Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne długo działającego hGH (MOD-4023) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu

8 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: OPKO Health, Inc.

Badanie bezpieczeństwa i ustalania dawek różnych poziomów dawek MOD-4023 w porównaniu z codzienną terapią R-ludzkim hormonem wzrostu (hGH) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu przed okresem dojrzewania

Protokół CP-4-004-EXT opracowano jako długoterminowe, otwarte rozszerzenie z użyciem jednorazowego, wielodawkowego wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego przeznaczonego dla jednego pacjenta.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
48

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś
        • 2DKB
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • SPGPMA
      • Samara, Federacja Rosyjska
        • SamGMU
      • Ufa, Federacja Rosyjska
        • SBEIHPE
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Buda Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci, którzy ukończyli pierwszy rok leczenia w badaniu głównym, mogą wziąć udział w (długoterminowym) otwartym badaniu rozszerzonym (OLE).

Kryteria wyłączenia:

  1. Dzieci z przebytym lub obecnym wzrostem guza wewnątrzczaszkowego potwierdzonym badaniem MRI (z kontrastem).
  2. Historia radioterapii lub chemioterapii.

  3. Dzieci niedożywione definiowane jako:

    1. Albumina surowicy poniżej dolnej granicy normy (DGN) zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego;
    2. Żelazo w surowicy poniżej dolnej granicy normy (DGN) zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego;
    3. BMI < -2 Odchylenie standardowe dla wieku i płci;
  4. Dzieci z karłowatością psychospołeczną.
  5. Dzieci urodzone za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA – masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa < -2 SD dla wieku ciążowego).
  6. Obecność przeciwciał anty-hGH podczas badania przesiewowego.
  7. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą wpływać na wzrost lub zdolność oceny wzrostu, takie jak między innymi choroby przewlekłe, takie jak niewydolność nerek, napromieniowanie rdzenia kręgowego itp.
  8. Pacjenci z cukrzycą.
  9. Pacjenci z nieprawidłowym poziomem cukru na czczo (na podstawie WHO; poziom cukru we krwi na czczo >110 mg/dl lub 6,1 mmol/l) po powtórnym badaniu krwi.
  10. Aberracje chromosomowe i medyczne „zespoły” (zespół Turnera, zespół Larona, zespół Noonana, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, mutacje/delecje genu zawierającego homeobox niskiego wzrostu (SHOX) i dysplazja szkieletu), z wyjątkiem przegrody międzykomorowej dysplazja wzrokowa.
  11. Zamknięte nasadki.
  12. Jednoczesne podawanie innych leków, które mogą mieć wpływ na wzrost, takich jak sterydy anaboliczne i metylofenidat w zespole nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), z wyjątkiem hormonalnych terapii zastępczych (tyroksyna, hydrokortyzon, desmopresyna (DDAVP))
  13. Dzieci wymagające leczenia glikokortykosteroidami (np. astma), którzy przyjmują wziewnie budezonid w dawce większej niż 400 µg/dobę lub jego odpowiedniki przez ponad 1 miesiąc w ciągu roku kalendarzowego.
  14. Poważne schorzenia i/lub obecność przeciwwskazań do leczenia r-hGH.
  15. Znany lub podejrzewany pacjent zakażony wirusem HIV lub pacjent z zaawansowanymi chorobami, takimi jak AIDS lub gruźlica.
  16. Nadużywanie narkotyków, substancji lub alkoholu.
  17. Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku.
  18. Inne przyczyny niskiego wzrostu, takie jak celiakia, niedoczynność tarczycy i krzywica.
  19. Pacjent i/lub rodzic/opiekun prawny prawdopodobnie nie zastosują się do zasad prowadzenia badania.
  20. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: MOD-4023
Raz w tygodniu wstrzyknięcie długo działającego r-hGH (MOD-4023) dostarczonego jako roztwór do wstrzykiwań zawierający 20 lub 50 mg/ml MOD-4023 dla jednego pacjenta, wielodawkowy, jednorazowy wstrzykiwacz półautomatyczny napełniony (PEN).
Lek: MOD-4023
Raz w tygodniu wstrzyknięcie długo działającego r-hGH (MOD-4023) dostarczonego jako roztwór do wstrzykiwań zawierający 20 lub 50 mg/ml MOD-4023 dla jednego pacjenta, wielodawkowy, jednorazowy wstrzykiwacz półautomatyczny napełniony (PEN).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie rocznego HV na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LETS 1–4) i V (lata pióra 1–5).
8 lat
Delta Height SDs co 12 miesięcy
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie rocznej zmiany wysokości SD na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LAT 1–4) i V (lata pióra 1–5). Wysokość SDS (ocena odchylenia standardowego) odzwierciedla, w jaki sposób wysokość jednostki porównuje się ze średnią dla ich wieku i płci, obliczona za pomocą analizatora wzrostu i opartego na Szwajcarii 1989 (Prader). Wynik Z 0 wskazuje wysokość równą średniej populacji, podczas gdy wyniki dodatnie wskazują na ponadprzeciętne wysokości, a wyniki ujemne odzwierciedlają wysokości poniżej średniej.
8 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie IGF-1 SDS
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie IGF -I SDS na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LAT 1–4) i V (lata pióra 1–5). IGF-1 SDS (wynik odchylenia standardowego) odzwierciedla, w jaki sposób poziom IGF-1 jednostki porównuje się ze średnią dla ich wieku i płci, w oparciu o wartości odniesienia Bidlingmaier i in. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolizm, 99 (5): 1712-1721). Wynik Z 0 wskazuje poziom równy średniej populacji, podczas gdy pozytywne wyniki wskazują na ponadprzeciętne poziomy, a wyniki ujemne odzwierciedlają poziomy poniżej średniej. IGF -1 SDS poniżej -2 sugeruje niedobór, podczas gdy wynik powyżej +2 jest uważany za podwyższony. W badaniu, gdy SDS IGF-1 przekroczył +2, przeprowadzono test potwierdzający, a jeśli potwierdzono podniesienie, dawka została zmniejszona o 15%.
8 lat

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy IGFBP-3 w dniu 3 lub 4 po podaniu dawki MOD-4023
Ramy czasowe: 8 lat
8 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
OPKO Health, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami