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Uso topico di Sirolimus 2% per i pazienti con studio Epidermolysis Bullous Simplex (EBS).

22 ottobre 2017 aggiornato da: Premier Specialists, Australia

Uno studio pilota prospettico, in doppio cieco, cross-over per valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus topico al 2% nel trattamento delle vesciche plantari nei pazienti con epidermolisi bollosa semplice (EBS)

: L'epidermolisi bollosa (EB) simplex è una rara malattia orfana causata da una mutazione nel DNA che porta a cheratine dominanti anormali nella pelle. I pazienti con EB simplex sviluppano suole spesse dolorose per tutta la vita sui loro piedi e l'attuale standard di cura è di supporto. Questo studio pilota prenderà di mira le proteine ​​mutanti dominanti della cheratina nella pelle per migliorare la gravità dell'EB simplex. Lo scopo è migliorare la funzione dei piedi EB simplex con un'applicazione topica di sirolimus, 2%. I ricercatori hanno in programma di inibire il percorso mTOR per regolare al minimo la traduzione delle proteine ​​​​di cheratina difettose e lavorare attraverso percorsi antiproliferativi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio pilota di 40 settimane proposto è uno studio incrociato prospettico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Ai partecipanti verrà assegnato il trattamento di entrambi i piedi con sirolimus topico, crema al 2% al giorno o placebo (controllo del veicolo) per 12 settimane, seguito da un periodo di washout di 4 settimane, quindi si verificherà un nuovo trattamento su entrambi i piedi dopo l'incrocio intervento.

Questi studi sfrutteranno la regolazione trascrizionale naturale delle sequenze di cheratina, la nota aberrazione genica che causa l'EB simplex, e valuteranno il potenziale per l'inibizione della via mTOR nel trattamento delle lesioni plantari del paziente. L'obiettivo di questo studio è valutare (1) la sicurezza della rapamicina topica per le lesioni plantari per il trattamento dell'EB simplex e 2) testare se la rapamicina topica migliora la gravità clinica della pelle lesionata, inclusi dolore e prurito, in soggetti con EB simplex alla fine del trattamento rispetto al basale e rispetto a un controllo trattato con placebo intrasoggetto. La misurazione della dimensione della ferita, la valutazione della qualità della vita saranno valutate utilizzando l'epidermolisi bollosa (QOLEB) e l'attività della malattia EB e l'indice di cicatrizzazione (EBDASI). Con i risultati di questo studio pilota, i medici sarebbero in grado di passare dalla terapia di supporto (l'attuale stato dell'arte per EB simplex) a terapie molecolari mirate, portando a una migliore mobilità e qualità della vita per i pazienti con EB simplex.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Reclutamento
        • Premier Specialists
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Sub-investigatore:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Sub-investigatore:
          • Anes Yang
        • Sub-investigatore:
          • Melissa Radjenovic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono:

  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF); Rappresentante legalmente autorizzato di soggetti disponibili e capaci di prestare il consenso per i minori di 5-18 anni
  • Essere maschio o femmina con una diagnosi di EBS
  • Punteggio minimo di attività dei piedi EBDASI di 2/10
  • Età - 5 anni o più
  • Capacità di completare 12 visite di studio entro un periodo di 40 settimane, ciascuna per circa 30-60 minuti.

Aspettativa di vita prevista ≥52 settimane

  • Gli uomini e le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
  • Valori di laboratorio nell'intervallo normale per l'istituzione partecipante a meno che il PI non ritenga che non siano clinicamente rilevanti
  • Essere in grado di soddisfare tutti i requisiti di studio

Criteri di esclusione:

  • Allergia al sirolimus o ai componenti dell'unguento del veicolo
  • Gravidanza, allattamento
  • Storia precedente di malattia del fegato
  • Malattia medica o infezione concomitante nota seria, che potrebbe potenzialmente presentare un rischio per la sicurezza e/o impedire il rispetto dei requisiti del programma di trattamento.
  • Virus o sindrome da immunodeficienza nota, inclusi quelli con:
  • Sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS)
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Epatite B
  • Storia precedente di interventi chirurgici di innesto o altri interventi chirurgici nell'area di trattamento dermatologico
  • Storia di condizioni significative nell'area di trattamento dermatologico come un trauma, che potrebbe compromettere la valutazione per il trattamento di EBS o ferita cronica non cicatrizzante.
  • Uso di altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di screening e/o non si è ripreso da alcun effetto collaterale di precedenti farmaci sperimentali o procedure nell'area interessata (ad esempio, una biopsia).
  • Uso di acitretina nell'ultimo mese
  • Uso di Roaccutane negli ultimi 3 mesi
  • Iniezioni di Botox ai piedi negli ultimi 6 mesi.
  • Il partecipante sta pianificando attività fisiche extra entro i prossimi 3 mesi.
  • Piede amputato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento
Sirolimus, unguento topico al 2% verrà utilizzato durante la randomizzazione
Droga: Sirolimo 2%
Comparatore placebo: Veicolo
Durante la randomizzazione verrà utilizzato un unguento topico placebo.
Droga: Veicolo
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sullo stato di salute del piede
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al completamento della fine del trattamento a 32 settimane
Funzione del piede utilizzando il questionario sullo stato di salute del piede (FHSQ) convalidato come cambiamento dal basale alla fine di ogni trattamento.
Passaggio dal basale al completamento della fine del trattamento a 32 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FitBit® / contapassi
Lasso di tempo: Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane]
Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane]
Dimensione del difetto plantare utilizzando la fotografia 3D
Lasso di tempo: Variazione dell'area totale del difetto rispetto al basale, visite cliniche alla settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 28, fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Misurazioni delle dimensioni del difetto plantare utilizzando la fotografia 3D (% di variazione nell'area totale del difetto) dal basale alla fine di ogni trattamento.
Variazione dell'area totale del difetto rispetto al basale, visite cliniche alla settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 28, fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Questionario dermatologico sulla qualità della vita del bambino
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Basale fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Scala di gravità della malattia dell'indice di attività e cicatrizzazione della malattia dell'epidermolisi bollosa (EBDASI).
Lasso di tempo: Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Premier Specialists, Australia

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2016

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 ottobre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2016-05-413

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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