
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ucrania
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

9 meses a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes que completaron el primer año de tratamiento en el estudio principal pueden ingresar al estudio de extensión abierta (OLE) (a largo plazo).

Criterio de exclusión:

  1. Niños con crecimiento tumoral intracraneal pasado o presente confirmado por una resonancia magnética (con contraste).
  2. Antecedentes de radioterapia o quimioterapia.

  3. Niños desnutridos definidos como:

    1. Albúmina sérica por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN) según los rangos de referencia del laboratorio central;
    2. Hierro sérico por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN) según los rangos de referencia del laboratorio central;
    3. IMC < -2 Desviación estándar para edad y sexo;
  4. Niños con enanismo psicosocial.
  5. Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA - peso al nacer y/o talla al nacer < -2 DE para la edad gestacional).
  6. Presencia de anticuerpos anti-hGH en la selección.
  7. Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento, como, entre otras, enfermedades crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal, etc.
  8. Pacientes con diabetes mellitus.
  9. Pacientes con azúcar en ayunas alterada (según la OMS; azúcar en sangre en ayunas >110 mg/dl o 6,1 mmol/l) después de análisis de sangre repetidos.
  10. Anomalías cromosómicas y "síndromes" médicos (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutaciones/deleciones del gen que contiene homeobox (SHOX) de baja estatura y displasias esqueléticas), con la excepción de septo- displasia óptica.
  11. Epífisis cerradas.
  12. Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener efecto sobre el crecimiento como esteroides anabólicos y metilfenidato para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), a excepción de las terapias de reemplazo hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina (DDAVP))
  13. Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides (p. asma) que están tomando una dosis superior a 400 µg/d de budesonida inhalada o equivalentes durante más de 1 mes durante un año calendario.
  14. Condiciones médicas mayores y/o presencia de contraindicación para el tratamiento con r-hGH.
  15. Paciente seropositivo conocido o sospechoso, o paciente con enfermedades avanzadas como SIDA o tuberculosis.
  16. Abuso de drogas, sustancias o alcohol.
  17. Hipersensibilidad conocida a los componentes de la medicación del estudio.
  18. Otras causas de baja estatura como la enfermedad celíaca, el hipotiroidismo y el raquitismo.
  19. Es probable que el paciente y/o el padre/tutor legal no cumplan con la realización del estudio.
  20. Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: MOD-4023
Una inyección semanal de r-hGH de acción prolongada (MOD-4023) proporcionada como una solución inyectable que contiene 20 o 50 mg/ml de MOD-4023 en una pluma precargada (PEN) desechable multidosis para uso en un solo paciente.
Droga: MOD-4023
Una inyección semanal de r-hGH de acción prolongada (MOD-4023) proporcionada como una solución inyectable que contiene 20 o 50 mg/ml de MOD-4023 en una pluma precargada (PEN) desechable multidosis para uso en un solo paciente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada
Periodo de tiempo: 8 años
Un resumen del HV anualizado al final de cada año para los períodos III/IV (OLE años 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5).
8 años
Delta Altura SDS cada 12 meses
Periodo de tiempo: 8 años
Un resumen del cambio anual de altura SDS al final de cada año para los períodos III/IV (años OLE 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5). Altura SDS (puntaje de desviación estándar) refleja cómo la altura de un individuo se compara con el promedio de su edad y sexo, calculado utilizando el analizador de crecimiento y en base a la referencia de Suiza 1989 (Prader). Una puntuación Z de 0 indica una altura igual a la media de la población, mientras que las puntuaciones positivas indican alturas por encima del promedio y las puntuaciones negativas reflejan alturas por debajo del promedio.
8 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de IGF-1 SDS
Periodo de tiempo: 8 años
Un resumen de IGF -I SDS al final de cada año para los períodos III/IV (años OLE 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5). IGF-1 SDS (puntaje de desviación estándar) refleja cómo el nivel de IGF-1 de un individuo se compara con el promedio de su edad y sexo, basado en valores de referencia de Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Una puntuación Z de 0 indica un nivel igual a la media de la población, mientras que los puntajes positivos indican los niveles superiores al promedio y las puntuaciones negativas reflejan los niveles inferiores al promedio. Un SDS IGF -1 por debajo de -2 sugiere deficiencia, mientras que una puntuación superior a +2 se considera elevada. En el estudio, cuando IGF-1 SDS excedió +2, se realizó una prueba confirmatoria, y si se confirmó la elevación, la dosis se redujo en un 15%.
8 años

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Niveles de IGFBP-3 el día 3 o 4 después de la dosificación de MOD-4023
Periodo de tiempo: 8 años
8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
OPKO Health, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de febrero de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de abril de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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