Samtidig administration af Tesofensine/Metoprolol hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS) (2016-003694-18)
En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret, multi-dosis, multicenter sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af samtidig administration af tesofensine/metoprolol hos forsøgspersoner med Prader-Willi syndrom (PWS)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
To-center, dobbeltblindet, placebokontrolleret, randomiseret og flerdosis klinisk undersøgelse. Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage. Undersøgelsen vil blive gennemført i to trin:
- Trin 1 - 10-15 voksne forsøgspersoner med PWS vil blive behandlet.
- DSMB-gennemgang og SUKL-gennemgang - efter afslutning af behandlingen af de voksne forsøgspersoner vil ublindet effekt, sikkerhed, PK-data samt alle data fra undersøgelsen i forsøgspersoner med type 2-diabetes (TM001) blive gennemgået af en uafhængig Data Safety Monitoring Styrelsen (DSMB) og Statens Institut for Narkotikakontrol (SUKL). Efter SUKL's godkendelse vil undersøgelsen gå videre til:
- Trin 2 - 10-15 børn med PWS.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hanner og hunner
- Bekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndrom
- Alder: Trin 1: Voksne i alderen 18-30 år. Trin 2: Børn i alderen 12-17
BMI:
- Trin 1: Voksne med ≥25 kg/m2
- Trin 2: Børn med et BMI >85. percentil for samme alder og køn
- Normalt BP eller velstyret hypertension (kun hvis dosis af BP-medicin(er) har været stabil i >2 måneder)
- Normal lipidprofil eller velbehandlet dyslipidæmi (kun hvis dosis af lipidsænkende medicin har været stabil i >2 måneder)
- På stabil dosis af væksthormon >2 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhed over for tesofensine/metoprolol
- Type 1 diabetes
- Hjertesvigt NYHA niveau II eller højere, dekompenseret hjertesvigt
- Tidligere myokardieinfarkt eller slagtilfælde
- Diagnosticering af skizofreni, bipolar lidelse, personlighedsforstyrrelse eller andre DSM-III lidelser, som efter efterforskerens mening vil forstyrre studiets compliance væsentligt
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tesofensine/Metoprolol
Tesofensine + metoprolol administreret én gang dagligt om morgenen med et måltid
|
Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Tesofensine/Metoprolol placebo
Placebotabletter, der matcher tesofensine + metoprolol administreret én gang dagligt om morgenen med måltid
|
Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procent ændring fra baseline til afslutning af behandling i gennemsnitlig kropsvægt
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Procentvis ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i gennemsnitlig kropsvægt.
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i gennemsnitlig kropsvægt
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i kropsvægt [kg].
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i hyperfagi spørgeskema for kliniske forsøg (HQ-CT) score
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i HQ-CT score.
LOCF.
HQ-CT-score var baseret på et spørgeskema med 9 punkter, hver af dem gav en score mellem 0 og 4, hvilket resulterede i en maksimal HQ-CT-score på 36.
Ændring i HQ-CT-svar (efter spørgsmål og i alt) beregnet som score ved besøg 2, 5, 9 eller 14 minus score ved screeningbesøg 1 blev analyseret og præsenteret ved hjælp af standard beskrivende statistik (middelværdi, median, standardafvigelse, minimum og maksimum værdi).
Et fald i den samlede score indikerer en forbedring af hyperfagi.
Hvis mindre end tre spørgsmål blev besvaret af et emne, blev de manglende svar imputeret med middelscore for alle andre tilgængelige svar.
I tilfælde af mere end tre manglende svar blev den samlede score ikke beregnet.
For yderligere information henvises til protokolbilag afsnit 17.1.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Steady state-koncentrationer af tesofensine og metoprolol målt ved bundværdier
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 29; DB Trin 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
|
Steady state-koncentrationer af tesofensine og metoprolol målt ved bundværdier.
Observerede værdier.
|
DB Trin 1: Dag 29; DB Trin 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i fedt- og fedtfri masse (%) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i fedt- og fedtfri masse (%) ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA).
Observerede værdier.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til slutningen af behandlingen i knoglemineraltæthed (BMD) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i BMD ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA).
Observerede værdier.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i knoglemineralindhold (BMC) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i BMC ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA).
Observerede værdier.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i hjertefrekvens (HR)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i HR (bpm).
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i SBP (mmHg) og DBP (mmHg).
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Samlet antal uønskede hændelser
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Samlet antal uønskede hændelser
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Skift fra baseline til afslutning af behandling i PR-interval
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i PR-interval.
Observerede værdier.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i EKG-parametre - QRS-varighed, QT-interval, QTcF og QTcB
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i HbA1c
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i HbA1c (%).
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i insulin
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen med insulin (mIU/L).
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i fastende pl. Glukose, triglycerider, Low-density Lipoprotein (LDL) og High-density Lipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i fastende pl.
glukose (mmol/L), triglycerider (mmol/L), LDL- og HDL-kolesterol (mmol/L).
LOCF.
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
|
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Antal forsøgspersoner med bivirkninger og alvorlige bivirkninger
|
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Overvægtig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Sympatolytika
- Adrenerge beta-1-receptorantagonister
- Metoprolol
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- TM002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .