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Trapianto di cellule emopoietiche aploidentiche per bambini con neoplasie ematologiche e mielodisplasia

30 marzo 2026 aggiornato da: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Trapianto di cellule ematopoietiche aploidentiche per bambini con neoplasie ematologiche e mielodisplasia

Questo è uno studio di fase I/II progettato per valutare la cinetica della ricostituzione ematopoietica e l'incidenza di GVHD cronica acuta dopo trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile utilizzando un innesto impoverito di cellule αβTCR/CD19+.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Meno del 30% dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) avrà un fratello donatore compatibile con HLA. C'è un'alta probabilità di non essere in grado di identificare un donatore non correlato HLA perfetto e il tempo per procurarsi il midollo se tale donatore è disponibile è generalmente > 3 mesi. Un corpus emergente di letteratura suggerisce che l'HCT aploidentico correlato con l'ingegnerizzazione innovativa dell'innesto può fornire risultati uguali, o forse superiori, ai donatori convenzionali non correlati. Questo protocollo è progettato per testare l'ipotesi che l'HCT che utilizza un innesto impoverito di cellule αβT / CD19 + B da donatori correlati parzialmente abbinati si tradurrà in un attecchimento ematopoietico rapido e duraturo e una rapida ricostituzione immunitaria con un rischio accettabilmente basso di GVHD acuta e cronica grave.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente non ha un fratello donatore HLA compatibile.
  • Soddisfa i criteri di funzionalità degli organi non ematopoietici secondo NCH BMT SOP09.
  • Se i soggetti hanno ricevuto un primo HCT, devono essere idonei per un secondo HCT se la loro malattia si è ripresentata.
  • Tipizzazione HLA e KIR ad alta risoluzione
  • Il soggetto non può avere un'infezione attiva non trattata. La viremia mediante analisi PCR non è considerata un'infezione attiva ma può richiedere una profilassi virale immediata. I pazienti con possibili infezioni fungine devono aver ricevuto almeno 2 settimane di appropriata terapia antimicotica ed essere asintomatici.
  • Test di gravidanza negativo per le donne di età ≥11 anni o dopo il menarca.
  • I maschi e le femmine sessualmente attivi in ​​età fertile devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione considerata efficace e accettabile dal punto di vista medico dallo Sperimentatore. (Potenziale non fertile definito come pre-menarca, post-menopausa superiore a un anno o sterilizzato chirurgicamente).
  • I soggetti devono avere ≤30 anni al momento del consenso.
  • Consenso firmato dal genitore/tutore e assenso se appropriato per soggetti < 18 anni di età. Consenso firmato dal paziente/soggetto se ≥18 anni di età.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non ha un donatore idoneo che sia disponibile e capace (soddisfa i criteri del donatore).
  • Il paziente ha anticorpi anti-HLA specifici del donatore al momento dell'arruolamento
  • Il paziente riferisce una storia di reazioni allergiche alle proteine ​​murine

Idoneità del donatore:

  • Il donatore deve avere ≥18 anni di età al momento della conferenza del consenso informato.
  • Il donatore deve essere un donatore correlato
  • Il donatore sarà valutato secondo l'attuale NCH BMT SOP 04 e deve soddisfare tutti i criteri.
  • Il donatore deve essere in grado e disposto a sottoporsi alla mobilizzazione del G-CSF e all'aferesi delle cellule staminali.
  • Il paziente non ha anticorpi anti-HLA specifici del donatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Isolamento CliniMACS
La raccolta di cellule del sangue periferico mobilizzate (prodotto di aferesi) verrà elaborata utilizzando un dispositivo Miltenyi CliniMACS secondo le istruzioni di produzione. L'elaborazione esaurirà le cellule αβTCR+ e le cellule CD19+ dal prodotto dell'aferesi per formulare l'innesto.
Dispositivo: Sistema di deplezione combinato CliniMACS® TCRαβ/CD19
La raccolta di cellule del sangue periferico mobilizzate (prodotto di aferesi) verrà elaborata utilizzando un dispositivo Miltenyi CliniMACS secondo le istruzioni di produzione. L'elaborazione esaurirà le cellule αβTCR+ e le cellule CD19+ dal prodotto dell'aferesi per formulare l'innesto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare i tassi di attecchimento di neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT/CD19+ B dovrebbero avere un tasso di attecchimento migliore.
4 anni
Misurare l'incidenza della GVHD acuta
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT/CD19+ B dovrebbero avere una minore incidenza di GVHD acuta e cronica.
4 anni
Misurare i tassi di ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT/CD19+ B dovrebbero avere un tasso migliore di ricostituzione immunitaria.
4 anni
Misurare i tassi di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT/CD19+ B dovrebbero avere un tasso di attecchimento migliore.
4 anni
Misurare l'incidenza della GVHD cronica
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT/CD19+ B dovrebbero avere una minore incidenza di GVHD acuta.
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurare la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 4 anni
Saranno valutati i pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT / cellule CD19 + B e il tasso di recidiva / sopravvivenza libera da malattia saranno valutati rispetto ad altre metodologie di trattamento.
4 anni
Definire le tossicità correlate al regime non ematopoietico
Lasso di tempo: 4 anni
I pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con un innesto impoverito di cellule αβT / CD19 + B saranno valutati per tossicità correlate al regime non ematopoietico.
4 anni
Misura il tasso di ricaduta
Lasso di tempo: 4 anni
Pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con sopravvivenza globale dell'innesto impoverito di cellule αβT / cellule CD19+ B
4 anni
Misurare la sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 4 anni
Pazienti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche da donatore correlato parzialmente compatibile con sopravvivenza globale dell'innesto impoverito di cellule αβT / cellule CD19+ B
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 marzo 2018

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB17-00516

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sistema di deplezione combinato CliniMACS® TCRαβ/CD19

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