Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa nukleazy palca cynkowego zmodyfikowanej CCR5 krwiotwórczych komórek macierzystych/progenitorowych u pacjentów zakażonych HIV-1

8 października 2025 zaktualizowane przez: City of Hope Medical Center

Badanie pilotażowe mające na celu ocenę wykonalności, bezpieczeństwa i wszczepienia nukleazy palca cynkowego (ZFN) CCR5 zmodyfikowanej CD34+ krwiotwórczych komórek macierzystych/progenitorowych (SB-728mR-HSPC) u pacjentów zakażonych HIV-1 (R5)

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i możliwości podania SB-728mR-HSPC po kondycjonowaniu busulfanem.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i możliwości podania autologicznego SB-728mR-HSPC pacjentom zakażonym HIV-1 (R5), którzy są leczeni cART i mają niewykrywalnego wirusa, ale suboptymalny poziom komórek CD4+. Aby zwiększyć prawdopodobieństwo wszczepienia HSPC rozbitego w CCR5, pacjenci otrzymają dwu- lub trzydniowy kurs (kohorta 1 lub kohorta 2) busulfanu (docelowa dawka AUC 4000 µM/dobę) przed podaniem genetycznie zmodyfikowanych komórek . Po 9-12 miesiącach od infuzji SB-728mR-HSPC, osoby z awiremią z liczbą komórek CD4 ≥600 komórek/µl iz ≥1% komórek CD4 zmodyfikowanych CCR5 w krwi obwodowej wykrytych za pomocą pentamerowej reakcji PCR zostaną poddane ATI.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90035
        • UCLA CARE Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90069
        • Mills Clinical Research
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Quest Clinical Research
    • Connecticut
      • Norwalk, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06850
        • Circle CARE Center, LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Maksymalny wiek 75 lat dla kohorty 1 i 65 lat dla kohorty 2.
  • HIV-1 R5 seropozytywny bez dowodów wirusa CXCR4-tropowego.
  • Na cART z niewykrywalnym HIV-1 (<20 gc/ml HIV-1 RNA) przez co najmniej 12 miesięcy przed ocenami przesiewowymi.
  • Liczba limfocytów T CD4+ ≥200 komórek/µl i ≤750 komórek/µl.
  • Brak uwarunkowań psychospołecznych, które utrudniałyby zgodność badania i kontynuację.
  • Brak klinicznie istotnej kardiomiopatii, zastoinowa niewydolność serca.

Dodatkowe kryteria kwalifikacyjne (do rejestracji):

  • Kompletny G-CSF/Plerixa w celu mobilizacji HSPC.
  • Zbierz ≥7,5 x 10^6 komórek CD34+/kg w dwóch aferezach.
  • Produkt SB-728mR-HSPC przeszedł wszystkie testy wersji

Kryteria wyłączenia:

  • Zastosowanie AZT lub marawiroku w schemacie cART.
  • Historia istotnych chorób hematologicznych, takich jak białaczka, mielodysplazja, koagulopatia i choroba zakrzepowo-zatorowa.
  • Wszelkie zakażenia oportunistyczne związane z AIDS, które wystąpiły w ciągu ostatniego roku, takie jak gruźlica, kryptokokoza i których leczenie zakończyło się niepowodzeniem, zgodnie z ustaleniami głównego badacza.
  • Zespoły związane z AIDS, zakaźne lub inne, jeśli są postrzegane jako powodujące nadmierne ryzyko zachorowalności po infuzji HSPC, zgodnie z ustaleniami głównego badacza.
  • Pacjenci z czynnym zakażeniem HBV lub HCV, tj. HBV DNA i HCV RNA we krwi, są wykluczeni. Osoby z nieaktywnym, ale przebytym zakażeniem HBV (dodatnim antygenem powierzchniowym HBV lub przeciwciałem powierzchniowym HBV) lub nieaktywnym HCV (dodatnim przeciwciałem HCV), nie mogą mieć marskości wątroby, co stwierdzono na podstawie USG jamy brzusznej z elastografią.
  • Aktywne zapalenie siatkówki CMV lub inna aktywna dysfunkcja narządów związana z CMV.
  • Wirus tropowy CXCR4.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące.
  • Jakakolwiek historia encefalopatii związanej z HIV; demencja dowolnego rodzaju; drgawki w ciągu ostatnich 12 miesięcy; wszelkie postrzegane niezdolności do bezpośredniego wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnicy nie mogą otrzymywać żadnych innych środków badawczych ani jednoczesnej terapii biologicznej, chemioterapii lub radioterapii. Udział we wcześniejszym badaniu eksperymentalnego leku lub wyrobu medycznego w ciągu ostatnich 45 dni.
  • Obecne lub przebyte stosowanie leków immunomodulujących lub sterydów.
  • Wcześniejsza terapia szczepionką przeciw HIV lub produktem terapii genowej.
  • Historia nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Uczestnicy z aktywnymi nowotworami. Jednak uczestnicy z nowotworami skóry, a mianowicie rakiem podstawnokomórkowym lub płaskonabłonkowym, oraz nowotworami złośliwymi leczonymi z zamiarem wyleczenia bez znanej aktywnej choroby obecnej przez ≥2 lata, mogą się kwalifikować.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1:
docelowe poziomy AUC busulfanu: 8000 µM*min (+/- 1000)
Genetyczny: Infuzja SB-728mR-HSPC 3 dni po kondycjonowaniu busulfanem
Inne nazwy:
  • busulfan
Eksperymentalny: Kohorta 2:
poziomy AUC busulfanu: 12 000 µM*min (+/- 1000)
Genetyczny: Infuzja SB-728mR-HSPC 3 dni po kondycjonowaniu busulfanem
Inne nazwy:
  • busulfan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Toksyczność u osób, które otrzymały SB-728mR-HSPC po każdym poziomie dawki busulfanu
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zebranych, zmodyfikowanych genów i uwolnionych CD34+ HSPC w całym procesie produkcyjnym
Ramy czasowe: Około pierwszych 1-2 miesięcy na studiach
Około pierwszych 1-2 miesięcy na studiach

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wykrywanie HSPC zmodyfikowanego CCR5 w szpiku kostnym
Ramy czasowe: Do miesiąca 12
Do miesiąca 12
Czas do wyzdrowienia hematologicznego mierzony jako czas wszczepienia neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiany odsetka limfocytów T CD4+ po infuzji SB-728mR-HSPC
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiany liczby limfocytów T CD4+ po infuzji SB-728mR-HSPC
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiany stosunku CD4/CD8 po infuzji SB-728mR-HSPC
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Wykrywanie PBMC zmodyfikowanych CCR5 we krwi w czasie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Poziomy RNA HIV-1 w osoczu podczas przerwy w leczeniu lekami przeciwretrowirusowymi
Ramy czasowe: ATI Dzień 0 i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 i 28
ATI Dzień 0 i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16 i 28
Podłużne zmiany prowirusowego DNA w PBMC
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Analiza farmakokinetyczna busulfanu (poziomy AUC)
Ramy czasowe: przed busulfanem oraz 15, 30, 60, 180 i 240 minut po zakończeniu wlewu
przed busulfanem oraz 15, 30, 60, 180 i 240 minut po zakończeniu wlewu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
City of Hope Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Sangamo Therapeutics
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Amrita Y. Krishnan, MD, City of Hope Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
24 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
24 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 14017

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami