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Estudo de acompanhamento de longo prazo de hGH de ação prolongada (MOD-4023) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento

8 de abril de 2025 atualizado por: OPKO Health, Inc.

Estudo de determinação de dose e segurança de diferentes níveis de dosagem do MOD-4023 em comparação com a terapia diária de hormônio de crescimento humano R (hGH) em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio de crescimento

O protocolo CP-4-004-EXT foi concebido como uma extensão aberta de longo prazo que utiliza uma caneta pré-cheia descartável de uso único, multidose.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
48

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bielorrússia
      • Minsk, Bielorrússia
        • 2DKB
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federação Russa
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • SPGPMA
      • Samara, Federação Russa
        • SamGMU
      • Ufa, Federação Russa
        • SBEIHPE
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Buda Children's Hospital
  • Ucrânia
      • Donetsk, Ucrânia
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ucrânia
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ucrânia
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ucrânia
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

9 meses a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes que completaram o primeiro ano de tratamento no estudo principal podem entrar no estudo (Long Term) Open Label Extension (OLE).

Critério de exclusão:

  1. Crianças com tumor intracraniano passado ou presente, confirmado por ressonância magnética (com contraste).
  2. Histórico de radioterapia ou quimioterapia.

  3. Crianças desnutridas definidas como:

    1. Albumina sérica abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
    2. Ferro sérico abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
    3. IMC < -2 Desvio Padrão para idade e sexo;
  4. Crianças com nanismo psicossocial.
  5. Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso e/ou comprimento ao nascer < -2 DP para a idade gestacional).
  6. Presença de anticorpos anti-hGH na triagem.
  7. Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento, como, entre outras, doenças crônicas como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, etc.
  8. Pacientes com diabetes melito.
  9. Pacientes com glicemia de jejum alterada (com base na OMS; glicemia de jejum >110 mg/dl ou 6,1 mmol/l) após repetidas análises de sangue.
  10. Anormalidades cromossômicas e "síndromes" médicas (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutações/deleções do gene contendo homeobox de baixa estatura (SHOX) e displasias esqueléticas), com exceção de displasia óptica.
  11. Epífises fechadas.
  12. Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteróides anabolizantes e metilfenidato para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH), com exceção de terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina (DDAVP))
  13. Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoides (por exemplo, asma) que estão tomando uma dose superior a 400 µg/d de budesonida inalada ou equivalente por mais de 1 mês durante um ano civil.
  14. Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com r-hGH.
  15. Paciente HIV positivo conhecido ou suspeito, ou paciente com doenças avançadas, como AIDS ou tuberculose.
  16. Abuso de drogas, substâncias ou álcool.
  17. Hipersensibilidade conhecida aos componentes da medicação em estudo.
  18. Outras causas de baixa estatura, como doença celíaca, hipotireoidismo e raquitismo.
  19. É provável que o paciente e/ou o pai/responsável legal não cumpra a conduta do estudo.
  20. Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes da Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: MOD-4023
Uma injeção semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023) fornecida como uma solução para injeção contendo 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 em uma caneta pré-cheia (PEN) de uso único, multidose e descartável.
Medicamento: MOD-4023
Injeção uma vez por semana de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023) fornecida como uma solução para injeção contendo 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 em uma caneta pré-cheia (PEN) de uso único, multidose e descartável.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade da altura anualizada
Prazo: 8 anos
Um resumo do HV anualizado no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5).
8 anos
Delta Height SDS a cada 12 meses
Prazo: 8 anos
Um resumo da mudança anual de SDS de altura no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5). A altura SDS (escore de desvio padrão) reflete como a altura de um indivíduo se compara à média para a idade e o sexo, calculada usando o analisador de crescimento e baseado na referência da Suíça 1989 (Prader). Um escore z de 0 indica uma altura igual à média da população, enquanto escores positivos indicam alturas acima da média e escores negativos refletem alturas abaixo da média.
8 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resumo do IGF-1 SDS
Prazo: 8 anos
Um resumo do IGF -I SDS no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5). O IGF-1 SDS (pontuação de desvio padrão) reflete como o nível de IGF-1 de um indivíduo se compara à média para a idade e o sexo, com base em valores de referência de Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Uma escore z de 0 indica um nível igual à média da população, enquanto escores positivos indicam níveis acima da média e escores negativos refletem os níveis abaixo da média. Um SDS IGF -1 abaixo de -2 sugere deficiência, enquanto uma pontuação acima de +2 é considerada elevada. No estudo, quando o IGF-1 SDS excedeu +2, foi realizado um teste confirmatório e, se a elevação foi confirmada, a dose foi reduzida em 15%.
8 anos

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Prazo
Níveis de IGFBP-3 no dia 3 ou 4 após a dosagem de MOD-4023
Prazo: 8 anos
8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
OPKO Health, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de julho de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de julho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de abril de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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