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Studio di follow-up a lungo termine sull'hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) nei bambini con deficit di ormone della crescita

8 aprile 2025 aggiornato da: OPKO Health, Inc.

Studio sulla sicurezza e sulla ricerca della dose di diversi livelli di dose di MOD-4023 rispetto alla terapia giornaliera con ormone della crescita R umano (hGH) nei bambini con deficit di ormone della crescita prepuberale

Il protocollo CP-4-004-EXT è concepito come un'estensione in aperto a lungo termine che utilizza una penna preriempita monouso monouso, multidose.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
48

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia
        • 2DKB
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federazione Russa
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • SPGPMA
      • Samara, Federazione Russa
        • SamGMU
      • Ufa, Federazione Russa
        • SBEIHPE
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ucraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ucraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ucraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Buda Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che hanno completato il primo anno di trattamento nello studio principale possono entrare nello studio di estensione in aperto (OLE) (a lungo termine).

Criteri di esclusione:

  1. Bambini con crescita tumorale intracranica passata o presente confermata da una scansione MRI (con contrasto).
  2. Storia di radioterapia o chemioterapia.

  3. Bambini malnutriti definiti come:

    1. Albumina sierica al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) secondo i range di riferimento del laboratorio centrale;
    2. Ferro sierico al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) secondo i range di riferimento del laboratorio centrale;
    3. BMI < -2 Deviazione standard per età e sesso;
  4. Bambini con nanismo psicosociale.
  5. Bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita < -2 SD per età gestazionale).
  6. Presenza di anticorpi anti-hGH allo screening.
  7. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita, come, ma non solo, malattie croniche come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale, ecc.
  8. Pazienti con diabete mellito.
  9. Pazienti con ridotta glicemia a digiuno (basata sull'OMS; glicemia a digiuno >110 mg/dl o 6,1 mmol/l) dopo ripetute analisi del sangue.
  10. Anomalie cromosomiche e "sindromi" mediche (sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, mutazioni/delezioni del gene contenente l'omeobox di bassa statura (SHOX) e displasie scheletriche), ad eccezione delle displasia ottica.
  11. Epifisi chiuse.
  12. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita come steroidi anabolizzanti e metilfenidato per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), ad eccezione delle terapie ormonali sostitutive (tiroxina, idrocortisone, desmopressina (DDAVP))
  13. Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. asma) che stanno assumendo una dose superiore a 400 µg/die di budesonide per via inalatoria o equivalenti per più di 1 mese durante un anno solare.
  14. Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con r-hGH.
  15. Paziente sieropositivo noto o sospetto, o paziente con malattie avanzate come l'AIDS o la tubercolosi.
  16. Abuso di droghe, sostanze o alcol.
  17. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio.
  18. Altre cause di bassa statura come celiachia, ipotiroidismo e rachitismo.
  19. È probabile che il paziente e/o il genitore/tutore legale non siano conformi rispetto alla condotta dello studio.
  20. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: MOD-4023
Iniezione una volta alla settimana di r-hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) fornita come soluzione iniettabile contenente 20 o 50 mg/mL di MOD-4023 in una penna preriempita (PEN) monouso monouso multidose.
Droga: MOD-4023
Iniezione una volta alla settimana di r-hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) fornita come soluzione iniettabile contenente 20 o 50 mg/mL di MOD-4023 in una penna preriempita (PEN) monouso monouso multidose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto dell'HV annuale alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (ole anni 1 - 4) e V (peni anni 1 - 5).
8 anni
Delta Height SDS ogni 12 mesi
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto della variazione annuale di altezza SDS alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (ole anni 1 - 4) e V (penna penna 1 - 5). L'altezza SDS (punteggio di deviazione standard) riflette il modo in cui l'altezza di un individuo si confronta con la media per la loro età e sesso, calcolata usando l'analizzatore di crescita e basato sul riferimento della Svizzera 1989 (Prader). Un punteggio Z di 0 indica un'altezza pari alla media della popolazione, mentre i punteggi positivi indicano altezze superiori alla media e i punteggi negativi riflettono altezze al di sotto della media.
8 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo di IGF-1 SDS
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto delle SDS IGF -I alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (OLE Years 1 - 4) e V (penna penna 1 - 5). IGF-1 SDS (punteggio di deviazione standard) riflette come il livello IGF-1 di un individuo si confronta con la media per la loro età e sesso, in base ai valori di riferimento di Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Un punteggio Z di 0 indica un livello pari alla media della popolazione, mentre i punteggi positivi indicano livelli superiori alla media e i punteggi negativi riflettono i livelli al di sotto della media. Un SDS IGF -1 inferiore a -2 suggerisce carenza, mentre un punteggio superiore a +2 è considerato elevato. Nello studio, quando la SDS IGF-1 ha superato +2, è stato eseguito un test di conferma e se è stata confermata l'elevazione, la dose è stata ridotta del 15%.
8 anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di IGFBP-3 il giorno 3 o 4 dopo la somministrazione di MOD-4023
Lasso di tempo: 8 anni
8 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
OPKO Health, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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