Cyclosporin A Terapi i Childhood Nephrotisk Syndrom

. De fleste børn med NS behandles indledningsvis med orale kortikosteroider, og de kan klinisk klassificeres baseret på deres evne til at opnå remission (dvs. fuldstændig normalisering af proteinuri). Ca. 85 % af børn under 6 år er steroid-følsomme, mens de resterende har steroid-resistent sygdom. Ældre børn er mere tilbøjelige til at have steroid-resistente NS. Børn med steroid-resistent sygdom kan have en underliggende genetisk årsag til NS, og udbydere bør overveje genetisk testning i denne population, afhængigt af barnets alder. Mens arvelige årsager til NS ofte er resistente over for alle terapier, er der rapporter om fuldstændig eller delvis remission hos nogle børn.

For de børn, der reagerer på steroider, vil størstedelen have et eller flere tilbagefald, og halvdelen vil have hyppige tilbagefald (≥4 tilbagefald/år) eller steroidafhængige (to på hinanden følgende tilbagefald under steroidbehandling eller inden for 14 dage efter seponering af steroider). NS Børn med hyppigt recidiverende NS og steroidafhængig NS kan have betydelige bivirkninger fra kumulativ kortikosteroidbehandling, så behandling med andre midler er ofte påkrævet.

Cyclosporin og tacrolimus er calcineurinhæmmere, der almindeligvis anvendes som immunsuppressive midler ved solid organtransplantation. CNI'er anbefales som førstelinjebehandling til børn med steroid-resistente NS og som steroidbesparende midler til børn med hyppigt recidiverende eller steroidafhængige NS. Calcineurinhæmmere (CNI'er) hæmmer T-celleaktivering og kan udøve deres virkning ved nefrotisk syndrom gennem denne mekanisme.

Alternativt har cyclosporin vist sig direkte at målrette mod podocytten og stabilisere aktincytoskelettet, der er ansvarligt for at opretholde celleformen(5) .. Selvom størstedelen af ​​undersøgelser af nefrotisk syndrom er blevet udført med cyclosporin, ser tacrolimus ud til at være lige så effektiv.

Cyclosporin A-terapi er velkendt med hensyn til dens steroidbesparende effekt hos steroidafhængige patienter og er ansvarlig for at opretholde remission hos mere end 75 % af patienterne med steroidafhængigt nefrotisk syndrom, selv efter seponering af steroider. Desuden har den vist sig at være effektiv til at inducere remission ved steroidresistent nefrotisk syndrom. Cyclosporin A er imidlertid forbundet med et væld af bivirkninger såsom hypertension, nefrotoksicitetshypertrichose, gummihyperplasi, mave-tarmforstyrrelser og tremor.