Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentisk hæmatopoietisk celletransplantation til børn med hæmatologiske maligniteter og myelodysplasi

30. marts 2026 opdateret af: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Haploidentisk hæmatopoietisk celletransplantation til børn med hæmatologiske maligniteter og myelodysplasi

Dette er et fase I/II-studie designet til at evaluere kinetikken af ​​hæmatopoietisk rekonstitution og forekomsten af ​​akut kronisk GVHD efter delvist matchet beslægtet donorhæmatopoietisk celletransplantation ved brug af et αβTCR/CD19+ celle-depleteret transplantat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Mindre end 30 % af patienter, der gennemgår hæmatopoietisk celletransplantation (HCT), vil have en HLA-matchet søskendedonor. Der er stor sandsynlighed for, at man ikke er i stand til at identificere en perfekt HLA-matchet ikke-relateret donor, og tiden til at skaffe marven, hvis en sådan donor er tilgængelig, er generelt >3 måneder. En voksende mængde litteratur tyder på, at relateret haploidentisk HCT med innovativ graft-teknik kan give samme eller muligvis overlegne resultater i forhold til konventionelle ikke-relaterede donorer. Denne protokol er designet til at teste hypotesen om, at HCT ved hjælp af et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat fra delvist matchede relaterede donorer vil resultere i hurtig, holdbar hæmatopoietisk engraftment og hurtig immunrekonstitution med en acceptabel lav risiko for svær akut og kronisk GVHD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten mangler en HLA-matchet søskendedonor.
  • Opfylder kriterierne for ikke-hæmatopoietisk organfunktion i henhold til NCH BMT SOP09.
  • Hvis forsøgspersoner har modtaget en første HCT, skal de være berettiget til en anden HCT, hvis deres sygdom er gentaget.
  • Høj opløsning HLA og KIR typning
  • Forsøgspersonen kan ikke have en aktiv ubehandlet infektion. Viremi ved PCR-analyse betragtes ikke som en aktiv infektion, men kan kræve øjeblikkelig viral profylakse. Patienter med mulige svampeinfektioner skal have haft mindst 2 ugers passende anti-svampebehandling og være asymptomatiske.
  • Negativ graviditetstest for kvinder ≥11 år eller postmenarke.
  • Seksuelt aktive mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en form for prævention, der anses for effektiv og medicinsk acceptabel af efterforskeren. (Ikke-fertilitet defineret som præmenarke, mere end et år post-menopausal eller kirurgisk steriliseret).
  • Forsøgspersoner skal være ≤30 år på tidspunktet for samtykke.
  • Underskrevet samtykke fra forælder/værge og samtykke, hvis det er relevant for forsøgspersoner under 18 år. Underskrevet samtykke fra patient/subjekt hvis ≥18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har ikke en egnet donor, der er villig og i stand til (opfylder donorkriterier).
  • Patienten har donorspecifikke anti-HLA-antistoffer på tidspunktet for indskrivning
  • Patienten rapporterer en historie med allergiske reaktioner over for murint protein

Donorberettigelse:

  • Donoren skal være ≥18 år på tidspunktet for konferencen om informeret samtykke.
  • Donoren skal være en relateret donor
  • Donoren vil blive evalueret i henhold til den nuværende NCH BMT SOP 04 og skal opfylde alle kriterier.
  • Donoren skal kunne og være villig til at gennemgå G-CSF-mobilisering og stamcelleaferese.
  • Patienten har ikke donorspecifikke anti-HLA-antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CliniMACS isolering
Den mobiliserede perifere blodcelleopsamling (afereseprodukt) vil blive behandlet ved hjælp af en Miltenyi CliniMACS-enhed i henhold til fremstillingsinstruktionerne. Bearbejdningen vil udtømme αβTCR+ cellerne og CD19+ cellerne fra afereseproduktet for at formulere transplantatet.
Enhed: CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombineret udtømningssystem
Den mobiliserede perifere blodcelleopsamling (afereseprodukt) vil blive behandlet ved hjælp af en Miltenyi CliniMACS-enhed i henhold til fremstillingsinstruktionerne. Bearbejdningen vil udtømme αβTCR+ cellerne og CD19+ cellerne fra afereseproduktet for at formulere transplantatet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål hastigheden af ​​neutrofil- og blodpladeindplantning
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, bør have en forbedret transplantationshastighed.
4 år
Mål forekomsten af ​​akut GVHD
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvis matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, bør have en lavere forekomst af akut og kronisk GVHD.
4 år
Mål hastigheder af immunrekonstitution
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, bør have en forbedret hastighed af immunrekonstitution.
4 år
Mål hastigheden af ​​trombocyttransplantation
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, bør have en forbedret transplantationshastighed.
4 år
Mål forekomsten af ​​kronisk GVHD
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvis matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, bør have en lavere forekomst af akut GVHD.
4 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål den samlede overlevelse
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med en αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret graft, samlet overlevelse og tilbagefaldsrate/sygdomsfri overlevelsesrater vil blive evalueret sammenlignet med andre behandlingsmetoder.
4 år
Definer ikke-hæmatopoietiske regime-relaterede toksiciteter
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med et αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat, vil blive evalueret for ikke-hæmatopoietisk regime-relaterede toksiciteter.
4 år
Mål tilbagefaldsfrekvensen
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med en αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat overordnet overlevelse
4 år
Mål sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 4 år
Patienter, der gennemgår delvist matchet relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med en αβT-celle/CD19+ B-celle-depleteret transplantat overordnet overlevelse
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. marts 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB17-00516

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombineret udtømningssystem

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger