Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af topisk sirolimus 2 % til patienter med epidermolyse bulløs simplex (EBS) undersøgelse

22. oktober 2017 opdateret af: Premier Specialists, Australia

Et prospektivt, dobbeltblindt, cross-over-pilotstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​topisk sirolimus 2 % i behandlingen af ​​plantar blæredannelse hos patienter med epidermolyse bulløs simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex er en sjælden forældreløs sygdom forårsaget af en mutation i DNA, der fører til unormale dominerende keratiner i huden. Patienter med EB simplex udvikler livslange smertefulde tykke såler på deres fødder, og den nuværende standard for pleje er understøttende. Denne pilotundersøgelse vil målrette mod de dominerende mutante keratinproteiner i huden for at lindre sværhedsgraden af ​​EB simplex. Formålet er at forbedre funktionen af ​​EB simplex fødder med påføring af topisk sirolimus, 2%. Efterforskerne planlægger at hæmme mTOR-vejen for at nedregulere translationen af ​​defekte keratinproteiner og arbejde gennem antiproliferative veje.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det foreslåede 40-ugers pilotstudie, der udføres, er et prospektivt, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret crossover-studie. Deltagerne får tildelt at behandle begge fødder med enten topisk sirolimus, 2 % creme dagligt eller placebo (køretøjskontrol) i 12 uger, efterfulgt af en 4 ugers udvaskningsperiode, hvorefter genbehandling af begge fødder vil ske ved cross-over intervention.

Disse undersøgelser vil udnytte den naturligt forekommende transkriptionelle regulering af keratinsekvenser, den kendte genafvigelse, der forårsager EB simplex, og vurdere potentialet for inhibering af mTOR-veje ved behandling af patientens plantarlæsioner. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere (1) sikkerheden af ​​topisk rapamycin til plantare læsioner til behandling af EB simplex, og 2) teste om topisk rapamycin for at forbedre den kliniske sværhedsgrad af læsional hud, herunder smerte og kløe, hos personer med EB simplex ved slutningen af ​​behandlingen versus baseline og sammenlignet med en intrasubjekt placebobehandlet kontrol. Måling af sårstørrelse, livskvalitetsevaluering vil blive vurderet ved hjælp af epidermolysis bullosa (QOLEB) og EB-sygdomsaktivitet og ardannelsesindeks (EBDASI). Med resultaterne af denne pilotundersøgelse vil læger være i stand til at gå fra støttende behandling (det nuværende state of the art for EB simplex) til målrettet molekylær terapi, hvilket fører til forbedret mobilitet og livskvalitet for patienter med EB simplex.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekruttering
        • Premier Specialists
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Underforsker:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Underforsker:
          • Anes Yang
        • Underforsker:
          • Melissa Radjenovic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner skal:

  • Være i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og underskrive en skriftlig Informed Consent Form (ICF); Lovligt autoriseret repræsentant for forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give samtykke til børn 5-18 år
  • Være mand eller kvinde med en diagnose af EBS
  • Minimum EBDASI fod aktivitetsscore på 2/10
  • Alder - 5 år eller ældre
  • Evne til at gennemføre 12 studiebesøg inden for en 40-ugers periode, hver af cirka 30-60 minutter.

Forventet levetid ≥52 uger

  • Mænd og kvinder i den fødedygtige alder bør bruge et effektivt præventionsmiddel.
  • Laboratorieværdier inden for normalområdet for den deltagende institution, medmindre PI føler, at de ikke er klinisk relevante
  • Kunne overholde alle studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for sirolimus eller komponenter i køretøjets salve
  • Graviditet, amning
  • Tidligere historie med leversygdom
  • Alvorlig kendt samtidig medicinsk sygdom eller infektion, som potentielt kan udgøre en sikkerhedsrisiko og/eller forhindre overholdelse af kravene i behandlingsprogrammet.
  • Kendt immundefektvirus eller syndrom, herunder dem med:
  • Erhvervet immundefektsyndrom (AIDS)
  • Humant immundefektvirus (HIV)
  • Hepatitis B
  • Tidligere transplantationsoperationer eller andre operationer i det dermatologiske behandlingsområde
  • Anamnese med betydelig tilstand i det dermatologiske behandlingsområde, såsom traumer, som kan forringe evalueringen af ​​behandlingen af ​​EBS eller ikke-helende kroniske sår.
  • Brug af andre forsøgslægemidler inden for 30 dage efter screeningsbesøget og/eller er ikke kommet sig over nogen bivirkninger af tidligere forsøgslægemidler eller procedure i det berørte område (f.eks. en biopsi).
  • Brug af acitretin inden for den sidste 1 måned
  • Brug af Roaccutan inden for de sidste 3 måneder
  • Botox-injektioner til fødderne inden for de sidste 6 måneder.
  • Deltageren planlægger ekstra fysiske aktiviteter inden for de næste 3 måneder.
  • Amputeret fod

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling
Sirolimus, 2% topisk salve vil blive brugt under randomisering
Medicin: Sirolimus 2%
Placebo komparator: Køretøj
En placebo topisk salve vil blive brugt under randomisering.
Medicin: Køretøj
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Spørgeskema for fodsundhedsstatus
Tidsramme: Skift fra baseline til afslutning af behandling ved 32 uger
Fodfunktion, der bruger det validerede Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) som en ændring fra baseline til slutningen af ​​hver behandling.
Skift fra baseline til afslutning af behandling ved 32 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FitBit® / skridttæller
Tidsramme: Baseline og gennem undersøgelsesbehandling afsluttet efter 32 uger]
Baseline og gennem undersøgelsesbehandling afsluttet efter 32 uger]
Plantar defekt størrelse ved hjælp af 3D fotografering
Tidsramme: Ændring i det samlede defektområde fra baseline, kliniske besøg i uge 4, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​28, gennem afsluttet undersøgelsesbehandling efter 32 uger
Målinger af plantardefektstørrelse ved hjælp af 3D-fotografering (% ændring i det samlede defektareal) fra baseline til slutningen af ​​hver behandling.
Ændring i det samlede defektområde fra baseline, kliniske besøg i uge 4, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​28, gennem afsluttet undersøgelsesbehandling efter 32 uger
Børnedermatologisk livskvalitetsspørgeskema
Tidsramme: Baseline gennem afsluttet undersøgelsesbehandling efter 32 uger
Baseline gennem afsluttet undersøgelsesbehandling efter 32 uger
Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Tidsramme: Baseline og gennem undersøgelsesbehandling afsluttet efter 32 uger
Baseline og gennem undersøgelsesbehandling afsluttet efter 32 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Premier Specialists, Australia

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2017

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. oktober 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2016-05-413

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa Simplex

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger