Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace hematopoetických buněk pro děti s hematologickými malignitami a myelodysplazií

30. března 2026 aktualizováno: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Haploidentická transplantace hematopoetických buněk pro děti s hematologickými malignitami a myelodysplazií

Toto je studie fáze I/II navržená k vyhodnocení kinetiky hematopoetické rekonstituce a výskytu akutní chronické GVHD po částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk dárce s použitím štěpu s deplecí buněk αβTCR/CD19+.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Méně než 30 % pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických buněk (HCT) bude mít sourozeneckého dárce odpovídajícího HLA. Existuje vysoká pravděpodobnost, že nebude možné identifikovat dokonalého nepříbuzného dárce shodného s HLA, a doba na získání dřeně, pokud je takový dárce k dispozici, je obecně > 3 měsíce. Vznikající soubor literatury naznačuje, že související haploidentická HCT s inovativním inženýrstvím štěpů může poskytnout stejné nebo možná lepší výsledky jako konvenční nepříbuzní dárci. Tento protokol je navržen tak, aby testoval hypotézu, že HCT s použitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk od částečně shodných příbuzných dárců povede k rychlému, trvalému hematopoetickému přihojení a rychlé imunitní rekonstituci s přijatelně nízkým rizikem závažné akutní a chronické GVHD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi chybí sourozenecký dárce odpovídající HLA.
  • Splňuje kritéria nehematopoetické orgánové funkce dle NCH BMT SOP09.
  • Pokud subjekty dostaly první HCT, musí mít nárok na druhý HCT, pokud se jejich onemocnění opakovalo.
  • Typizace HLA a KIR s vysokým rozlišením
  • Subjekt nemůže mít aktivní neléčenou infekci. Virémie pomocí PCR analýzy se nepovažuje za aktivní infekci, ale může vyžadovat okamžitou virovou profylaxi. Pacienti s možnými plísňovými infekcemi musí mít alespoň 2 týdny odpovídající antimykotické terapie a musí být asymptomatičtí.
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve věku ≥ 11 let nebo po menarché.
  • Sexuálně aktivní muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním formy antikoncepce, kterou zkoušející považuje za účinnou a lékařsky přijatelnou. (Neplodný potenciál definovaný jako premenarche, déle než jeden rok po menopauze nebo chirurgicky sterilizovaný).
  • Subjektům musí být v době udělení souhlasu ≤ 30 let.
  • Podepsaný souhlas rodiče/opatrovníka a souhlas, pokud je to vhodné, pro subjekty mladší 18 let. Podepsaný souhlas pacientem/subjektem, pokud je ≥18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nemá vhodného dárce, který je ochotný a schopný (splňuje kritéria dárce).
  • Pacient má v době zařazení dárce specifické anti-HLA protilátky
  • Pacient uvádí v anamnéze alergické reakce na myší protein

Způsobilost dárce:

  • Dárce musí být v době konference informovaného souhlasu starší 18 let.
  • Dárcem musí být příbuzný dárce
  • Dárce bude hodnocen podle aktuálního NCH BMT SOP 04 a musí splňovat všechna kritéria.
  • Dárce musí být schopen a ochoten podstoupit mobilizaci G-CSF a aferézu kmenových buněk.
  • Pacient nemá dárcovské specifické anti-HLA protilátky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CliniMACS izolace
Mobilizovaný odběr periferních krvinek (produkt aferézy) bude zpracován pomocí zařízení Miltenyi CliniMACS podle výrobních pokynů. Zpracováním dojde k vyčerpání αβTCR+ buněk a CD19+ buněk z produktu aferézy k vytvoření štěpu.
Přístroj: Kombinovaný systém vyčerpání CliniMACS® TCRαβ/CD19
Mobilizovaný odběr periferních krvinek (produkt aferézy) bude zpracován pomocí zařízení Miltenyi CliniMACS podle výrobních pokynů. Zpracováním dojde k vyčerpání αβTCR+ buněk a CD19+ buněk z produktu aferézy k vytvoření štěpu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změřte rychlost přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: 4 roky
U pacientů, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měla být zlepšena rychlost přihojení.
4 roky
Změřte výskyt akutní GVHD
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk by měli mít nižší výskyt akutní a chronické GVHD.
4 roky
Změřte rychlost imunitní rekonstituce
Časové okno: 4 roky
Pacienti, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měli mít zlepšenou rychlost imunitní rekonstituce.
4 roky
Změřte rychlost přihojení krevních destiček
Časové okno: 4 roky
U pacientů, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měla být zlepšena rychlost přihojení.
4 roky
Změřte výskyt chronické GVHD
Časové okno: 4 roky
Pacienti, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měli mít nižší výskyt akutní GVHD.
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změřte celkové přežití
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk s štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, celkové přežití a míra recidivy/míra přežití bez onemocnění budou hodnoceny ve srovnání s jinými léčebnými metodikami.
4 roky
Definujte toxicity související s nehematopoetickým režimem
Časové okno: 4 roky
U pacientů podstupujících částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk bude hodnocena toxicita související s nehematopoetickým režimem.
4 roky
Změřte míru recidivy
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce s celkovým přežitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk
4 roky
Změřte přežití bez onemocnění
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce s celkovým přežitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. března 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB17-00516

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kombinovaný systém vyčerpání CliniMACS® TCRαβ/CD19

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení