Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus pitkävaikutteisesta hGH:sta (MOD-4023) kasvuhormonipuutteisista lapsista

tiistai 8. huhtikuuta 2025 päivittänyt: OPKO Health, Inc.

Turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus erilaisista MOD-4023-annostasoista verrattuna päivittäiseen R-ihmisen kasvuhormonihoitoon (hGH) esimurrosiän kasvuhormonin puutteesta kärsivillä lapsilla

Protokolla CP-4-004-EXT on suunniteltu pitkäaikaiseksi, avoimeksi jatkeeksi, jossa käytetään kertakäyttöistä, usean annoksen kertakäyttöistä esitäytettyä kynää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
48

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Buda Children's Hospital
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä
        • 2DKB
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio
        • SPGPMA
      • Samara, Venäjän federaatio
        • SamGMU
      • Ufa, Venäjän federaatio
        • SBEIHPE
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

10 kuukautta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat, jotka päättivät ensimmäisen hoitovuoden päätutkimuksessa, voivat osallistua (Long Term) Open Label Extension (OLE) -tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lapset, joilla on ollut tai on kasvanut kallonsisäinen kasvain MRI-skannauksella (varjoaineella) vahvistettuna.
  2. Sädehoidon tai kemoterapian historia.

  3. Aliravitut lapset määritellään seuraavasti:

    1. Seerumin albumiini alle normaalin alarajan (LLN) keskuslaboratorion vertailualueiden mukaan;
    2. Seerumin rauta alle normaalin alarajan (LLN) keskuslaboratorion vertailuarvojen mukaan;
    3. BMI < -2 Iän ja sukupuolen standardipoikkeama;
  4. Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö.
  5. Lapset, jotka ovat syntyneet pieninä gestaatioikään nähden (SGA - syntymäpaino ja/tai syntymäpituus < -2 SD raskausiän osalta).
  6. Anti-hGH-vasta-aineiden läsnäolo seulonnassa.
  7. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua, kuten krooniset sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, selkäytimen säteilytys jne.
  8. Diabetes mellitusta sairastavat potilaat.
  9. Potilaat, joiden paastosokeri on heikentynyt (WHO:n perusteella; paastoverensokeri >110 mg/dl tai 6,1 mmol/l) toistuvan verianalyysin jälkeen.
  10. Kromosomaaliset poikkeavuudet ja lääketieteelliset "oireyhtymät" (Turnerin oireyhtymä, Laronin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, lyhytkasvuiset homeoboksia sisältävän geenin (SHOX) mutaatiot/deleetiot ja luuston dysplasiat), lukuun ottamatta septo- optinen dysplasia.
  11. Suljetut epifyysit.
  12. Muiden hoitojen, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, kuten anabolisten steroidien ja metyylifenidaatin samanaikainen antaminen tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon, lukuun ottamatta hormonikorvaushoitoja (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini (DDAVP))
  13. Lapset, jotka tarvitsevat glukokortikoidihoitoa (esim. astma), jotka ottavat yli 400 µg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa annoksen yli 1 kuukauden ajan kalenterivuoden aikana.
  14. Tärkeimmät sairaudet ja/tai r-hGH-hoidon vasta-aiheet.
  15. Tunnettu tai epäilty HIV-positiivinen potilas tai potilas, jolla on pitkälle edennyt sairaus, kuten AIDS tai tuberkuloosi.
  16. Huumeiden, päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  17. Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen aineosille.
  18. Muut lyhyen kasvun syyt, kuten keliakia, kilpirauhasen vajaatoiminta ja riisitauti.
  19. Potilas ja/tai vanhempi/laillinen huoltaja ei todennäköisesti noudata vaatimuksia tutkimuksen suorittamisen suhteen.
  20. Osallistuminen muihin tutkimusagentin kokeisiin 30 päivän sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: MOD-4023
Kerran viikossa annettava pitkävaikutteinen r-hGH (MOD-4023) injektioliuoksena, joka sisältää 20 tai 50 mg/ml MOD-4023:a kertakäyttöisessä, usean annoksen kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä (PEN).
Lääke: MOD-4023
Kerran viikossa annettava pitkävaikutteinen r-hGH (MOD-4023) injektioliuoksena, joka sisältää 20 tai 50 mg/ml MOD-4023:a kertakäyttöisessä, usean annoksen kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä (PEN).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen korkeusnopeus
Aikaikkuna: 8 vuotta
Yhteenveto vuotuisesta HV: stä kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5).
8 vuotta
Delta korkeus SDS 12 kuukauden välein
Aikaikkuna: 8 vuotta
Yhteenveto korkeuden SDS: n vuotuisesta muutoksesta kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5). Korkeus SDS (keskihajontapiste) heijastaa sitä, kuinka yksilön korkeus verrataan niiden ikän ja sukupuolen keskiarvoon, laskettuna kasvuanalysaattorilla ja perustuu Sveitsi 1989 (Prader) -viitteeseen. Z-pistemäärä 0 osoittaa korkeuden, joka on yhtä suuri kuin populaation keskiarvo, kun taas positiiviset pisteet osoittavat keskimääräistä korkeamman korkeuden ja negatiiviset pisteet heijastavat keskimääräistä korkeita korkeuksia.
8 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteenveto IGF-1 SDS: stä
Aikaikkuna: 8 vuotta
Yhteenveto IGF -I SDS: stä kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5). IGF-1 SDS (keskihajontapiste) heijastaa sitä, kuinka yksilön IGF-1-taso verrataan heidän ikänsä ja sukupuolen keskiarvoon perustuen Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Z-pistemäärä 0 osoittaa tason, joka on yhtä suuri kuin populaation keskiarvo, kun taas positiiviset pisteet osoittavat keskimääräistä korkeammat tasot ja negatiiviset pisteet heijastavat keskimääräistä alhaisempaa tasoa. IGF -1 -SDS: n alle -2 ehdottaa puutetta, kun taas yli +2 pistemäärä pidetään kohonnut. Tutkimuksessa, kun IGF-1 SDS ylitti +2, suoritettiin vahvistustesti ja jos korkeus vahvistettiin, annos pieneni 15%.
8 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
IGFBP-3-tasot päivänä 3 tai 4 MOD-4023-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 8 vuotta
8 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
OPKO Health, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 1. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Sunnuntai 12. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 14. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 16. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 8. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia