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Estudo de extensão de rótulo aberto de AMX0035 em pacientes com ELA (CENTAUR-OLE)

24 de julho de 2025 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Este estudo fornecerá acesso estendido aos pacientes e avaliará os resultados de longo prazo em pacientes que concluíram o estudo Centaur.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O Centaur Open Label Extension Study (CENTAUR-OLE) foi desenvolvido para fornecer acesso de longo prazo ao AMX0035 para pacientes com ELA que participaram do estudo CENTAUR. O estudo avaliará a segurança a longo prazo e o potencial terapêutico do AMX0035.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
90

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute-Dignity Health, St Joseph's Hospital and Medical Center
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94114
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, PC
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center, San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Swedish Neuroscience Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão de todas as visitas no estudo randomizado e duplo-cego AMX0035. Os indivíduos que recebem traqueostomia ou PAV durante o curso do estudo principal ainda serão acompanhados como ITT até a visita da semana 24 antes da inscrição no OLE.
  2. Deve se inscrever no OLE dentro de 28 dias da visita da Semana 24 do estudo principal.
  3. Consentimento informado assinado para entrar na fase de extensão de rótulo aberto.

Critério de exclusão:

  1. Medicamento do estudo descontinuado prematuramente na fase duplo-cega do estudo por outros motivos que não traqueostomia ou PAV.
  2. Exposição ou necessidade antecipada de qualquer medicamento proibido listado abaixo.
  3. Quaisquer eventos adversos contínuos que, na opinião do investigador do centro, sejam contra-indicações claras ao medicamento do estudo.
  4. Cardíaca instável ou outra doença com risco de vida emergente durante o estudo randomizado, duplo-cego
  5. Qualquer condição médica importante que, na opinião do Investigador do Centro, possa interferir no estudo e colocar o sujeito em maior risco.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: AMX0035
AMX0035 duas vezes ao dia-uma combinação de fenilbutirato de sódio (3G) e taururursodiol (1G)
Medicamento: AMX0035
Terapia combinada de PB e Turso
Outros nomes:
  • Fenilbutirato de sódio (PB) e taururursodiol (Turso, também conhecido como Ursodoxicoltaurina ou Tauroursodeoxicicolic Acid [Tudca])

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Desde a visita de linha de base no estudo OLE até a semana 132 ou a visita precocete (segurança final) para cada participante (por até aproximadamente 132 semanas)
Número de participantes com chá da linha de base no estudo OLE através da última visita do último participante no OLE
Desde a visita de linha de base no estudo OLE até a semana 132 ou a visita precocete (segurança final) para cada participante (por até aproximadamente 132 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de rating de esclerose lateral amiotrófica, mudança de escore total revisado (ALSFRS-R) na inclinação
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação da escala de classificação da esclerose lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) da pontuação total do estudo de estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados para o local principal (All Participentings in AMX0035 no ole. A inclinação é medida como uma mudança na pontuação dividida por uma mudança no tempo. O ALSFRS-R consiste em 12 itens em 4 subdomínios de função (bulbar, motor fino, motor bruto e respiração) com cada item pontuado em uma escala de 0 (perda total de função) a 4 (sem perda de função). As pontuações totais variam de 0 a 48, com pontuações mais altas indicando melhor função.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Sobrevivência - Tempo para a morte
Prazo: A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Sobrevivência mediana em meses
A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Composto de tempo à hospitalização, morte ou morte equivalente
Prazo: A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
O endpoint composto do tempo à hospitalização, morte ou equivalente a morte foi definido como hospitalização, morte, traqueostomia ou pav. O PAV é definido como mais de 22 horas por dia de ventilação mecânica não invasiva por mais de 1 semana (7 dias).
A partir da data da primeira dose no estudo principal (a visita de linha de base de cada participante) a até aproximadamente 42 meses (aproximadamente 182 semanas)
Teste preciso da força isométrica dos membros (ATLIS) Alteração na inclinação - extremidades superiores
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação da extremidade superior da força isométrica (ATLIS) dos membros da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE Recebido AMMX3. O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares da extremidade superior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Teste preciso da força isométrica de membros (ATLIS) na inclinação - extremidades inferiores
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação da extremidade inferior da força isométrica (ATLIS) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE Recebido AMMX3. O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares da extremidade inferior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Mudança de capacidade vital lenta na inclinação
Prazo: Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação da capacidade vital lenta (SVC) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão de etiqueta aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes do OLE recebido AMX0035). Os volumes de SVC foram padronizados para previstos valores percentuais normalizados para a função muscular respiratória com base na idade, sexo e altura.
Desde a linha de base no estudo principal até a semana 24 do OLE (48 semanas no geral)
Teste preciso da alteração total da pontuação da força isométrica (ATLIS) na inclinação
Prazo: Da linha de base no estudo principal até a semana 24 no OLE (48 semanas no geral)
Comparação da diferença na mudança na inclinação dos testes precisos da pontuação total da força isométrica dos membros (ATLIS) da linha de base do estudo principal até a semana 48 da extensão aberta (OLE) entre os 2 grupos de tratamento: aqueles randomizados para AMX0035 no estudo principal e os randomizados ao placebo no estudo principal (todos os participantes no OLE Recebido AMX35). O dispositivo ATLIS mede a força isométrica em 6 grupos musculares superiores e 6 da extremidade inferior. Os valores brutos foram padronizados para porcentagem de valores normais previstos para força com base em sexo, idade, peso e altura.
Da linha de base no estudo principal até a semana 24 no OLE (48 semanas no geral)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Massachusetts General Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD, PhD, Massachusetts General Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AMX-3500-OLE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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