Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Одновременное применение тезофензина/метопролола у пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ) (2016-003694-18)

23 февраля 2024 г. обновлено: Saniona

Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многодозовое, многоцентровое исследование безопасности и эффективности совместного введения тесофензина/метопролола у субъектов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ)

Двухцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное и многодозовое клиническое исследование.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Двухцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное и многодозовое клиническое исследование. Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня. Исследование будет проводиться в два этапа:

  • Шаг 1. Будет проведено лечение 10–15 взрослых пациентов с СПВ.
  • Обзор DSMB и обзор SUKL - после завершения лечения взрослых субъектов неслепые данные об эффективности, безопасности, фармакокинетике, а также все данные исследования у субъектов с диабетом 2 типа (TM001) будут рассмотрены независимым мониторингом безопасности данных. Совет (DSMB) и Государственный институт по контролю за наркотиками (SUKL). После одобрения SUKL исследование продолжится:
  • 2 ступень - 10-15 детей с СПВ.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
18

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1094
        • Semmelweis University
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Motol University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Самцы и самки
  2. Подтвержденный генетический диагноз синдрома Прадера-Вилли
  3. Возраст: Этап 1: Взрослые в возрасте 18-30 лет b. Шаг 2: Дети в возрасте 12-17 лет

  4. ИМТ:

    1. Шаг 1: Взрослые с ≥25 кг/м2
    2. Шаг 2: Дети с ИМТ >85-го процентиля для того же возраста и пола
  5. Нормальное АД или хорошо контролируемая артериальная гипертензия (только если доза лекарств от АД была стабильной в течение >2 месяцев)
  6. Нормальный липидный профиль или хорошо контролируемая дислипидемия (только если доза гиполипидемических препаратов остается стабильной в течение >2 месяцев)
  7. При стабильной дозе гормона роста > 2 месяцев

Критерий исключения:

  1. Повышенная чувствительность к тезофензину/метопрололу.
  2. Диабет 1 типа
  3. Сердечная недостаточность II уровня по NYHA или выше, декомпенсированная сердечная недостаточность
  4. Предыдущий инфаркт миокарда или инсульт
  5. Диагноз шизофрении, биполярного расстройства, расстройства личности или других расстройств DSM-III, которые, по мнению исследователя, будут существенно мешать соблюдению режима исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Тезофензин/Метопролол
Тезофензин + метопролол назначают 1 раз в день, утром во время еды.
Лекарство: Тезофензин/Метопролол
Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня.
Другие имена:
  • Тесофензин
  • Метопролол
Плацебо Компаратор: Тезофензин/Метопролол плацебо
Таблетки плацебо, соответствующие тезофензину + метопрололу, назначают один раз в день утром во время еды.
Лекарство: Плацебо
Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение средней массы тела от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Процентное изменение средней массы тела от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней массы тела от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение массы тела [кг] от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня до конца лечения при гиперфагии. Оценка по опроснику для клинических исследований (HQ-CT)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение показателя HQ-CT от исходного уровня к концу лечения. LOCF. Оценка HQ-CT была основана на анкете, состоящей из 9 пунктов, каждый из которых давал оценку от 0 до 4, в результате чего максимальный балл HQ-CT составлял 36. Изменение ответов HQ-CT (по вопросам и в целом), рассчитанное как балл при посещении 2, 5, 9 или 14 минус балл при скрининговом визите 1, анализировалось и представлялось с использованием стандартной описательной статистики (среднее значение, медиана, стандартное отклонение, минимум и максимум). ценить). Снижение общего балла указывает на улучшение гиперфагии. Если испытуемый ответил менее чем на три вопроса, недостающие ответы рассчитывались по среднему баллу всех остальных доступных ответов. В случае отсутствия более трех ответов общий балл не подсчитывается. Для получения дополнительной информации обратитесь к приложению к протоколу, раздел 17.1.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Стационарные концентрации тезофензина и метопролола, измеренные по минимальным значениям
Временное ограничение: БД Шаг 1: День 29; БД Шаг 2: День 29; ОЛЕ I: День 120; ОЛЕ II: День 210
Равновесные концентрации тезофензина и метопролола, измеренные по минимальным значениям. Наблюдаемые значения.
БД Шаг 1: День 29; БД Шаг 2: День 29; ОЛЕ I: День 120; ОЛЕ II: День 210
Изменение массы без жира и жира (%) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение массы тела (%) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение минеральной плотности костной ткани (МПК) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение МПК от исходного уровня к концу лечения с помощью двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение минерального содержания костной ткани (BMC) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня до конца лечения в BMC с помощью двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение частоты сердечных сокращений (ЧСС) от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение ЧСС (уд/мин) от исходного уровня до конца лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение систолического артериального давления (САД) и диастолического артериального давления (ДАД) от исходного уровня до окончания лечения.
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение САД (мм рт. ст.) и ДАД (мм рт. ст.) от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Общее количество нежелательных явлений
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Общее количество нежелательных явлений
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение интервала PR от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение интервала PR от исходного уровня к концу лечения. Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение параметров электрокардиограммы (ЭКГ) от исходного уровня до конца лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения параметров ЭКГ — длительности QRS, интервала QT, QTcF и QTcB.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня к концу лечения (%). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня инсулина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня инсулина от исходного уровня до окончания лечения (мМЕ/л). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения натощак pl. Глюкоза, триглицериды, липопротеины низкой плотности (ЛПНП) и липопротеины высокой плотности (ЛПВП), холестерин.
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения натощак пл. глюкоза (ммоль/л), триглицериды (ммоль/л), холестерин ЛПНП и ЛПВП (ммоль/л). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Количество субъектов с нежелательными явлениями (AE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Количество субъектов с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Saniona

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
30 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
22 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
22 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
3 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
26 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 февраля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • TM002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками