Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label Extension Study af AMX0035 hos patienter med ALS (CENTAUR-OLE)

24. juli 2025 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Denne undersøgelse vil give udvidet adgang til patienter og vurdere langsigtede resultater på patienter, der har gennemført Centaur-undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) er designet til at give længerevarende adgang til AMX0035 for patienter med ALS, som deltog i CENTAUR-studiet. Studiet vil vurdere AMX0035's sikkerhed og terapeutiske potentiale på længere sigt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afslutning af alle besøg i det randomiserede, dobbeltblinde AMX0035-studie. Forsøgspersoner, der modtager trakeostomi eller PAV i løbet af hovedundersøgelsen, vil stadig blive fulgt som ITT indtil besøget i uge 24 før tilmelding til OLE.
  2. Skal tilmeldes OLE inden for 28 dage efter uge 24 besøg af hovedundersøgelsen.
  3. Underskrevet informeret samtykke til at gå ind i den åbne udvidelsesfase.

Ekskluderingskriterier:

  1. Seponerede undersøgelseslægemidlet for tidligt i den dobbeltblindede fase af undersøgelsen af ​​andre årsager end trakeostomi eller PAV.
  2. Eksponering for eller forventet behov for enhver forbudt medicin anført nedenfor.
  3. Eventuelle igangværende uønskede hændelser, som efter Site Investigator's mening er klare kontraindikationer for undersøgelseslægemidlet.
  4. Ustabil hjertesygdom eller anden livstruende sygdom, der dukkede op under den randomiserede, dobbeltblinde undersøgelse
  5. Enhver større medicinsk tilstand, som efter stedsundersøgerens mening ville forstyrre undersøgelsen og sætte emnet i øget risiko.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AMX0035
AMX0035 to gange dagligt-en kombination af natriumphenylbutyrat (3G) og Taurursodiol (1G)
Medicin: AMX0035
Kombinationsterapi af PB og Turso
Andre navne:
  • Natriumphenylbutyrat (PB) og taurursodiol (Turso, også kendt som Ursodoxololtaurine eller Tauroursodeoxycholsyre [TUDCA])

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Fra basislinjebesøget i OLE -undersøgelsen gennem uge 132 eller det tidlige seponering (endelig sikkerhed) besøg for hver deltager (i op til cirka 132 uger)
Antal deltagere med tees fra baseline i OLE -undersøgelsen gennem det sidste deltagers sidste besøg i OLE
Fra basislinjebesøget i OLE -undersøgelsen gennem uge 132 eller det tidlige seponering (endelig sikkerhed) besøg for hver deltager (i op til cirka 132 uger)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Amyotrofisk lateral sklerose Rating Scale Revideret Total Score (ALSFRS-R) Ændring i hældning
Tidsramme: Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Sammenligning af forskellen i ændring i hældningen af amyotrofisk lateral sklerose-vurderingsskala revideret (ALSFRS-R) total score fra hovedundersøgelsesbaseline til uge 48 i open-label-udvidelsen (OLE) mellem de 2 behandlingsgrupper: dem, der er randomiseret til AMX0035 i hovedundersøgelsen og dem, der er randomiseret til placebo i hovedundersøgelsen (alle deltagere i OLE modtaget AMX0035). Hældningen måles som en ændring i score divideret med en ændring i tid. ALSFRS-R består af 12 varer på tværs af 4 underdomæner af funktion (bulbar, finmotor, brutto motor og vejrtrækning) med hvert emne, der blev scoret i en skala fra 0 (totalt funktionstab) til 4 (intet funktionstab). De samlede scoringer spænder fra 0 til 48, med højere score, der indikerer bedre funktion.
Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Overlevelse - Tid til døden
Tidsramme: Fra datoen for den første dosis i hovedundersøgelsen (hver deltagers basisbesøg) til op til cirka 42 måneder (ca. 182 uger)
Median overlevelse i måneder
Fra datoen for den første dosis i hovedundersøgelsen (hver deltagers basisbesøg) til op til cirka 42 måneder (ca. 182 uger)
Sammensætning af tid til indlæggelse, død eller dødsækvivalent
Tidsramme: Fra datoen for den første dosis i hovedundersøgelsen (hver deltagers basisbesøg) til op til cirka 42 måneder (ca. 182 uger)
Det sammensatte slutpunkt for tid til indlæggelse, død eller dødsækvivalent blev defineret som hospitalisering, død, tracheostomi eller PAV. PAV defineres som mere end 22 timer dagligt af ikke-invasiv mekanisk ventilation i mere end 1 uge (7 dage).
Fra datoen for den første dosis i hovedundersøgelsen (hver deltagers basisbesøg) til op til cirka 42 måneder (ca. 182 uger)
Præcis test af lemmer isometrisk styrke (atlis) ændring i hældning - øvre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Sammenligning af forskellen i ændring i hældningen af nøjagtig test af lemmer isometrisk styrke (ATLIS) øvre ekstremitetsresultat fra hovedundersøgelsens basislinje gennem uge 48 i open-label-forlængelsen (OLE) mellem de 2 behandlingsgrupper: dem, der blev randomiseret til AMX0035 i hovedundersøgelsen og dem, der blev randomiseret til placebo i hovedundersøgelsen (alle deltagere i OL, modtog AMX0035). ATLIS -enheden måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i øvre ekstremitet. Rå værdier blev standardiseret til procentvis forudsagte normale værdier for styrke baseret på køn, alder, vægt og højde.
Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Præcis test af lemmer isometrisk styrke (atlis) ændring i hældning - nedre ekstremiteter
Tidsramme: Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Sammenligning af forskellen i ændring i hældningen af nøjagtig test af lemmer isometrisk styrke (ATLIS) nedre ekstremitetsscore fra hovedundersøgelsesbaseline til uge 48 i open-label-udvidelsen (OLE) mellem de 2 behandlingsgrupper: dem, der blev randomiseret til AMX0035 i hovedundersøgelsen og dem, der blev randomiseret til placebo i hovedundersøgelsen (alle deltagere i OL, modtog AMX0035). ATLIS -enheden måler isometrisk styrke i 6 muskelgrupper i nedre ekstremitet. Rå værdier blev standardiseret til procentvis forudsagte normale værdier for styrke baseret på køn, alder, vægt og højde.
Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Langsom vital kapacitetsændring i hældningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Sammenligning af forskellen i ændring i hældning af langsom vital kapacitet (SVC) fra hovedundersøgelsesbaseline til uge 48 i open-label-udvidelsen (OLE) mellem de 2 behandlingsgrupper: dem, der blev randomiseret til AMX0035 i hovedundersøgelsen og dem, der er randomiseret til placebo i hovedundersøgelsen (alle deltagere i OLE modtog AMX0035). SVC -volumener blev standardiseret til forudsagte procentvise normaliserede værdier for respiratorisk muskelfunktion baseret på alder, køn og højde.
Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 af OLE (48 uger samlet)
Præcis test af lemmer isometrisk styrke (ATLIS) total scoreændring i hældningen
Tidsramme: Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 i OLE (48 uger samlet)
Sammenligning af forskellen i ændring i hældningen af nøjagtig test af lemmer isometrisk styrke (ATLIS) total score fra hovedundersøgelsens baseline til uge 48 af den åbne labelforlængelse (OLE) mellem de 2 behandlingsgrupper: dem, der er randomiseret til AMX0035 i hovedundersøgelsen og dem, der er randomiseret til placebo i hovedundersøgelsen (alle deltagere i OLE modtog AMX0035). ATLIS -enheden måler isometrisk styrke i 6 øvre og 6 muskelgrupper i nedre ekstremitet. Rå værdier blev standardiseret til procentvis forudsagte normale værdier for styrke baseret på køn, alder, vægt og højde.
Fra baseline i hovedundersøgelsen gennem uge 24 i OLE (48 uger samlet)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Massachusetts General Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. april 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AMX-3500-OLE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger