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Langzeit-Follow-up-Studie mit langwirksamem hGH (MOD-4023) bei Kindern mit Wachstumshormonmangel

8. April 2025 aktualisiert von: OPKO Health, Inc.

Sicherheits- und Dosisfindungsstudie verschiedener MOD-4023-Dosierungsstufen im Vergleich zur täglichen R-Human-Wachstumshormon (hGH)-Therapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel

Das Protokoll CP-4-004-EXT ist als langfristige Open-Label-Verlängerung unter Verwendung eines Einweg-Fertigpens mit Mehrfachdosis für den Einmalgebrauch konzipiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
48

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Russische Föderation
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • SPGPMA
      • Samara, Russische Föderation
        • SamGMU
      • Ufa, Russische Föderation
        • SBEIHPE
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland
        • 2DKB

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

9 Monate bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die das erste Behandlungsjahr in der Hauptstudie abgeschlossen haben, dürfen an der (Long Term) Open Label Extension (OLE)-Studie teilnehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Kinder mit früherem oder aktuellem intrakranialem Tumorwachstum, bestätigt durch eine MRT-Untersuchung (mit Kontrastmittel).
  2. Geschichte der Strahlentherapie oder Chemotherapie.

  3. Unterernährte Kinder definiert als:

    1. Serumalbumin unterhalb der unteren Normgrenze (LLN) gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors;
    2. Serumeisen unterhalb der unteren Normgrenze (LLN) gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors;
    3. BMI < -2 Standardabweichung für Alter und Geschlecht;
  4. Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs.
  5. Für das Gestationsalter klein geborene Kinder (SGA – Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge < -2 SD für das Gestationsalter).
  6. Vorhandensein von Anti-hGH-Antikörpern beim Screening.
  7. Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, chronische Krankheiten wie Niereninsuffizienz, Bestrahlung des Rückenmarks usw.
  8. Patienten mit Diabetes mellitus.
  9. Patienten mit eingeschränktem Nüchternzucker (nach WHO; Nüchternblutzucker > 110 mg/dl bzw. 6,1 mmol/l) nach wiederholter Blutuntersuchung.
  10. Chromosomenanomalien und medizinische "Syndrome" (Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Short Stature Homeobox-Containing Gene (SHOX) Mutationen/Deletionen und Skelettdysplasien), mit Ausnahme von Septo- optische Dysplasie.
  11. Geschlossene Epiphysen.
  12. Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen können, wie Anabolika und Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), mit Ausnahme von Hormonersatztherapien (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin (DDAVP))
  13. Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. Asthma), die länger als 1 Monat im Kalenderjahr eine Dosis von mehr als 400 µg/Tag inhalatives Budesonid oder Äquivalent einnehmen.
  14. Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die Behandlung mit r-hGH.
  15. Bekannter oder vermuteter HIV-positiver Patient oder Patient mit fortgeschrittenen Krankheiten wie AIDS oder Tuberkulose.
  16. Drogen-, Substanz- oder Alkoholmissbrauch.
  17. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation.
  18. Andere Ursachen für Kleinwuchs wie Zöliakie, Hypothyreose und Rachitis.
  19. Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten werden sich wahrscheinlich nicht an die Studiendurchführung halten.
  20. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: MOD-4023
Einmal wöchentliche Injektion von langwirksamem r-hGH (MOD-4023), das als Injektionslösung mit 20 oder 50 mg/ml MOD-4023 in einem Mehrdosis-Einweg-Fertigpen (PEN) zur einmaligen Anwendung durch einen Patienten bereitgestellt wird.
Arzneimittel: MOD-4023
Einmal wöchentliche Injektion von langwirksamem r-hGH (MOD-4023), das als Injektionslösung mit 20 oder 50 mg/ml MOD-4023 in einem Mehrdosis-Einweg-Fertigpen (PEN) zur einmaligen Anwendung durch einen Patienten bereitgestellt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung der annualisierten HV am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5).
8 Jahre
Delta Height SDS alle 12 Monate
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung der jährlichen Höhenänderung am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5). Höhen -SDS (Standardabweichungsbewertung) spiegelt wider, wie sich die Höhe eines Individuums mit dem Durchschnitt für Alter und Geschlecht vergleicht, berechnet unter Verwendung des Wachstumsanalysators und basierend auf der Referenz der Schweiz 1989 (PRADER). Ein Z-Score von 0 zeigt eine Höhe an, die dem Bevölkerungsmittelwert entspricht, während positive Werte überdurchschnittliche Höhen und negative Werte hinweisen, die unterdurchschnittliche Höhen widerspiegeln.
8 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung von IGF-1 SDS
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung von IGF -I SDs am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5). IGF-1 SDS (Standardabweichungserscheinung) spiegelt wider, wie sich das IGF-1-Level einer Person mit dem Durchschnitt für Alter und Geschlecht vergleicht, basierend auf Referenzwerten von Bidlingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Ein Z-Score von 0 zeigt ein Niveau an, das dem Bevölkerungsniveau entspricht, während positive Werte überdurchschnittlich und negative Werte auf den unterdurchschnittlichen Niveau hinweisen. Ein IGF -1 -SDS unter -2 deutet auf einen Mangel hin, während eine Punktzahl über +2 als erhöht angesehen wird. In der Studie, als IGF-1 SDS +2 überschritt, wurde ein Bestätigungstest durchgeführt, und wenn die Höhe bestätigt wurde, wurde die Dosis um 15%verringert.
8 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
IGFBP-3-Spiegel am Tag 3 oder 4 nach der MOD-4023-Dosierung
Zeitfenster: 8 Jahre
8 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
OPKO Health, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Juli 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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