Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af zinkfingernuklease CCR5-modificerede hæmatopoietiske stamceller/stamceller hos HIV-1-inficerede patienter

8. oktober 2025 opdateret af: City of Hope Medical Center

En pilotundersøgelse til evaluering af gennemførligheden, sikkerheden og indplantningen af ​​zinkfingernuklease (ZFN) CCR5-modificerede CD34+ hæmatopoietiske stam-/stamceller (SB-728mR-HSPC) i HIV-1 (R5)-inficerede patienter

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​at administrere SB-728mR-HSPC efter konditionering med busulfan.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​at give autolog SB-728mR-HSPC til HIV-1 (R5)-inficerede patienter, som er i behandling med cART og har upåviselig virus, men suboptimale CD4+-celleniveauer. For at styrke muligheden for, at CCR5-afbrudte HSPC'er transplanteres, vil patienter modtage enten en to- eller tre-dages (Cohort 1 eller Cohort 2) kur med busulfan (dosis målrettet AUC på 4000 µM/dag), før de infunderes med de genetisk modificerede celler . 9-12 måneder efter SB-728mR-HSPC-infusion vil forsøgspersoner, der er aviræmiske med CD4-celletal ≥600 celler/µL og har ≥1 % CCR5-modificerede CD4-celler i det perifere blod påvist ved pentamer PCR, gennemgå en ATI.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90035
        • UCLA CARE Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90069
        • Mills Clinical Research
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Quest Clinical Research
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Forenede Stater, 06850
        • Circle CARE Center, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Maksimal alder 75 år for kohorte 1 og 65 år for kohorte 2.
  • HIV-1 R5 seropositiv uden tegn på CXCR4-tropisk virus.
  • På cART med ikke-detekterbar HIV-1 (<20 gc/ml HIV-1 RNA) i mindst 12 måneder før screeningsevalueringer.
  • CD4+ T-celletal ≥200 celler/µL og ≤750 celler/µL.
  • Ingen psykosociale forhold, der ville hindre studieefterlevelse og opfølgning.
  • Fravær af klinisk signifikant kardiomyopati, kongestiv hjerteinsufficiens.

Sekundære berettigelseskriterier (til registrering):

  • Komplet G-CSF/Plerixa til mobilisering af HSPC.
  • Saml ≥7,5 x 10^6 CD34+ celler/kg i to afereser.
  • SB-728mR-HSPC-produktet bestod alle frigivelsestest

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af AZT eller maraviroc i cART-kuren.
  • Anamnese med betydelige hæmatologiske sygdomme såsom leukæmi, myelodysplasi, koagulopati og tromboemboli.
  • Enhver AIDS-relateret opportunistisk infektion, der er opstået inden for det seneste år, såsom tuberkulose, kryptokokkose, og for hvilken behandling har været mislykket som fastslået af den primære efterforsker.
  • AIDS-relaterede syndromer, infektiøse eller på anden måde, hvis de opfattes at forårsage overdreven risiko for morbiditet efter HSPC-infusion, som bestemt af hovedforskeren.
  • Patienter med aktiv HBV- eller HCV-infektion, dvs. HBV-DNA og HCV-RNA i blod, er udelukket. Dem med inaktiv, men tidligere infektion med HBV (positivt HBV-overfladeantigen eller HBV-overfladeantistof) eller inaktivt HCV (positivt HCV-antistof), må ikke have cirrhose, som bestemt ved abdominal ultralyd med elastografi.
  • Aktiv CMV retinitis eller anden aktiv CMV-relateret organdysfunktion.
  • CXCR4-tropisk virus.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Enhver historie med HIV-associeret encefalopati; demens af enhver art; anfald inden for de seneste 12 måneder; enhver opfattet manglende evne til direkte at give informeret samtykke.
  • Deltagerne modtager muligvis ikke andre undersøgelsesmidler eller samtidig biologisk, kemoterapi eller strålebehandling. Deltagelse i tidligere forsøg med lægemiddel eller medicinsk udstyr inden for de foregående 45 dage.
  • Nuværende eller historie med immunmodulerende middel eller steroidbrug.
  • Forudgående behandling med HIV-vaccine eller genterapiprodukt.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug i de foregående 12 måneder.
  • Deltagere med aktive maligne sygdomme. Dog kan deltagere med hudkræft, nemlig basalcelle- eller pladecellecarcinom, og maligniteter behandlet med kurativ hensigt uden kendt aktiv sygdom til stede i ≥2 år, være berettigede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1:
mål busulfan AUC-niveauer: 8.000 µM*min (+/- 1.000)
Genetisk: SB-728mR-HSPC Infusion 3 dage efter busulfan-konditionering
Andre navne:
  • busulfan
Eksperimentel: Kohorte 2:
busulfan AUC-niveauer: 12.000 µM*min (+/- 1.000)
Genetisk: SB-728mR-HSPC Infusion 3 dage efter busulfan-konditionering
Andre navne:
  • busulfan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Toksicitet hos forsøgspersoner, der fik SB-728mR-HSPC efter hvert busulfandosisniveau
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal CD34+ HSPC indsamlet, genmodificeret og frigivet gennem hele fremstillingsprocessen
Tidsramme: Cirka første 1-2 måneder på studiet
Cirka første 1-2 måneder på studiet

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Påvisning af CCR5 modificeret HSPC i knoglemarv
Tidsramme: Op til måned 12
Op til måned 12
Tid til hæmatologisk genopretning målt ved neutrofil- og blodpladeindsættelsestid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændringer i CD4+ T-celleprocent efter SB-728mR-HSPC infusion
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændringer i CD4+ T-cellenummer efter SB-728mR-HSPC infusion
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændringer i CD4/CD8-forhold efter SB-728mR-HSPC-infusion
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Påvisning af CCR5-modificeret PBMC i blod over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
HIV-1 RNA-niveauer i plasma under behandlingsafbrydelse af antiretrovirale lægemidler
Tidsramme: ATI dag 0 og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 og 28
ATI dag 0 og uge 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 og 28
Langsgående ændringer af proviralt DNA i PBMC
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Farmakokinetisk analyse af busulfan (AUC-niveauer)
Tidsramme: præ-busulfan og 15, 30, 60, 180 og 240 minutter efter afslutning af infusion
præ-busulfan og 15, 30, 60, 180 og 240 minutter efter afslutning af infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
City of Hope Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Sangamo Therapeutics
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Amrita Y. Krishnan, MD, City of Hope Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. marts 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 14017

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger