Otwarte badanie rozszerzone AMX0035 u pacjentów z ALS (CENTAUR-OLE)
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94114
- California Pacific Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida College of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa, Carver College of Medicine
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ochsner Neuroscience Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
- Hennepin County Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University Medical Center
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
- Neurology Associates, PC
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- The Ohio State University, Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple University Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- The Penn Comprehensive Neuroscience Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
- Texas Neurology, PA
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center, San Antonio
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
- Swedish Neuroscience Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zakończenie wszystkich wizyt w randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu AMX0035. Pacjenci, którzy otrzymali tracheostomię lub PAV w trakcie badania głównego, będą nadal obserwowani jako ITT do wizyty w 24. tygodniu przed włączeniem do OLE.
- Musi zapisać się do OLE w ciągu 28 dni od wizyty w 24. tygodniu badania głównego.
- Podpisana świadoma zgoda na wejście w fazę przedłużenia otwartej etykiety.
Kryteria wyłączenia:
- Przedwczesne przerwanie badania leku w fazie badania z podwójnie ślepą próbą z powodów innych niż tracheostomia lub PAV.
- Narażenie na lub przewidywane zapotrzebowanie na jakiekolwiek niedozwolone leki wymienione poniżej.
- Wszelkie trwające zdarzenia niepożądane, które w opinii badacza ośrodka stanowią wyraźne przeciwwskazania do badanego leku.
- Niestabilna choroba serca lub inna zagrażająca życiu choroba pojawiająca się podczas randomizowanego, podwójnie ślepego badania
- Każdy poważny stan chorobowy, który w opinii badacza ośrodka mógłby zakłócić badanie i narazić uczestnika na zwiększone ryzyko.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AMX0035
AMX0035 dwa razy dziennie-kombinacja fenylobutyanu sodu (3G) i taurursodiol (1G)
|
Terapia skojarzona PB i Turs
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Od wizyty wyjściowej w badaniu OLE do tygodnia 132 lub wczesnej wizyty przerwania (bezpieczeństwa końcowego) dla każdego uczestnika (do około 132 tygodni)
|
Liczba uczestników z Teaes z Bazacyjnie w badaniu OLE poprzez ostatnią wizytę ostatniego uczestnika w OLE
|
Od wizyty wyjściowej w badaniu OLE do tygodnia 132 lub wczesnej wizyty przerwania (bezpieczeństwa końcowego) dla każdego uczestnika (do około 132 tygodni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Amyotroficzna skala oceny stwardnienia bocznego Zmieniona całkowita ocena (ALSFRS-R) Zmiana nachylenia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
Porównanie różnicy w zmianie nachylenia skali oceny stwardnienia amyotroficznego zmienionego (ALSFRS-R) Całkowity wynik od głównego badania bazowego do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: losowe do AMX0035 w badaniu głównym i tych losowo do losowo do placebo w głównym badaniu (wszystkie uczestniki w OLE otrzymano AMX0035).
Nachylenie jest mierzone jako zmiana wyniku podzielona przez zmianę w czasie.
ALSFRS-R składa się z 12 pozycji w 4 subdomenach funkcji (żarówka, drobny silnik, silnik brutto i oddychanie) z każdym elementem ocenianym w skali od 0 (całkowita utrata funkcji) do 4 (brak utraty funkcji).
Całkowite wyniki wynoszą od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
|
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
|
Przetrwanie - czas na śmierć
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
|
Mediana przeżycia w miesiącach
|
Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
|
|
Złożone czas na hospitalizację, śmierć lub ekwiwalent śmierci
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
|
Złożony punkt końcowy czasu do hospitalizacji, śmierci lub ekwiwalentu śmierci zdefiniowano jako hospitalizację, śmierć, tracheostomię lub PAV.
PAV jest definiowany jako ponad 22 godziny dziennie nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej przez ponad 1 tydzień (7 dni).
|
Od daty pierwszej dawki w głównym badaniu (wizyta wyjściowa każdego uczestnika) do około 42 miesięcy (około 182 tygodni)
|
|
Dokładne badanie siły izometrycznej kończyny (ATLI) Zmiana nachylenia - kończyny górne
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
Porównanie różnicy zmiany nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) górnej części kończyny z głównego badania bazowego do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i tych, którzy losowo do placebo w głównym badaniu (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035).
Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 grupach mięśni kończyn górnych.
Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
|
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
|
Dokładne testowanie siły izometrycznej kończyny (ATLI) Zmiana nachylenia - kończyny dolne
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
Porównanie różnicy zmiany nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) kończyny dolnej z głównej linii podstawowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowo do Placebo w badaniu głównym (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035).
Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 grupach mięśni kończyn dolnych.
Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
|
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
|
Powolna zmiana pojemności witalnej na zboczu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
Porównanie różnicy zmiany nachylenia o powolnej pojemności witalnej (SVC) z głównej linii podstawowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowych do placebo w badaniu głównym (wszyscy uczestnicy otrzymali AMX0035).
Objętości SVC standaryzowano do przewidywanych procentowych znormalizowanych wartości funkcji mięśni oddechowych w oparciu o wiek, płeć i wysokość.
|
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia OLE (ogółem 48 tygodni)
|
|
Dokładne testowanie całkowitej zmiany wyniku siły izometrycznej kończyny (ATLIS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia w OLE (ogólnie 48 tygodni)
|
Porównanie różnicy w zmianie nachylenia dokładnego testu wytrzymałości izometrycznej kończyny (ATLIS) całkowity wynik od głównej wartości bazowej do 48 tygodnia rozszerzenia otwartego (OLE) między 2 grupami leczenia: osoby losowe do AMX0035 w badaniu głównym i losowo do placebo w głównym badaniu (wszyscy uczestnicy w OLE otrzymali AMX0035).
Urządzenie Atlis mierzy siłę izometryczną w 6 górnych i 6 grupach mięśni kończyn dolnych.
Surowe wartości standaryzowano z procentem przewidywanych normalnych wartości siły w oparciu o płeć, wiek, wagę i wysokość.
|
Od wartości wyjściowej w głównym badaniu do 24 tygodnia w OLE (ogólnie 48 tygodni)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Współpracownicy
Współpracownicy
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Paganoni S, Watkins C, Cawson M, Hendrix S, Dickson SP, Knowlton N, Timmons J, Manuel M, Cudkowicz M. Survival analyses from the CENTAUR trial in amyotrophic lateral sclerosis: Evaluating the impact of treatment crossover on outcomes. Muscle Nerve. 2022 Aug;66(2):136-141. doi: 10.1002/mus.27569. Epub 2022 May 31.
- Paganoni S, Hendrix S, Dickson SP, Knowlton N, Berry JD, Elliott MA, Maiser S, Karam C, Caress JB, Owegi MA, Quick A, Wymer J, Goutman SA, Heitzman D, Heiman-Patterson TD, Jackson C, Quinn C, Rothstein JD, Kasarskis EJ, Katz J, Jenkins L, Ladha SS, Miller TM, Scelsa SN, Vu TH, Fournier C, Johnson KM, Swenson A, Goyal N, Pattee GL, Babu S, Chase M, Dagostino D, Hall M, Kittle G, Eydinov M, Ostrow J, Pothier L, Randall R, Shefner JM, Sherman AV, Tustison E, Vigneswaran P, Yu H, Cohen J, Klee J, Tanzi R, Gilbert W, Yeramian P, Cudkowicz M. Effect of sodium phenylbutyrate/taurursodiol on tracheostomy/ventilation-free survival and hospitalisation in amyotrophic lateral sclerosis: long-term results from the CENTAUR trial. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2022 May 16;93(8):871-5. doi: 10.1136/jnnp-2022-329024. Online ahead of print.
- Paganoni S, Hendrix S, Dickson SP, Knowlton N, Macklin EA, Berry JD, Elliott MA, Maiser S, Karam C, Caress JB, Owegi MA, Quick A, Wymer J, Goutman SA, Heitzman D, Heiman-Patterson TD, Jackson CE, Quinn C, Rothstein JD, Kasarskis EJ, Katz J, Jenkins L, Ladha S, Miller TM, Scelsa SN, Vu TH, Fournier CN, Glass JD, Johnson KM, Swenson A, Goyal NA, Pattee GL, Andres PL, Babu S, Chase M, Dagostino D, Hall M, Kittle G, Eydinov M, McGovern M, Ostrow J, Pothier L, Randall R, Shefner JM, Sherman AV, St Pierre ME, Tustison E, Vigneswaran P, Walker J, Yu H, Chan J, Wittes J, Yu ZF, Cohen J, Klee J, Leslie K, Tanzi RE, Gilbert W, Yeramian PD, Schoenfeld D, Cudkowicz ME. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2021 Jan;63(1):31-39. doi: 10.1002/mus.27091. Epub 2020 Oct 30.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Skleroza
- Choroba neuronu ruchowego
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki przeciwwirusowe
- Cholagogi i choleretycy
- Kwas 4-fenylomasłowy
- Ursodoksykoltaurina
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- AMX-3500-OLE
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .